제형 변화로 삶의 질 높인다…‘가텍스’가 가져올 미래

정맥 투여 대신 피하 주사 통해 일상생활 유지 가능케

40년 만에 등장한 단장증후군 치료제 ‘가텍스(성분명: 테두글루타이드)’가 국내 허가를 획득하며 단장증후군 치료에서의 새 선택지를 추가했다.

11일 샤이어코리아는 가텍스 출시 기자간담회를 개최하고, 단장증후군의 국내 치료 현실과 가텍스의 효능에 대한 임상 데이터를 발표했다.

가텍스는 국내에서 처음 허가된 단장증후군 치료제로, 장내 호르몬인 글루카곤 유사 펩타이드-2(Glucagon-like peptide-2, GLP-2)의 유사체다.

단장증후군은 충분한 영양분 및 수분의 흡수에 필요한 최소한의 길이의 장이 부족한 상태를 말한다. 보통 소장의 50%가 소실된 상태를 가리키며, 주로 선천성 또는 생후 수술적 절제로 인해 소아에 발생한다.

음식 소화 및 흡수에 관여하는 소장의 절반이 없으니 환자 스스로는 체내에 영양을 공급할 수 없다. 따라서 특별한 경우가 아니면 매일 정맥을 통한 영양 주사(TPN)를 맞아야 한다.

장의 흡수 능력을 개선시키는 치료도 있다. 타인의 장을 이식하는 ‘소장 이식’과 장 성형술로 불리는 ‘연속가로장성형술(STEP)’이다.

그러나 이 수술들을 완전한 치료법이라고 인정하기는 어렵다. 소장 이식의 경우 가장 넓은 의료 시장인 미국 내에서도 1년에 100건 정도만 시행되며, 우리나라에서는 현재까지 약 25건 정도만 이뤄졌다.

김 교수는 “소장 이식은 모든 이식중에서도 활성도가 가장 떨어지는 수술이다. 환자가 적어서일수도 있지만 결과가 그다지 좋지 않기 때문이다. 특히 소아에서는 수술이 조금 더 어렵고 적당한 공여자를 구하기 어렵다. STEP 수술을 시행한다 하더라도 수술 후 정맥 영양 주사를 완벽히 중단하지 못할 수도 있다”고 전했다.

이런 상황에서 개발된 가텍스는 1일 1회 환자의 허벅지, 팔 및 복부 사분면 등에 피하주사한다. 의료진에 의한 투여가 필요한 정맥 제제보다 자가로 주사할 수 있는 피하 주사라는 점에서 반길 만하다.

가텍스의 주 성분인 GLP-2 제제의 장점도 드러난다. 단장증후군처럼 소장이 짧은 경우GLP-2는 소장 안에 있는 융모들을 확장시켜 체표면적이 넓어지기 때문에 영양분을 흡수할수 있는 능력을 키워준다. 설사를 줄이고 수분의 흡수를 높이는 등의 역할에도 관여한다.

가텍스의 임상을 보면, 연구 20~24주 차에 가텍스 투여군 43명 중 27명에서 비경구영양요법(TPN) 투여 용량이 기준치 대비 20% 감소했다. 동 기간에 위약군은 43명 중 13명만이 변화를 보였다.

김 교수는 “소아 환자들과 부모들의 궁극적인 치료 목표는 정맥 영양 주사를 끊는 것이다. 이것이 환자들의 삶의 큰 개선을 가져온다. 정맥 영양 주사는 병원에 상주하며 맞아야 하기 때문에 환자도 힘들고 비용도 많이 들기 때문”이라고 말했다.

이어 “그 전에도 비슷한 약제들이 시도는 됐었으나 임상적으로 의미 있는 효과가 나타난 약제는 전무했다. 가텍스가 40년 만의 신약인 만큼 많은 소아 환자들에서 쓰이길 바란다”고 덧붙였다.