FDA, 크리스마스병(B형 혈우병) 치료제 허가

투여횟수 낮추고 출혈 예방ㆍ조절 괄목 ‘아이델비온’

FDA가 새로운 소아 및 성인 B형 혈우병 치료제 ‘아이델비온’(Idelvion: 재조합 혈액응고인자 Ⅸ-알부민 융합단백질)의 발매를 4일 승인했다.

혈액응고인자-알부민 융합단백질 제품으로 FDA의 허가를 취득한 약물은 ‘아이델비온’이 처음이다. 또한 혈액 내에서 장시간 동안 체류하도록 변형을 거친 혈액응고인자 Ⅸ 융합단백질 제품으로 미국에서 허가를 취득한 것은 ‘아이델비온’이 두 번째이다.

‘아이델비온’은 미국 펜실베이니아州 킹 오브 프러시아에 소재한 제약기업 CSL 베링社(CSL Behring)가 허가를 신청했던 제품이다.

이와 관련, 미국 질병관리센터(CDC)에 따르면 B형 혈우병은 혈액응고인자의 결핍으로 인해 드물게 나타나는 유전성 출혈장애의 일종이다. 지난 1952년 스티븐 크리스마스라는 이름의 5세 아이에게서 처음 발견되어 일명 ‘크리스마스병’으로 불리고 있다.

여성들에게서는 매우 드물게 나타나고 대부분 남성들에게서 눈에 띄는 B형 혈우병 환자들은 주로 관절 부위에서 중증 출혈이 빈도높게 재발해 관절손상을 촉진시킬 수 있는 것으로 알려져 있다.

‘아이델비온’은 체내에서 자연적으로 생성되는 혈액응고인자의 일종인 혈액응고인자 Ⅸ에 기능적인 결핍 또는 결함이 나타난 B형 혈우병 환자들에게서 이를 대체하는 작용기전을 나타내는 약물이다.

재조합 DNA 기술을 적용해 혈액응고인자 Ⅸ를 혈액 내 단백질의 일종인 알부민을 융합시켜 정맥 내에 투여했을 때 장시간 동안 체류하는 약물로 개발됐다.

‘아이델비온’의 적응증은 출혈의 조절 및 예방이 필요할 때와 수술 중 출혈을 관리해야 할 때, 출혈 발생빈도를 낮추기 위한 예방책을 필요로 할 때 투여하는 용도이다. 출혈 예방을 위해 사용해야 할 경우 변경을 거치지 않은 기존의 혈액응고인자 Ⅸ 약물들에 비해 투여빈도를 감소시킬 수 있다는 장점이 눈에 띈다.

한편 ‘아이델비온’의 효능 및 안전성은 1~61세 사이의 소아 및 성인 B형 혈우병 환자 총 90명을 대상으로 진행되었던 2건의 다기관 임상시험을 통해 면밀한 평가작업을 거쳤다.

이를 통해 ‘아이델비온’은 출혈을 조절하고 수술 중 출혈을 관리하는 데 효과적인 약물임이 입증됐다. 투여횟수를 낮추면서도 연간 자연출혈 횟수를 크게 감소시키기 위한 예방용도로도 사용될 수 있다.

더욱이 임상시험이 진행되는 동안 ‘아이델비온’은 안전성 측면에서 특별한 문제점이 도출되지 않았다. 시험과정에서 가장 빈도높게 수반된 부작용으로는 두통이 관찰됐다.