산·학·관이 짚은 AI 신약개발 미래… "단일 툴 넘어 엔드투엔드로"

퀸즐랜드대 데이비드 애셔 교수 "AI 신약 임상 2상 실패율 ↑… 정밀의료 설계로 극복" LG AI연구원 박용민 리더 "초거대 AI 엑사원(EXAONE) 기반, 임상부터 SCM까지 통합 지원" 식약처 김소희 과장 "2026년 인공지능·디지털의료제품법 시행… 'AI 심사관' 도입 박차"

(왼쪽부터) 데이비드 애셔(David Ascher) 호주 퀸즐랜드대 교수, 박용민 LG AI연구원 리더, 김소희 식품의약품안전처 의약품심사부 순환신경계약품과 과장. ©약업신문=김홍식 기자

단편적인 후보물질 탐색에 머물렀던 인공지능(AI) 신약개발 기술이 임상시험 설계, 동반진단, 유통(SCM), 규제과학에 이르는 전 주기를 아우르는 '통합 파이프라인'으로 진화하고 있다.

10일 ST센터 국제회의실에서 개최된 'AI 파마 코리아 컨퍼런스 2026' 특별강연에서는 학계, 산업계, 규제기관의 전문가들이 나서 AI 신약개발이 직면한 한계를 진단하고 이를 타개할 실질적인 통합 전략을 제시했다.

학계, "AI 신약의 딜레마, 정밀 타겟팅과 내성 예측으로 극복"

호주 퀸즐랜드 대학교 데이비드 애셔(David Ascher) 교수는 '유전체에서 의약품까지: AI, 분자 기전, 신약개발의 연결(From Genomes to Medicines: Connecting AI, Molecular Mechanisms and Drug Discovery)'을 주제로 발표했다.

애셔 교수는 AI 신약개발이 보여주는 뚜렷한 명암을 냉철하게 짚었다. 데이터 분석 결과, AI로 설계된 약물은 전통적 방식의 약물에 비해 안전성을 평가하는 임상 1상 통과율은 유의미하게 높았으나, 유효성을 입증해야 하는 임상 2상에서의 실패율은 오히려 더 높은 경향을 보였다. 

애셔 교수는 "이는 본질적으로 약물의 실패 시점을 파이프라인의 뒤쪽으로 미뤄 기업의 재무적 부담을 가중시키는 결과를 낳을 수 있다"고 진단했다.

연구팀은 이러한 딜레마를 극복하기 위해 약 120개의 다양한 AI 예측 도구를 개발하여 임상 설계와 환자 계층화에 적용하고 있다. 임상 및 다중 오믹스 데이터를 결합해 전 세계 인구의 약 1%가 앓고 있는 만성피로증후군(CFS) 및 황반변성과 같은 난치성 질환의 새로운 표적을 식별하는 데 성공했다.

또한, 멘델리안 유전 질환 치료제 개발 당시, AI를 활용해 환자의 돌연변이를 '결합 부위' 영향군과 '단백질 접힘' 영향군으로 세분화했다. 결합 부위에 돌연변이가 있는 환자에게만 약물이 극적인 효과를 보인다는 사실을 임상 전에 규명함으로써, 성공적으로 유럽 승인을 이끌어낸 정밀의료 사례를 공유했다. 

더불어 결핵(TB) 신약 설계 시 3D 구조 모델링을 통해 약물 내성을 유발할 수 있는 '티로신 잔기' 돌연변이를 사전에 예측하고 약물 구조를 최적화한 성과도 강조했다.

산업계, 초거대 AI 기반의 '엔드투엔드' 파이프라인

LG AI연구원 AI 사업개발팀 박용민 리더는 '단일 AI 툴을 넘어: 신약개발을 위한 통합 AI 전략(Beyond Single Tools: An Integrated AI Strategy for Drug Development)'을 주제로 산업 현장의 최전선 사례를 공유했다. 

박 리더는 자사의 초거대 AI '엑사원(EXAONE)'을 기반으로 8개의 전문 랩이 협력해 신약개발 전 주기를 커버하고 있다고 밝혔다.

박 리더는 약물 설계에만 치중된 기존의 스탠드얼론(Stand-alone)형 AI 모델의 한계를 극복하기 위한 여러 성과를 공개했다. 

타겟 발굴 단계에서는 논문 내 화합물 구조 이미지를 스마일스(SMILES)로 자동 변환하는 기술을 적용, 과거 10명이 매달리던 작업을 2~3일 만에 처리하도록 자동화했다. 또한 '인과관계(Causal) AI'를 도입해 특정 유전자를 낙아웃(Knock-out) 했을 때 PD-L1 및 MHC-1의 발현이 어떻게 변화하는지 세포 내 복잡한 패스웨이의 인과성을 분석하는 연구도 본격화했다.

가장 눈길을 끈 것은 전자의무기록(EHR) 등 임상 데이터의 결측치 문제를 해결하는 '테이블 파운데이션 모델'이다. 수천만 개의 테이블 데이터를 생성해 학습한 이 모델은, 결측치 예측 정확도를 기존 머신러닝 대비 7% 향상시켰으며, 모델 생성 시간 역시 수일에서 1.7시간으로 단축하는 획기적인 효율성을 입증했다.

공간 전사체 및 병리 영상(H&E, IHC) 분석 분야의 진전도 소개됐다. 병리 영상 내 세포 분할 및 분류를 자동화한 뒤, '병리 전문의', '종양 전문의', '유전학 전문가' 역할을 각각 부여받은 3명의 AI 에이전트가 상호 토론을 진행한다. 

이를 통해 특정 환자에게 PD-L1 표적 치료제를 투여할지, 아니면 다른 임상시험으로 안내할지 최적의 결정을 내리는 동반진단 소프트웨어를 기획 중이다. 나아가 LLM을 활용해 공시 데이터와 뉴스를 분석하여 의약품 공급망(SCM) 리스크를 사전 예측하는 모델까지 연구하며 AI의 전방위적 적용을 예고했다.

규제기관, 2026년 인공지능·디지털의료제품법 시행과 'AI 심사관' 도입

마지막으로 식품의약품안전처 의약품심사부 순환신경계약품과 김소희 과장이 'AI 시대의 규제과학: 의약품 개발 가이드라인과 규제 업무 혁신(Regulatory Science in the era of AI, Drug Development Guidance and Regulatory Innovation)'을 주제로 발표했다.

김 과장은 "첨단의약품, 개인 맞춤형 의료, 디지털 치료기기 등 혁신 제품의 등장으로 방대한 데이터가 쏟아지면서, 기존의 획일적인 규제 방식으로는 이를 감당하기 어려워졌다"며 "AI 기반 솔루션 도입은 선택이 아닌 필수불가결한 도구"라고 역설했다.

김 과장은 우리나라가 기술 발전 속도에 뒤처지지 않는 선제적 법적 토대를 마련했음을 강조했다. 국가 차원의 포괄적 규범인 '인공지능 기본법'이 2025년 제정되어 올해 1월부터 시행 중이며, 식약처가 주도한 '디지털의료제품법’도 올해 1월부터 본격 시행되어 맞춤형 규제 환경을 제공하고 있다. 

이는 첨단 혁신 제품에 대해 맹목적인 제재가 아닌, 철저한 안전성 검증과 신속한 상용화를 동시에 지원하는 데 방점이 찍혀 있다.

식약처는 규제과학 고도화를 위해 '업무 효율성 향상', '선제적 위해관리 강화', '대국민 정보 서비스 강화'를 3대 핵심 과제로 설정했다. 

세부적인 디지털 전환(DX) 사업으로 허가 심사 서류의 빠른 정보 검색과 결정을 돕는 'AI 심사관' 구축을 추진 중이며, 마약류의 화학 정보 평가, 식중독 등 잠재적 위험의 선제적 역학조사 예측 시스템 도입을 서두르고 있다. 

또한 소형언어모델(sLM) 기반의 대화형 챗봇을 도입해 국민과 산업계가 24시간 언제든 필요한 규제 정보와 의약품 법령을 쉽게 검색할 수 있도록 대국민 서비스 혁신에도 박차를 가하고 있다.