크리스탈지노믹스,분자표적항암제 임상시험 승인

난치성희귀암 MDS의 “개발단계 희귀의약품” CG200745

신약개발 바이오벤처사인 크리스탈지노믹스(주)는 최근 난치성 희귀암인 MDS(골수형성이상증후군)의 '개발단계 희귀의약품'으로 지정된 자사의 분자표적항암제(CG200745)가 식품의약품안전처(식약처)로부터 이 희귀암에 대한 임상1/2상 시험을 승인 받았다고 23일 공시했다.

이번 임상시험은 MDS (골수형성이상증후군) 발병 후에 저메틸화제로 치료를 받은 후, 이 치료제에 대한 저항성이 생겨서 실패한 환자들을 대상으로 하는 임상시험이다.

크리스탈지노믹스는 아산병원과의 분자표적항암제(CG200745)에 대한 공동연구를 통해 세포나 동물 등에서 이런 저항성을 극복할 수 있음을 입증했고 이 결과를 근거로 식약처로부터 “개발단계 희귀의약품”으로 지정을 받았다.

현재 MDS의 치료제로 쓰이는 저메틸화제로는 2004년 승인된 비다자(미국 셀진)와 2006년 승인된 다코젠(미국 얀센)이 있다. 그러나 이들은 치료반응률이 낮고 독성이 심하며 치료에 실패한 환자의 잔여 생존율은 평균 4~5개월에 불과해 현재로서는 매우 치명적인 질환이라고 회사 측은 설명했다.

회사  측은 "최근 항암제 개발 추세는 희귀암이나 적용환자가 명확히 정의되는 난치암을 대상으로 우선 개발을 진행하는 데 연간 약 850명 정도 발생하는 난치성 희귀암인 MDS (골수형성이상증후군)를 분자표적항암제(CG200745)의 첫 번째 적응증으로 정한 것은 매우 적절한 전략으로 평가되고 있다"며 " 실제로 이런 전략을 통해 성공적인 결과를 거둔 회사가 미국의 파마싸이클릭스로, 이 회사는 희귀암치료제인 이브루티닙(Ibrutinib)을 개발하여 회사가치를 80억불까지 단숨에 끌어올렸고 최근에 210억불에 매각하는 쾌거를 올렸다. "고 밝혔다.

또 "이런 동향에 발맞추어 보건복지부와 산하 보건산업진훙원은 ‘보건의료기술 신기술분야 희귀의약품 연구개발사업’을 기획하여 진행하고 있으며 2013년부터 이 사업의 지원을 받고 있다."고 설명했다. 

크리스탈지노믹스는 국내 바이오벤처사 최초로 지난 2월 5일 관절염 진통소염제 신약 ‘아셀렉스’를 식품의약품안전처로부터 승인받았다.