‘46조 원’ 대박 예고…2026 최고 기대 신약 TOP 10 ②

항암·고혈압·희귀 신장질환으로 확장되는 파이프라인 기존 치료의 한계를 겨냥…새로운 접근을 시도 미충족 수요 남아 있는 질환 겨냥한 신약 후보

2026년 출시가 예상되는 신약 가운데 비만과 면역질환 치료제가 시장의 중심에 서 있는 것은 사실이지만, 그와 동시에 전혀 다른 질환 영역을 겨냥한 신약들도 의미 있는 존재감을 드러내고 있다. 유방암, 본태성 진전, 고혈압, 호르몬 수용체 양성 유방암, IgA 신병증 등은 모두 이미 치료 옵션이 존재하는 질환이지만, 치료 효과의 한계, 환자 순응도 문제, 장기 관리의 어려움 등으로 인해 새로운 치료 접근법에 대한 수요가 지속적으로 제기돼 왔다.

이러한 질환군을 대상으로 개발 중인 6~10위 신약 후보들은 기존 치료 체계를 완전히 대체하기보다는, 특정 환자군에서 치료 성과를 개선하거나 기존 약물의 한계를 보완하는 방향으로 설계돼 있다는 공통점을 지닌다. 일부는 대형 제약사가 개발을 중단했던 기전을 소규모 바이오텍이 재해석해 임상적 가능성을 입증한 사례이며, 또 다른 일부는 이미 경쟁 약물이 존재하는 시장에서 차별화된 임상 전략이나 제형을 통해 새로운 위치를 모색하고 있다.

상업적 관점에서 이들 신약의 예상 매출 규모는 초대형 블록버스터로 분류되는 후보에 비해 상대적으로 작게 보일 수 있다. 그러나 각 적응증별 시장 규모와 환자 수, 기존 치료 환경을 고려할 경우, 연간 수십억 달러 수준의 매출 잠재력을 지닌 영역으로 평가된다. 특히 항암제와 신장질환 치료제, 신경계 질환 치료제는 장기 투여와 지속적인 환자 관리가 필요한 특성상, 승인 이후 실제 임상 현장에서의 활용 양상이 시장 성과에 중요한 영향을 미친다.

또한 6~10위 후보 가운데 상당수는 임상 개발 과정에서 실패와 조정, 재설계를 거쳐 현재 단계에 도달했다는 점에서, 신약 개발의 불확실성과 함께 규제 전략의 중요성을 보여주는 사례로도 해석된다. 임상 설계 변경, 표적 환자군의 재정의, 병용 요법 전략 등은 모두 허가 가능성과 시장 진입 시점을 좌우하는 요소로 작용하고 있다.

이처럼 6~10위로 분류된 신약 후보들은 단순한 ‘후순위’가 아니라, 2026년 이후 신약 시장의 폭과 깊이를 확장하는 또 하나의 축을 형성하고 있다.

 

6. 게다톨리십(Gedatolisib)
회사 – 셀큐이티(Celcuity)
적응증 - 유방암
2032년 예상 매출 - 21억 달러
게다톨리십은 ‘대형 제약사가 포기한 자산을 소규모 바이오텍이 되살린 사례’로 자주 언급된다. 셀큐이티는 2021년 화이자로부터 pan-PI3K/mTOR 억제제인 게다톨리십을 단 1000만 달러(현금·지분 포함)에 도입하며 신약 개발에 뛰어들었다. 당시만 해도 PI3K/mTOR 경로는 독성 우려와 잇따른 임상 실패로 인해 시장의 신뢰를 잃은 상태였다.

실제로 화이자는 유사 기전의 다른 후보물질을 중단한 전력이 있었고, 릴리 등 여러 제약사 역시 해당 기전에서 발을 뺐다. 그럼에도 셀큐이티는 동반진단 개발 과정에서 축적한 데이터에 기반해 게다톨리십의 가능성을 재평가했고, 이를 실제 임상으로 입증하는 데 성공했다.

전이성 ER 양성·HER2 음성 유방암 2차 치료를 대상으로 한 임상 3상에서 게다톨리십 병용군은 단독 요법 대비 유의미한 무진행생존기간(PFS) 개선을 보였다. 이 데이터 공개 이후 회사의 기업 가치는 급격히 재평가됐고, 주가는 단기간에 수 배 이상 상승했다.

현재 셀큐이티는 PIK3CA 야생형 환자를 대상으로 FDA 허가 심사를 진행 중이며, 향후 PIK3CA 변이 환자군으로 적응증을 확대할 계획이다. 독성 측면에서는 구내염 발생률 등 일부 우려가 남아 있지만, 기존 PI3K 억제제 대비 혈당 이상 발생률이 상대적으로 낮다는 점은 긍정적으로 평가된다. Celcuity는 미국 시장은 직접 상업화하고, 해외 시장은 파트너십을 통해 진출한다는 전략을 세우고 있다.

 

7. 울릭사칼타마이드(Ulixacaltamide)
회사 - 프락시스 프리시젼 메디슨(Praxis Precision Medicines)
적응증 - 본태성 떨림증(Essential tremor)
2032년 예상 매출 - 21억 달러
본태성 떨림증은 미국에서만 약 1000만 명의 환자가 존재하는 것으로 추산되지만, FDA 승인을 받은 치료제는 베타차단제 프로프라놀롤이 사실상 유일하다. 상당수 환자가 충분한 효과를 보지 못하거나 부작용으로 치료를 중단하는 현실에서, 새로운 치료 옵션에 대한 수요는 매우 크다.

울릭사칼타마이드는 뇌의 비정상적인 신경 발화 패턴을 조절하는 기전을 통해 떨림을 완화하도록 설계됐다. 개발 과정은 순탄치 않았다. 임상 2상 실패와 임상 3상 중간 중단 권고 등 여러 차례 좌절을 겪었지만, 프락시스는 시험 설계를 조정하며 개발을 이어갔다.

그 결과, 2025년 공개된 임상 3상에서 일상생활 수행 능력 개선이라는 1차 평가변수를 충족했고, FDA로부터 혁신 치료제 지정을 받았다. 회사는 2026년 초 FDA에 허가 신청을 완료할 계획이며, 승인 시 사실상 ‘첫 번째 혁신 신약’으로 본태성 떨림증 시장에 진입하게 된다.

프락시스는 본태성 떨림증 치료제의 잠재 시장을 매우 크게 보고 있으며, 장기적으로는 연 매출 100억 달러 이상 가능성도 언급하고 있다. 이는 현재 치료 환경의 공백이 얼마나 큰지를 반영하는 수치다.

 

8. 박스드로스타트(Baxdrostat)
회사 - 아스트라제네카
적응증 - 고혈압
2032년 예상 매출 - 20억 달러
박스드로스타트는 알도스테론 합성 억제제 계열로, 조절되지 않는 고혈압이나 치료 저항성 고혈압 환자를 겨냥한다. 아스트라제네카는 2023년 CinCor Pharma 인수를 통해 이 자산을 확보했으며, 당시에는 중간 단계 임상 실패로 시장의 평가가 낮아진 상황이었다.

그러나 이후 임상 3상 성공을 통해 상황은 반전됐다. FDA는 2025년 말 우선 심사 대상으로 박스드로스타트를 접수했으며, 2026년 중 승인 여부가 결정될 전망이다. 경쟁 후보인 Mineralys의 로룬드로스타트와 거의 동시에 시장에 진입할 가능성이 크지만, 아스트라제네카는 심혈관 분야에서의 기존 상업화 경험과 글로벌 영업망을 강점으로 내세우고 있다.

고혈압은 규모가 큰 대신 경쟁이 치열한 시장이지만, 치료 저항성 환자군이라는 틈새를 공략할 경우 박스드로스타트의 상업적 가치는 충분하다는 평가다.

 

9. 카미제스트란트(Camizestrant)
회사 - 아스트라제네카
적응증 - 호르몬 수용체 양성 유방암
2032년 예상 매출 - 20억 달러
경구용 선택적 에스트로겐 수용체 분해제(SERD)는 한때 기대와 실망이 교차했던 영역이지만, 카미제스트란트는 다시 한 번 시장의 관심을 끌어올리고 있다. 아스트라제네카는 카미제스트란트를 HR 양성·HER2 음성 유방암의 새로운 표준 치료 ‘백본’으로 자리매김시키겠다는 전략을 제시하고 있다.

임상 3상에서 ESR1 변이가 나타난 시점에 치료를 전환하는 전략을 적용한 결과, 무진행생존기간과 삶의 질 지표 모두에서 의미 있는 개선을 확인했다. 현재 해당 데이터는 규제 당국의 심사를 받고 있으며, 승인 시 유방암 내분비 치료 전략에 변화를 가져올 가능성이 있다.

 

10. 아타시셉트(Atacicept)
회사 – 베라 테라퓨틱스(Vera Therapeutics)
적응증 - IgA 신병증
2032년 예상 매출 - 17억 달러
IgA 신병증 치료 시장은 최근 급격히 확대되고 있다. 아타시셉트는 APRIL과 BAFF를 동시에 억제하는 융합 단백질로, 이미 승인된 경쟁 약물과 함께 ‘차세대 표준 치료’ 경쟁에 뛰어들 예정이다.

특히 면역원성 측면에서 경쟁 약물 대비 우수할 가능성이 제기되면서, 일부 애널리스트들은 아타시셉트가 상당한 시장 점유율을 확보할 수 있을 것으로 보고 있다. 베라는 이미 미국 출시를 대비한 영업·의료 커뮤니케이션 조직을 구축 중이다.

6~10위로 분류된 신약 후보들은 공통적으로 이미 치료제가 존재하는 질환 영역을 겨냥하고 있지만, 치료 효과의 한계나 환자군 내 미충족 수요를 중심으로 새로운 접근법을 제시하고 있다. 이는 완전히 새로운 시장을 창출하기보다는, 기존 치료 구조 안에서 치료 순서, 병용 전략, 표적 환자군을 재정의하는 방식으로 시장에 진입하는 전략으로 볼 수 있다.

항암 분야에서는 기존 분자 표적 치료의 독성과 효과 사이의 균형을 다시 설정하려는 시도가 이어지고 있으며, 신경계 질환 영역에서는 오랜 기간 제한된 치료 옵션만 존재했던 질환을 대상으로 새로운 기전의 약물이 등장하고 있다. 심혈관계와 신장질환 치료제 역시 기존 표준 치료에 추가되는 형태로 개발되면서, 실제 임상 현장에서의 활용 가능성이 중요한 평가 기준으로 작용하고 있다.

이들 신약의 상업적 성과는 단순히 허가 여부에 그치지 않고, 경쟁 약물과의 비교, 급여 등재 전략, 의료진과 환자의 수용도에 따라 달라질 가능성이 크다. 특히 일부 질환에서는 복수의 신약이 유사한 시기에 시장에 진입할 것으로 예상되면서, 임상 데이터의 해석과 실제 처방 환경에서의 차별성이 시장 점유율을 좌우할 요소로 작용할 전망이다.

또한 6~10위 후보 가운데 상당수는 중소 바이오텍이 주도적으로 개발과 상업화를 추진하고 있다는 점에서, 대형 제약사 중심의 신약 출시 구조와는 다른 양상을 보여준다. 직접 상업화 전략을 택한 기업과 파트너십을 통한 글로벌 진출을 모색하는 기업 간 전략 차이 역시 향후 시장 전개 과정에서 중요한 변수로 작용할 수 있다.

6~10위 안착한 2026년 유력 신약 후보들은 단기적인 화제성보다는, 특정 질환 영역에서 치료 옵션을 어떻게 확장하고 보완할 수 있는지를 보여주는 사례에 가깝다. 이들 신약이 실제 임상과 시장에서 어떤 위치를 차지하게 될지는 허가 이후 데이터 축적과 처방 환경 변화에 따라 점진적으로 드러날 것으로 보인다.