자가면역세포 치료 '선행 임상’, 규제 대폭 완화

복지부, 자가면역세포 배양 치료 '저위험' 하향 조정 고시 제정 SCIE급 문헌 근거 제출 시 선행 임상 없이 치료계획 신청 가능 세포 채취·처리는 기존 세포처리시설 수행 등 필수 안전장치 유지

보건복지부가 배양 자가면역세포를 활용한 임상연구 및 치료의 위험도를 '저위험'으로 하향 조정하는 고시를 제정했다. 이에 따라 기존에 2~3년씩 소요되던 선행 임상연구 절차 없이도 공신력 있는 문헌적 근거만으로 치료계획 심의가 가능해져, 중대·희귀난치질환 환자들의 치료 접근성이 대폭 개선될 전망이다.

보건복지부는 지난 10월 30일 이 같은 내용을 담은 「첨단재생의료 임상연구 및 첨단재생의료 치료 위험도 구분에 관한 고시」를 제정했다고 밝혔다. 이번 고시는 지난 6월 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회에서 자가면역세포 배양 연구·치료의 안전성을 인정하고 위험도를 저위험으로 조정한 심의 결과에 따른 후속 조치다.

제도 개편의 핵심은 선행 임상연구의 면제다. 그동안 첨단재생의료 현장에서 큰 진입장벽으로 꼽히던 2~3년 소요의 선행 임상연구를 거치지 않고, 관련 근거 문헌만을 바탕으로 치료계획을 신청할 수 있는 길이 열린 것이다.

절차가 대폭 간소화된 만큼, 이를 대체할 문헌적 근거의 질적 요건은 깐깐하게 설정됐다. 연구자가 치료계획을 신청하기 위해서는 해당 치료의 안전성과 유효성을 입증할 수 있는 동료심사를 거친 신뢰도 높은 학술지(SCIE급 이상) 논문을 필수적으로 제시해야 한다. 아울러 논문 선정을 위한 검색어, 검색일, 제외 사유 등의 검색 전략을 함께 제출해야 하며, 유효성 입증을 위해 충분한 수의 환자를 대상으로 수행한 임상 결과가 뒷받침돼야 한다.

또한 제출된 문헌과 신청하려는 치료계획은 적응증(대상 질환 환자군), 치료 목적, 투여 경로가 일치해야 한다. 투여용 인체세포 역시 근거 문헌에서 이용된 세포와 기원, 특성, 작용 기전 면에서 동일해야만 인정받을 수 있다. 다만 투여하는 세포의 양과 횟수에 대해서는 타당한 근거가 확보된 유사 범위 내에서 유연하게 고려될 수 있도록 기준을 두었다.

치료 기반이 되는 세포 배양 기술의 전문성과 환자 안전 확보를 위한 최소한의 안전장치도 유지된다. 세포의 채취와 검사, 처리 등의 공정은 기존과 동일하게 허가받은 '세포처리시설'에서 수행해야 한다는 부대조건이 명시됐다. 투여용 인체세포의 품질관리 시험항목 역시 세포처리시설에서 제시한 자료를 기준으로 심의·판단하게 된다.

보건복지부 최경일 첨단의료지원관은 이번 고시 제정을 두고 "임상연구를 실시하지 않더라도 근거문헌에 기반하여 자가면역세포 배양 치료계획 신청이 가능해졌다"며, "저위험 치료계획의 심의 요건도 심도 있는 논의 끝에 마련한 만큼, 연구자들의 많은 참여를 부탁드리며 중대·희귀난치질환 환자에게 새로운 치료기회를 제공하는 데 최선을 다하겠다"고 밝혔다.