노바티스 ‘엑스자이드’ 지중해 빈혈 EU 승인

중금속 제거요법 필요한 만성 철분과다 증상 개선

철 중독증 치료제 ‘엑스자이드’(데페라시록스)에 지중해 빈혈 적응증이 추가됐다.

노바티스社는 EU 집행위원회가 ‘엑스자이드’(데페라시록스)에 대해 수혈 비 의존성 지중해 빈혈(NTDT) 증후군 환자들에게서 만성적인 철분과다를 개선하는 약물로 적응증 추가를 승인했다고 21일 공표했다.

이에 따라 ‘엑스자이드’는 데페록사민(deferoxamine) 요법을 사용할 수 없거나 충분한 효과를 얻지 못한 데다 중금속 제거요법(chelation therapy)을 필요로 하는 10세 이상의 수혈 비 의존성 지중해 빈혈 증후군 환자들에게서 만성 철분과다 증상을 개선하는 최초의 경구요법제로 유럽시장 데뷔를 예약하게 됐다.

‘엑스자이드’는 이에 앞서 지난달 유럽 의약품감독국(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 중금속 제거요법을 필요로 하는 만성 철분과다 치료제로 허가퉈록 권고하는 결정을 도출한 바 있다.

‘지중해 빈혈’이란 산소를 운반하는 헤모글로빈의 감소를 유발하는 유전성 용혈성 질환의 일종을 말한다. 적혈구 생성에 영향을 미쳐 빈혈을 유도하게 된다.

특히 수혈 비 의존성 지중해 빈혈 증후군 환자들은 철분과다를 수반할 수 있는 정기적인 수혈을 필요로 하지 않지만, 장내(腸內) 흡수를 통해 철부닝 과도하게 축적될 수 있는 것으로 지적되어 왔다. 이 경우 간경변, 간 섬유증, 골 질환, 폐 골혈압, 혈관 및 내분비계 질환 등이 뒤따르게 된다.

주로 지중해 일대와 중동, 남부아시아, 동남아시아 등에서 발생해 왔지만, 이민인구의 증가와 글로벌 교류확대로 인해 세계 각국으로 확산되고 있는 것이 최근의 추세이다.

이번 적응증 추가 승인은 ‘엑스자이드’가 용량의존적으로 철분과다 증상을 감소시키는 데 나타낸 효과가 플라시보 복용群을 크게 상회한 것으로 나타난 임상시험 결과를 근거로 도출된 것이라 풀이되고 있다.

즉, ‘엑스자이드’가 간내(肝內) 철분 농도를 크게 감소시켰을 뿐 아니라 전신에서도 철분 농도를 눈에 띄게 낮춰주었음이 혈중 페리친 수치 측정을 통해 입증되었다는 것이다.

이탈리아 밀라노대학 의대의 마리아 도메니카 카펠리니 교수(내과학)는 “수혈 비 의존성 지중해 빈혈 증후군이 적절히 치료하지 않을 경우 만성 철분과다로 인해 중증의 치명적인 합병증을 수반할 수 있는 것으로 지적되어 왔던 형편”이라며 “이제 환자들은 체내 철분농도를 낮춰줄 수 있는 효과적인 경구용 치료대안을 확보할 수 있게 됐다”고 강조했다.

‘엑스자이드’는 수혈로 인한 철분과다 증상을 치료하는 약물로 지난 2006년 유럽에서 처음 허가를 취득했던 약물이다. 현재는 미국과 스위스, 일본을 포함해 전 세계 100여개국에서 발매되고 있다.