EU, ‘마이오자임’ 後 16년 만 새 폼페병 치료제
사노피 ‘넥스비아다임’(아발글루코시다제 α) EU 승인
이덕규 기자 abcd@yakup.com 뉴스 뷰 페이지 검색 버튼
입력 2022-06-30 10:24   수정 2022.07.07 17:30
사노피社는 자사의 효소 대체요법제 ‘넥스비아다임’(Nexviadyme: 아발글루코시다제 α)이 EU 집행위원회로부터 폼페병 치료제로 허가를 취득했다고 28일 공표했다.

‘넥스비아다임’은 희귀, 진행성, 근육장애 질환의 일종인 영‧유아기 발병형 폼페병(IOPD) 또는 후기 발병형 폼페병(LOPD)을 치료하는 장기요법제로 이번에 허가관문을 통과했다.

특히 ‘넥스비아다임’은 지난 2006년 ‘마이오자임’(알글루코시다제 α)이 EU 집행위의 허가를 취득한 이래 16년 만에 처음이자 유일하게 새로운 폼페병 치료제로 발매를 승인받았다.

독일 뮌헨에 소재한 루드비히-막시밀리안대학 의과대학의 베네딕트 쇼저 교수(신경의학)는 “유럽에서 ‘넥스비아다임’이 폼페병 치료제로 허가를 취득한 것은 임상적으로 유의미한 개선을 통해 삶의 질에 긍정적인 영향을 미칠 수 있을 것임을 입증한 자료가 탄탄하게 확보되었던 덕분”이라면서 “희귀‧진행성 질환 분야의 연구‧개발이 복잡하기 이를 데 없는 현실에서 ‘넥스비아다임’과 관련해 확보된 자료는 전체적인 양이나 엄밀성 측면에서 각별히 주목할 만한 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

그는 뒤이어 “임상적 유익성과 분자물질의 혁신성이 입증된 ‘넥스비아다임’이 충족되지 못한 의료상의 니즈에 지속적으로 직면해 왔던 폼페병 환자들을 위한 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

이와 관련, 폼페병은 영‧유아기에 증상이 빠르게 나타나기 시작해 가장 중증의 형태를 내보이는 영‧유아기 발병형 폼페병과 시간이 흐름에 따라 근육손상이 진행되는 후기 발병형 폼페병으로 분류되고 있다.

이 중 영‧유아기 발형형 폼페병은 치료하지 않은 채 방치할 경우 심부전 증상이 수반되고, 생후 1년 이내에 사망에 이르는 것으로 알려져 있다.

후기 발병형 폼페병의 경우 증상이 진행됨에 따라 기계적 인공호흡을 필요로 하게 될 수 있는 데다 이동성을 확보하기 위해 휠체어의 도움을 받아야 할 수 있게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.

‘넥스비아다임’은 이번에 허가결정이 이루어진 EU 뿐 아니라 미국, 일본, 캐나다, 스위스, 호주, 브라질, 타이완 및 아랍 에미리트(UAE) 등 다수의 국가에서 승인받아 사용되고 있다.

미국을 비롯해 유럽 이외의 시장에서는 ‘넥스비아자임’(Nexviazyme) 브랜드-네임으로 발매되고 있다.

이에 따라 미국과 일본에서는 그 동안 ‘마이오자임’으로 치료를 진행했던 다수의 환자들이 ‘넥스비아자임’을 사용한 치료를 개시했거나, 치료를 개시하는 데 필요한 절차를 밟았다.

한편 이날 사노피 측은 지난해 11월 유럽 의약품감독국(EMA)이 ‘넥스비아다임’에 대한 심사를 진행하던 중 약물사용자문위원회(CHMP)가 이 약물이 신규조성물(NAS: New Active Substance)의 요건을 갖추지 못했다는 의견을 제시한 바 있음을 상기시켰다.

뒤이어 올해 4월에는 희귀의약품위원회(COMP)가 ‘넥스비아다임’을 희귀의약품(OMP) 등록 리스트에서 제외토록 권고했다고 언급했다.

사노피 측은 두 자문위원회가 제시한 의견에 동의할 수 없다는 뜻을 강력하게 개진하면서 이 같은 결론이 착오(erroneous)의 결과물이거나 신규조성물 및 희귀의약품을 지나치게 좁은 의미로 해석한 소치라고 본다는 믿음을 드러내 보였다.

오히려 ‘넥스비아다임’의 전체적인 입증자료를 근거로 사노피 측은 잠재적으로 새로운 표준요법제로 자리매김할 가능성에 무게를 실으면서 이처럼 지나치게 협소한 해석이 유럽 각국에서 희귀질환 치료제 개발에 따르는 인센티브의 기반을 허물 수 있을 것이라고 지적했다.

무엇보다 혁신적인 진보의 결과물에 대한 접근성을 제한해 유럽 각국에서 환자들의 건강에 부정적인 영향을 미칠 수 있을 것이라고 꼬집었다.

사노피社의 빌 시볼드 부회장 겸 스페셜티 케어 부문 대표는 “지난 20여년 동안 우리는 폼페병 커뮤니티와 협력을 진행해 오면서 환자들에 대한 치료의 질을 개선하기 위해 우리가 보유한 과학적인 전문성을 십분 활용하고자 힘썼다”면서 “우리는 ‘넥스비아다임’의 새로운 표준요법제로 유의미한 임상적 유익성을 제공해 줄 것이라는 강력한 믿음을 갖고 있는 만큼 신규조성물과 희귀의약품의 정의에 대한 EU 집행위원회의 잘못된 인식에 굴하지 않고 유럽 각국에서 최대로 광범위하게 접근성이 확보될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

시볼드 대표는 또 “우리는 환자이익 대변단체들과 정치인, 의사 및 환자들이 혁신적인 치료제들에 대해 부합되는 인식제고와 접근성 확보를 위해 우리가 기울이고 있는 노력에 동참해 줄 것을 촉구하고 싶다”고 덧붙였다.
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