FDA, 드라베 증후군 치료제 ‘다이아코밋’ 허가

佛 바이오코덱스, 내년 1월 美 약국시장 공급 착수

새로운 중증 소아 뇌전증 치료제가 가까운 장래에 미국시장에서 선을 보일 수 있을 전망이다.

프랑스 제약기업 바이오코덱스社(Biocodex SAS)는 FDA가 20일 드라베 증후군(Dravet syndrome) 치료제 ‘다이아코밋’(Diacomit: 스티리펜톨)의 발매를 승인했다고 23일 공표했다.

‘다이아코밋’은 뇌전증 치료제 클로바잠을 복용한 2세 이상의 드라베 증후군 환자들에게서 발작 증상을 치료하는 용도의 약물이다.

이날 바이오코덱스 측은 내년 1월 초경에 ‘다아이코밋’이 미국 내 약국시장에서 공급이 착수될 수 있을 것으로 예상했다.

바이오코덱스社의 장-마리 르페브르 회장은 “FDA가 ‘다이아코밋’의 발매를 승인한 것은 바이오코덱스를 위해 중요한 성과물이 도출된 것”이라며 “FDA가 드라베 증후군 치료제를 개발하는 우리의 연구‧개발력의 우수성 뿐 아니라 미국에서 소아환자들을 위해 새로운 치료대안을 선보일 수 있는 역량을 인정한 것이기 때문”이라는 말로 의의를 강조했다.

그는 뒤이어 “바이오코덱스가 자체적으로 진행한 개발과 아낌없는 투자의 결과물이 ‘다이아코밋’이라 할 수 있을 것”이라며 “우리가 세계 각국의 학계 전문가들과 긴밀한 협력을 진행하면서 전임상 및 임상시험을 진행한 결과로 유럽, 일본 및 캐나다에 이어 마침내 미국에서도 허가를 취득할 수 있었다”고 설명했다.

르페브르 회장은 또 “우리의 노력은 여기서 멈추지 않을 것”이라며 “약제내성 뇌전증으로 인해 고통받고 있는 소아 및 성인환자들을 위해 스티리펜톨에 대한 연구를 지속할 것”이라고 다짐하기도 했다.

FDA는 증상의 특성이 유사하고 치료를 진행한 전력이 있는 환자들을 대상으로 진행한 2건의 다기관 플라시보 대조 ‘STICLO 프랑스 시험’ 및 ‘STICLO 이탈리아 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘다이아코밋’의 발매를 승인한 것이다.

이들 시험의 일차적인 효능목표는 이중맹검법 치료기간에 전신성 간대성 또는 강직성-간대성 발작 횟수를 착수시점의 4주 동안과 비교했을 때 50% 이상 감소한 환자들의 비율을 도출하는 데 두어졌다.

‘STICLO 프랑스 시험’의 경우 ‘다이아코밋’으로 치료를 진행한 그룹의 반응률이 71%에 달해 플라시보 대조그룹의 5%를 크게 상회했으며, ‘STICLO 이탈리아 시험’에서도 ‘다이아코밋’으로 치료한 그룹의 반응률이 67%로 집계되어 플라시보 대조그룹의 9.1%와 현격한 차이를 보였다.

전체 피험자들 가운데 최소한 10% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 졸림, 식욕감퇴, 불안, 운동실조, 체중감소, 근긴장 저하, 구역, 떨림, 구음장애 및 불면증 등이 관찰됐다.

부작용으로 인해 약물치료를 중단한 사례는 2명의 피험자들에게서 나타났다.