[2021 결산] 글로벌 신약, 국내 확장세 지속 중

표적항암제의 진취적 행보에 이어 희귀질환 치료옵션 선봬 신약 기대감 상승

2021년 한해 다국적제약사의 글로벌 신약들이 바쁜 행보를 보였다. 새로운 치료제가 국내에 허가되거나 이미 허가된 신약이 적응증을 넓혀 급여권에 진출하는 방식으로 암을 비롯해 희귀질환까지 환자들이 치료 혜택을 받을 수 있는 범위가 더 넓어졌다. 

한국BMS제약은 지난 7월 항 PD-1 단일클론항체인 옵디보(성분명: 니볼루맙)의 위암 1차 치료 적응증 확대를 알리며 10년 만에 처음으로 1차 치료제로 허가 받은 위암치료제로 이름을 올렸다. 이에 더해 보험급여에서는 두 개 이상의 항암화학요법 후에 재발하거나 진행된 3차 위암에 사용할 수 있도록 적응증을 확대했다. 

한국아스트라제네카는 최초의 PARP 저해제(poly ADP-ribose polymerase Inhibitor)인 자사의 ‘린파자정(성분명 올라파립)’도 10월 국내에서 췌장암과 전립선암 적응증을 승인받았다고 밝혔다. 린파자정은 PARP 저해제 최초로 미충적 수요가 높았던 췌장암과 전립선암 두 가지 암종에  임상적 유용성을 보여주며 적응증을 획득했다. 

재발이 잦아 완치가 어려운 유방암에도 새로운 치료 옵션이 추가됐다. 지난 5월 한국 노바티스는 피크레이(Piqray, 성분명 알펠리십)의 국내 허가를 알리며 PIK3CA 유전자 변이유방암 환자에게 새로운 치료옵션을 제시했다. PIK3CA 유전자 변이는 HR+/HER2- 진행성 유방암 환자에서 약 40%에서 발견되는 흔한 유형이다. 다기관 임상시험(SOLAR-2)에 따르면 피크레이+풀베스트란트 병용요법군이 풀베스트란트 단독요법에 비해 PFS 중앙값을 약 2배 연장했다. 

희귀질환 치료분야에도 새로운 치료 옵션들이 모습을 드러냈다.

한국아스트라제네카는 지난 5월 ‘코셀루고 캡슐(Koselugo capsule, 성분명 셀루메티닙)’이 28일 식품의약품안전처로부터 신경섬유종증 1형(Neurofibromatosis type 1, 이하 NF1) 치료제로 허가를 획득했다. NF1은 국내 약 4000명 정도의 환자가 있는 희귀질환으로 종양이 신경 부위에서 증식하는 유전성 신경계 장애의 일종이다. 지난 11월에는 한국인 NF1 성인 환자에게 셀루메티닙을 적용한 임상시험 중간 분석 결과가 공개되기도 해 국내 환자들의 기대감을 높였다. 

거인증으로 알려진 희귀질환 ‘말단 비대증’도 보험기준이 완화돼 보다 많은 환자들의 치료 혜택을 받게 됐다. 지난 9월 기존 말단비대증 2차 치료제의 급여 기준 조항이 일부 삭제돼 수술 및/또는 방사선 치료에 적절한 반응을 보이지 않거나 불내약성인 성인 말단비대증 환자에게 한국화이자제약의 소마버트주(Somavert, 성분명 페그비소만트)가 처방되도록 조정됐다. 

25억의 기록적인 약가로 인해 주목을 받았던 유전자치료제 ‘졸겐스마’도 2021년 이슈에 한 획을 그었다. 지난 5월 한국노바티스는 SMN1 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증(이하 SMA, Spinal Muscular Atrophy)에 대해 1회 주사로 치료가 가능한 ‘졸겐스마(성분명: 오나셈노진아베파르보벡)’가 국내에 허가됐다고 밝혔다.

편두통은 질환이라고 인식하지 못해왔지만 칼시토닌 유전자 관련 펩타이드(CGRP) 리간드에 결합해 수용체와의 결합을 차단하는 인간화 단일클론 항체가 개발되면서 새로운 국면을 맞이했다. 지난 7월 테바의 CGRP 억제제 계열의 치료제 ‘프레마네주맙(상품명; 아조비)’가 국내 시장에 허가되면서 릴리의 갈카네주맙(상품명; 엠겔러티)와 함께 양대 경쟁 구도를 구축하게 됐다. 임상 2상에서는 18~70세 편두통환자 1130명(여991명,남 139명)을 무작위 배정해 225㎎ 및 1회 675㎎ 위약군으로 나눠 3개월 간격으로 약물을 투여한 결과 월 1회 225㎎ 및 1회 675㎎ 투여군 모두 약 6개월 후 정상상태(steady state)에 도달했다(p<0.0001).