만성 신장병 환자 철 결핍성 빈혈 치료제 허가

美 커릭스 ‘오릭시아’ 적응증 추가 FDA 승인받아

“약 3,000만명에 달하는 미국 내 만성 신장병 환자들 가운데 절반 이상에서 철 결핍 증상이 나타나고 있지만, 이들 중 투석치료를 받지 않고 있는 환자들에게서 수반되는 철 결핍성 빈혈 치료제로 개발되고 허가를 취득한 약물은 유일합니다.”

뉴욕에 소재한 비영리 의료 네트워크 노스웰 헬스(Northwell Health)의 스티븐 피쉬번 신장병‧고혈압실장(의학박사)의 언급이다.

그의 언급은 미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 신장질환 전문 제약기업 커릭스 바이오파마슈티컬스社(Keryx)가 투석치료를 필요로 하는 성인 만성 신장병 환자들에게서 혈중 인(燐) 수치를 조절하는 고(高)인산혈증 약물로 지난 2014년 9월 FDA의 허가를 취득했던 ‘오릭시아’(Auryxia: 구연산 철)의 적응증 추가를 FDA로부터 승인받은 것과 관련해 나온 것이다.

커릭스 바이오파마슈티컬스측은 이 같은 내용을 7일 외부에 공개했다.

새로운 적응증이 추가됨에 따라 수많은 만성 신장병 환자들이 ‘오릭시아’로 치료를 진행하면서 효과를 기대할 수 있게 됐다.

미국 내 약국에서 발매되고 있는 ‘오릭시아’는 65세 이상 고령층 환자들의 약제비 지원 프로그램인 ‘메디케어 파트 D’(Medicare Part D) 뿐 아니라 민간의료보험에서 급여혜택을 지원받을 수 있다.

피쉬번 박사는 “오늘부터 의사들이 만성 신장병 환자들에게 경구용 철 보급제를 처방할 수 있게 됐다”며 “만성 신장병 환자들 가운데 대다수가 지금까지 최적의 치료를 받지 못했음을 상기할 때 환영할 만한 소식”이라고 강조했다.

커릭스 바이오파마슈티컬스社의 존 네일랜 부회장 겸 최고 의학책임자는 “FDA가 투석치료를 받지 않고 있는 성인 만성 신장병 환자들에게 수반되는 철 결핍성 빈혈을 치료할 1차 선택약으로 ‘오릭시아’의 적응증 추가를 승인할 것을 환영해마지 않는다”고 말했다.

무엇보다 의사와 환자들은 이제 복합성 질환의 일종인 만성 신장병 환자들에게 수반되는 중증 합병증을 관리하는 데 도움을 받을 수 있는 새로운 치료대안을 확보할 수 있게 됐다는 말로 네일랜 부회장은 적응증 추가의 의의를 설명했다.

한편 ‘오릭시아’의 적응증 추가 결정은 3~5기 투석 비 의존성 만성 신장병 성인환자 234명을 대상으로 플라시보 대조그룹과 비교평가하면서 24주 동안 진행되었던 임상 3상 시험에서 도출된 결과를 근거로 이루어졌다.

이 시험에 등록한 피험자들은 혈중 헤모글로빈 수치가 9.0g/dL에서 11.5g/dL 사이를 나타내면서 경구용 철 보충제들에 내약성을 나타내지 않았거나 충분한 반응을 나타내지 않은 환자들이었다.

‘오릭시아’의 착수용량은 식사와 함께 1일 3정을 복용하는 수준이었다. 아울러 피험자들이 복용한 평균용량은 1일 5정이었다.

시험이 진행되는 동안 피험자들은 정맥 내 투여제형이나 경구용 제형의 철 보충제가 금지되었고, 적혈구 생성 촉진제들(ESAs)도 금기대상에 포함됐다.

이 시험에서 ‘오릭시아’를 복용한 그룹은 52.1%가 효능을 평가한 16주 동안 어느 시점에서 평가했더라도 혈중 헤모글로빈 수치가 1g/dL 이상 증가했음이 눈에 띄어 플라시보 대조그룹의 19.1%를 크게 상회했다.

시험이 진행되는 동안 구연산 철은 일반적으로 양호한 내약성을 나타냈고, 부작용은 지금까지 알려진 안전성 프로필과 궤를 같이했다.

임상 3상 시험에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 설사, 변비, 배설물 색깔변화, 구역, 복통 및 고칼륨혈증 정도가 관찰됐다.

임상 3상 시험의 소상한 내용은 지난 1월 의학저널 ‘미국 신장병학회誌’ 온라인판에 게재된 바 있다.