애브비ㆍ로슈 개발 백혈병 신약 EU 조건부 승인

‘벤클릭스토’ 유럽 최초 BCL-2 저해제로 자리매김

애브비社는 새로운 만성 림프구성 백혈병 치료제 ‘벤클릭스토’(Venclyxto: 베네토클락스)가 EU 집행위원회로부터 조건부(conditional) 허가를 취득했다고 8일 공표했다.

이에 따라 ‘벤클릭스토’는 B세포 수용체 신호전달경로 저해제의 사용이 적합하지 않거나, 이 약물로 치료에 실패한 17p 염색체 결손 또는 TP53 유전자 변이 동반 성인 만성 림프구성 백혈병 치료를 위한 단독요법제로 사용될 수 있게 됐다.

‘벤클릭스토’는 아울러 화학면역요법제 및 B세포 수용체 신호전달경로 저해제를 사용했지만, 치료에 실패한 17p 염색체 결손 또는 TP53 유전자 변이 동반 성인 만성 림프구성 백혈병을 치료하는 약물로도 이번에 사용을 승인받았다.

EU 집행위는 B세포 림프종-2(BCL-2) 단백질의 기능을 선택적으로 억제하는 기전의 동종계열 최초 경구용 1일 1회 복용약물로 ‘벤클릭스토’의 발매를 승인했다.

이에 앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난 10월 ‘벤클릭스토’의 발매를 승인토록 권고하는 표결결과를 도출한 바 있다.

‘벤클릭스토’는 애브비측이 로슈 그룹의 일원인 제넨테크社와 공동으로 개발을 진행했던 약물이다. 양사는 미국시장에서 ‘벤클릭스토’의 발매를 공동으로 진행하되, 미국을 제외한 글로벌 마켓에서는 애브비측이 발매를 맡기로 합의했던 파트너 관계이다.

FDA의 경우 지난 4월 ‘벤클렉스타’(Venclexta)라는 제품으로 베네토클락스 제제의 발매를 승인했었다.

애브비社의 리차드 곤잘레스 이사회 의장 겸 최고경영자는 “유럽에서 ‘벤클릭스토’가 허가를 취득한 것이 EU 각국의 만성 림프구성 백혈병 환자들을 위해 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것”이라며 “애브비가 BCL-2의 활성을 차단하는 방법을 찾기 위한 연구를 선도해 왔던 만큼 ‘벤클릭스토’가 유럽 최초의 BCL-2 저해제로 승인받은 것은 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 분야의 항암제를 개발하겠다는 애브비의 약속을 지킨 결과”라고 강조했다.

이와 관련, 만성 림프구성 백혈병은 일반적으로 서서히 진행되는 암의 일종으로 알려져 있다.

17p 염색체 결손은 치료를 진행한 전력이 없는 만성 림프구성 백혈병 환자들 가운데 3~10% 정도에서 발견되고 있지만, 재발성 또는 불응성 만성 림프구성 백혈병 환자들 중에서는 최대 30~50% 안팎에서 나타나고 있다.

TP53 유전자 변이는 치료전력이 없는 환자들 가운데 8~15%에서 나타나고 있으며, 불응성 만성 림프구성 백혈병 환자들의 경우에는 최대 35~50% 정도를 점유하고 있다.

이처럼 17p 염색체 결손 또는 TP53 유전자 변이를 동반한 환자들은 증상의 예후가 매우 좋지 않은 경우가 많은 까닭에 현행 표준요법제들을 사용했을 때는 평균 생존기간이 2~3년을 밑돌고 있는 형편이다.

조건부 허가는 신속하게 환자들에게 사용될 수 있도록 승인했을 때 기대할 수 있는 효용성이 자료의 제한으로 인한 위험성을 상회하는 것으로 사료되어 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있으리라 기대되거나 포괄적인 자료가 제출되었을 경우에 이루어지고 있다.

‘벤클릭스토’의 임상시험 프로그램을 총괄했던 독일 울름대학 의대의 슈테판 슈틸겐바우어 박사는 “임상시험 프로그램에서 도출된 결과를 보면 ‘벤클릭스토’가 17P 염색체 결손을 동반하고 치료전력이 있는 만성 림프구성 백혈병 환자들 뿐 아니라 BTPVH 수용체 저해제를 사용한 치료에서 실패한 만성 림프구성 백혈병 환자들에게도 전체적으로 괄목할 만한 반응을 나타냈다”고 강조했다.

그는 또 지난 수 년의 기간 동안 유럽 각국의 만성 림프구성 백혈병 환자들을 위한 치료제 개발에 유의할 만한 진보가 이루어졌음에도 불구하고 새로운 치료대안이 여전히 요망되고 있는 것이 현실이라는 점을 짚고 넘어가기도 했다.

애브비社의 마이클 세베리노 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 학술책임자는 “이번에 ‘벤클릭스토’가 허가를 취득한 것은 17P 염색체 결손 또는 TP53 유전자 변이를 동반하면서 일반적으로 증상의 예후가 매우 좋지 못한 만성 림프구성 백혈병 환자들을 위해 혁신적인 치료대안이 확보되었음을 의미한다”며 “이 같은 난치성 암으로 인해 고통받고 있는 세계 각국의 환자들을 위해 새로운 치료대안을 제시할 수 있게 된 것은 고무적인 일”이라고 단언했다.