진행성 활막 육종 세포치료제 FDA ‘신속심사’

美 어댑티뮨 테라퓨틱스 아파미-셀..8월 승인 기대

미국 펜실베이니아州 필라델피아에 소재한 항암 세포치료제 분야 선도 생명공학기업 어댑티뮨 테라퓨틱스社(Adaptimmune Therapeutics)는 자사의 진행성 활막 육종 치료 유전자 변형 T세포 수용체(TCR) T세포 치료제 아파미-셀(afami-cel)의 허가신청 건이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 지난달 31일 공표했다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 8월 4일까지 아파미-셀의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

이 같은 내용은 노바티스社의 항암제 ‘보트리엔트’(파조파닙)가 지난 2012년 5월 진행성 활약 육종 적응증 추가를 FDA로부터 승인받았던 것이 가장 최근에 활막 육종 치료제가 허가를 취득한 전례였음을 상기할 때 주목할 만한 것이다.

지방, 근육, 신경, 섬유조직, 혈관 및 심부 피부조직 등에 나타나는 연조직 육종은 50여종의 다양한 유형들이 존재하는 데, 이 중 활막 육종은 전체 연조직 육종의 5~10% 정도를 점유하는 것으로 알려져 있다.

어댑티뮨 테라퓨틱스社의 애드리언 로클리프 대표는 “FDA가 아파미-셀의 허가신청 건을 접수함에 따라 활막 육종 환자들에 대한 치료법을 재정립하는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 된 것”이라면서 “허가를 취득할 경우 우리가 고형암에 대응하는 첫 번째 유전자 변형 T세포 치료제를 발매할 역량과 자금을 보유하고 있다”는 말로 기대감을 표시했다.

데니스 윌리암스 후기단계 개발 담당부사장은 “지금까지 진행성 활막 육종 치료결과가 취약한 편에 속했다”면서 “2차 약제를 사용했을 때 낮은 객관적 반응률을 나타낸 데다 앞서 2회 이상 치료를 진행한 전력이 있는 환자들에게서 총 생존기간이 12개월을 밑돌았기 때문”이라고 지적했다.

반면 아파미-셀은 임상시험에서 집중적인 치료를 진행한 전력이 있는 진행성 활막 육종 환자들에게서 39%에 달하는 인상적인 반응률을 나타낸 데다 평균 생존기간이 17개월에 달한 것으로 입증됐다고 윌리암스 부사장은 설명했다.

이번에 허가신청 건이 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 것은 활막 육종을 진단받은 더 많은 수의 환자들에게 새로운 치료대안을 선보이기 위해 우리 조직이 부단한 노력을 기울여 왔음을 방증하는 것이라고 덧붙이기도 했다.

FDA는 본임상 ‘SPEARHEAD-1 시험’의 코호트 1 그룹에서 도출된 긍정적인 자료를 근거로 아파미-셀의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것이다.

이 시험에서 효능과 관련한 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타났다.

시험자료는 지난해 11월 1~4일 아일랜드 더블린에서 개최되었던 연결조직종양학회(CTOS) 2023년 연례 학술회의에서 발표됐다.