바이오오케스트라, 보스턴 CTAD 학회 참석

알츠하이머 질환 유발시키는 특정 microRNA 발견·ASO 치료 효능 발표

바이오오케스트라 류진협 대표와 CMO 오데아 박사 (Louis St.L. O’Dea)는 오는 9일부터 미국 보스턴에서 3일간 개최되는 '알츠하이머 임상학회 CTAD (Clinical Trial on Alzheimer's Disease)'에 참석해 anti-microRNA 안티센스 올리고뉴클레오타이드 (Antisense Oligonucleotide, ASO)의 치료 효과에 대해 발표할 예정이다. 

바이오오케스트라는 RNA약물을 기반으로 퇴행성 뇌 질환 치료제를 개발하는 바이오 벤처 기업이다. 알츠하이머 환자 뇌 신경세포에서 과 발현된 특정 microRNA가 알츠하이머 질환의 원인일 수 있음을 밝히고, 뇌세포 투과율을 높이는 독자적인 약물전달 플랫폼 기술과 결합된 anti-microRNA ASO를 개발했다.

바이오오케스트라는 후성유전적 변화로 인해 이 특정 microRNA가 알츠하이머 질환의 병리학적 증상을 유발하는 것을 발견했다. 

알츠하이머 동물 모델에서 대상 microRNA를 anti-microRNA ASO로 분해하면 마치 분자스위치 (molecular switch)처럼 알츠하이머 질환과 연관된 병변들이 회복되는 것을 확인했다. 노화 등 후성유전적 변화로 뇌 세포에서 이 microRNA가 증가함을 동물 모델에서 재현함으로써 아밀로이드 베타 침착, 타우 단백질의 변성, 신경염증 및 신경 연결망 손상 등 알츠하이머 병리를 유도하는 것으로 볼 때, 해당 microRNA가 알츠하이머 병의 원인이며, 치료제 개발의 타겟이 될 수 있음을 확인했다. 바이오오케스트라는 anti-microRNA ASO를 사용한 연구에서 신경 염증과 아밀로이드 베타와 타우 단백질의 현저한 감소와 함께 신경회복 (neurorestoration)과 인지기능 회복을 동물모델에서 입증했다. 

바이오오케스트라 류진협 대표는 “타겟 ASO를 포함한 약물인 BMD-001는 알츠하이머 병의 원인이자 인지기능 저하의 치료물질으로써, 알츠하이머 병의 새로운 패러다임을 제시하고 있다”라며 “BMD-001의 임상진행을 위해, ASO 약물을 효과적으로 전달할 수 있는 나노입자 제형 (nanoparticle formulation)의 약물전달시스템도 개발했다”고 말했다.