엘트롬보팍, 혈소판 수 증가-출혈감소

GSK가 이전에 ITP 치료제를 투여 받은 적이 있는 성인 만성 특발성 혈소판감소성 자반증 환자를 대상으로 한 엘트롬보팍 3상 임상시험 RAISE(무작위 배정 위약대조 엘트롬보팍 ITP 시험, RAndomized placebo-controlled ITP Study with Eltrombopag) 에 대해 긍정적인 안전성 및 효능 결과를 발표했다.

6개월의 치료기간 동안 엘트롬보팍 투여군은 위약군 보다 8배 더 많이 50,000 ~ 400,000/L 사이의 혈소판 수를 유지하였고, 환자의 출혈증상도 감소했으며, 병용약물이나 응급약물의 필요성도 줄었다.

이번 데이터는 올 12월 6일부터 9일까지 미국 캘리포니아주 샌프란시스코에서 개최된 미국혈액학회(ASH) 제 50차 연례회의에서 발표되었다.

GSK 항암제 연구개발 수석부사장 파올로 파올레티 박사는 "엘트롬보팍은 경구용 치료제로 혈소판이 생성 및 유지되는 것을 보여주는 최초의 승인 약물"이라며, "GSK는 지속적인 항암제 개발을 통해 환자가 삶을 개선하도록 돕는 혁신적인 치료제 개발에 헌신함으로써 환자와 의사들에게 지속적인 혜택을 제공하고자 합니다. 엘트롬보팍은 이런 노력의 좋은 예다"고 말했다.

GSK에 따르면 엘트롬보팍은 코티코스테로이드, 면역글로불린, 혹은 비장절제술에 충분한 반응을 보이지 않는 만성 특발성 혈소판감소성자반병 환자를 위한 트롬보포이에틴(thrombopoietin) 수용체 작용제로, 지난 11월 20일 미국식품의약국(FDA)로부터 신속한 제품 허가를 받았다.

엘트롬보팍은 혈소판 감소증이고 출혈의 위험이 증가된 임상적 상태의 환자들에게만 사용해야 한다. 엘트롬보팍은 혈소판 수 정상화를 위해 사용해서는 안된다.

GSK는 2008년 12월 초 유럽 및 기타 국제지역에서 엘트롬보팍 시판 허가를 신청했다.

만성 특발성 혈소판감소성자반증은 혈소판 파괴가 증가하거나 혹은 혈액 내에서 혈소판이 충분하게 생성되지 않는 질병으로, 출혈 위험의 증가를 야기한다.1  미국에서는 약 6만 명의 환자가 있다.

뉴욕 프레스비테리언/웨일 코넬  의학센터의 소아암 및 혈액 재단에서 혈소판 질환센터 원장을 맡고 있는 제임스 부쎌 박사는, "만성 특발성 혈소판감소성 자반증 환자는 질병 관리에서 종종 어려움을 겪는다. 이들은 심한 타박상, 출혈 및 때로는 드물게 치명적일 수 있는 보다 중증의 출혈을 경험할 수 있다. 최근까지만 해도 ITP 환자들에게는 장기간 효과가 입증된 선택 가능한 치료방법이 거의 없었다"며 "RAISE 연구에서 나타나듯이, 엘트롬보팍은 혈소판 지혈 반응을 유지하는 데 효과적인 약으로 ITP 환자들이 선택할 수 있는 중요한 경구용 신약이다."고 말했다.