감염병 신약 개발 가속화, 혁신적 '스크리닝 기술' 핵심

HCS와 페노믹 접목한 플랫폼 적극 이용…코로나19 후보물질 4개 창출도

신약 개발에서 가속화가 필요한 감염병 질환의 경우, 초고속대용량 스크리닝 기술과 같은 혁신적 기술을 이용하는 것이 핵심이라는 전문가의 의견이 강조됐다.

한국파스퇴르연구소 스펜서 쇼트(Spencer I, Shorte) 부소장은 23일 온라인으로 개최된 ‘전염병 초기 약물 발굴에서의 차세대 페노믹 스크리닝’을 주제로 파스퇴르 연구소에서 진행 중인 약물과 약물 스크리닝 기술 적용 대해 설명했다.

쇼트 부소장은 “파스퇴르는 특정 기술의 목표를 가지고 출범했다. 특히 감염생물학 연구에 기초해 감염병을 초점으로 중계 연구 활동을 하고 있다”며 “코로나19 이후 신약개발의 가속화는 더 없이 중요한 과제가 됐다. 우리는 관찰을 통한 ‘기술’ 적용이 중요하다고 판단했다”고 언급했다.

한국파스퇴르연구소의 신약개발 기술 플랫폼은 세포생물학, 로봇공학, 바이오이미징 및 초고속∙대용량 약효탐색기법(HTS/HCS)을 독특하게 융합한 최첨단 기술이다. 

한국파스퇴르연구소는 이러한 핵심 기술을 바탕으로 질병에 감염된 살아있는 세포(질병모델)를 실시간으로 관찰 및 분석하고, 이를 통해 생리학적으로 유의한 새로운 신약 후보물질을 보다 빠르고 효과적으로 도출할 수 있다.

다만 그는 “HCS 약물 스크리닝 기술은 가설이 필요 없고 저비용이라는 장점이 있지만 타깃과 약효물질의 작용기전(MoA)을 모른다는 점과 여기서 생성된 데이터가 저 차원일 수 있다는 점”이라며 “이를 해결하기 위해 AI와 딥러닝을 응용해 ‘페노믹 기술’을 도출시켰다”고 언급했다.

한국파스퇴르연구소 ‘페노믹(Phenomic) 기술’은 세포 이미지 초고속대용량 스크리닝 기술과 약물표적 규명을 위한 기능성 유전체 연구법을 접목한 차세대 신약 개발 플랫폼으로, 실시간으로 세포 내에서 일어나는 다양한 반응을 초고속 탐색법을 활용해 관찰 및 분석할 수 있다.

또한, 신약 개발, 바이오마커 및 질병 메커니즘 규명을 위한 타겟 도출 연구가 가능하며, 약효를 가진 저분자 화합물을 발굴해 빠르게 후보물질을 찾고 최적화시켜 연구 범위를 좁혀감으로 양질의 선도물질(lead)로 구성된 신약 후보물질 파이프라인을 구축할 수 있다

그는 “이러한 기술들은 저가 방법으로 이용 가능하다. 최근 이를 통해 21세기에 적합한 결핵치료제를 발굴했다. 항생제 내성을 보이고 한국 의약품에 특히 감수성을 보이는 결핵을 퇴치하기 위한 화합물을 발견한 것”이라며 “뿐만 아니라 약물 재창출을 통한 코로나19 치료제 개발에도 적극 이용되고 있다”고 밝혔다.

그에 따르면 현재 한국파스퇴르연구소가 개발 중인 코로나19 치료제는 총 4가지로 ‘나파모스타트’, ‘카모스타트’, ‘시클레소니드’, ‘니클로사마이드’가 있다.

그는 “새 약물을 발굴하는 것은 상당한 시간을 거치지만 약물 재창출을 통해 1상을 건너 뛸 수 있다. 기존 사스, 메르스에서 연구된 결과들과 2상을 실패했던 약물들 중 코로나19에 효과가 있을 만한 약물들을 찾아 스크리닝 기술을 적용했다”며 “그 결과 안전하면서도 효과적이 약물들을 찾게 된 것”이라고 말했다.

쇼트 부소장은 “이제는 다양한 차원에서의 대화가 필요하다. 데이터를 공유하고 공정한 데이터 관리를 통해 글로벌 커뮤니티를 목표로 해야 한다”며 “FAIR(Findable, Accessible, Interoperable, Reusable)가 중요하다. 데이터를 쉽게 찾을 수 있어야 하고, 의사 결정을 내리는 데 필요한 데이터 액세스할 수 있어야 하고, 데이터는 상호운영 및 재사용 가능해야 한다”고 강조했다.

덧붙여 “어떻게 공유할지에 대한 문제 또한 많은 기관들과 업계가 로컬 차원에서 논의를 이어가야 하고 데이터 관리의 필요성과 함께 국제적 소화를 위한 노력을 이어가야 한다”고 제시했다.