출시 2년 국내 50% 점유-글로벌 1조 시장 도전

녹십자 '헌터라제'

녹십자의 ‘헌터라제’는 지난 2012년 세계에서 두 번째로 개발에 성공한 헌터증후군 치료제이다.

세포배양 방식으로 생산한 효소 Idursulfase beta를 주성분으로 하는 치료제로, IDS 효소 결핍으로 인한 헌터증후군 증상을 개선해준다. 출시 2년만인 지난해 연 매출 100억원을 돌파하며 국내 시장점유율 50% 수준에 도달했다.

헌터라제와 희귀질환

‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 헌터증후군은 남아 10~15만 명 중 1명의 비율로 발생하는 것으로 알려진 희귀질환이다. 이 희귀질환은 리소좀 (세포 내 소기관 중 하나)의 IDS(Iduronate–2-sulfatase)효소가 결핍돼 글로코사미노글리칸(Glycosaminoglycan: GAG, 산성뮤코다당)이 비정상적으로 세포 내에 축적되고 이 때문에 골격이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 유전병이다. 이 질환 치료에 필요한 약값은 환자 한 명당 3억원 이상으로, 세계에서 가장 고가의 의약품 중 하나로 알려져 있다.

국내에는 70여명의 헌터증후군 환자가 있는 것으로 알려졌다. ‘헌터라제’ 출시 전까지 전세계적으로 단 1개 치료제에 의존할 수 밖에 없어 연간 300억 원 정도의 약품을 전량 수입에 의존했었다.

녹십자는 글로벌 임상을 계획하고 있으며 글로벌 시장에 출시 이후 시장의 절반 이상 점유를 목표로 하고 있다. 2013년에는 중동 및 아시아 지역에 수출하는 데 성공했다. 이와 함께. 2013년 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 시 최대 50% 세금감면과 신속심사, 허가비용 감면 등의 혜택이 주어지는 희귀의약품으로 지정받아 미국 현지 임상과 품목허가가 보다 효율적이고 빠르게 진행될 것으로 기대하고 있다.

연간 11%에 달하는 성장률을 보이고 있는 헌터증후군 치료제 글로벌 시장 규모는 약 6천억 원에 이르며 질환을 진단받지 못한 환자수나 치료제가 공급되지 못한 지역을 고려하면 수년 내 그 규모가 1조원을 넘길 것으로 추정된다.

헌터라제 임상

지난 2010년부터 2011년까지 삼성서울병원에서 진동규 교수팀이 6~35세 헌터증후군 환자를 대상으로 한 임상시험에서 뇨를 통해 배출된 뮤코다당체가 약 30~40% 감소되었고, 6분 동안 걷는 거리의 증가율이 19%로 나타나 대조약 대비 통계적으로 유의하게 향상되는 효과를 보였다.

또한 이상약물반응 발생률에 있어서도 ‘헌터라제’는 대조약과 동등 이상의 결과를 보임으로써 기존 의약품보다 유효성과 안전성이 개선되었음을 임상시험을 통해 입증했다.

특히 2012년부터 52주간 삼성서울병원에서 6세 미만의 헌터증후군 환자를 대상으로 한 소아임상시험에서도 임상시험기간 동안 안전성에 관한 유의한 변화는 발견되지 않았고, 뇨를 통해 배출된 글로코사미노글리칸의 양이 전반적으로 감소된 추이를 확인 할 수 있었다. 특히 성인 뿐만 아니라 6세 미만 헌터증후군 환자에게서도 헌터라제 투여 시 글로코사미노글리칸의 분해를 돕는 것으로 나타났다.

이 제품 블록버스터가 가능한 이유
(장익수 과장 / 헌터라제 담당PM)

‘헌터라제’는 세계에서 우수성을 인정받고 있기 때문에 국내는 물론 글로벌에서도 경쟁력이 있다고 생각합니다.

지난해 3월 브라질 코스타 두 사우이페(Costa Do Sauipe)에서 열린 국제뮤코다당증학회(International Symposium on MPS and related diseases) ‘헌터증후군의 치료사례 및 경험 공유’라는 주제로 헌터라제의 임상 및 소아임상 결과, 장기 안전성 평가 계획 등을 소개해 참석자들로부터 큰 호응을 받아 글로벌 제품으로의 가능성을 입증 받았습니다.

특히 네덜란드 에라스무스 메디컬센터에 반 데르 플뢰그(Van der Ploeg) 교수는 “한 회사 제품이 독점하고 있는 헌터증후군 치료제 시장에 좋은 효능의 경쟁 제품이 들어오는 것은 안정적 약물 공급이나 비용측면을 고려했을 때 의사나 환자 모두에게 환영할 일”이라며 “‘헌터라제’가 유럽시장에서도 활약할 수 있는 경쟁력 있는 의약품이라고 본다”고 말하며 ‘헌터라제’의 성공 가능성을 긍정적으로 평가했습니다.

또한 지난 12월에는 ‘제11차 연례 리소좀 질환 네트워크 월드 심포지움’에서 ‘New Treatment Award’를 수상하며 우수성을 인정 받았습니다.

‘New Treatment Award’는 리소좀 질환 네트워크가 매년 리소좀 질환 분야에서 중대한 기여를 한 치료제를 선정하여 수여하는 상으로, 헌터라제가 북미 지역에서 출시하기도 전에 수상한 것은 이례적입니다.