티카로스 TC011·티씨노바이오 TXN10128…KDDF 신약개발사업 2상 선정 '주목'

58개 선정 과제 중 2상 2건…혈액암 CAR-T·내성 폐암 병용치료 TC011 평가 대상 9명 전원 완전관해·TXN10128 병용 평가 9명서 ORR 44.4% 티카로스 CLIP 고형암 확대·티씨노바이오사이언스 FDA 췌장암 희귀의약품 지정

티카로스와 티씨노바이오사이언스 로고를 활용한 AI 생성 이미지.©티카로스·티씨노바이오사이언스, ChatGPT, 약업신문=허지수 기자

2026년도 제2차 국가신약개발사업 선정 공고 중 임상 2상 과제 목록. 티씨노바이오사이언스와 티카로스가 1 건씩 선정됐다.©국가신약개발재단

티카로스와 티씨노바이오사이언스가 국가신약개발사업 임상 2상 지원 대상으로 선정됐다.

국가신약개발재단(KDDF)은 지난 8일 ‘2026년도 제2차 국가신약개발사업’ 신규 과제 58건을 선정했다. 이 가운데 임상 2상 과제는 단 2건으로, 두 기업이 1건씩 이름을 올렸다.

티카로스의 ‘TC011’과 티씨노바이오사이언스의 ‘TXN10128’은 각각 CD19 표적 CAR-T 세포치료제와 경구용 ENPP1 저해제다. 두 후보물질은 초기 임상에서 유효성 신호를 보였다.

티카로스 TC011, 면역시냅스 강화…소포림프종 2상 진행

티카로스의 TC011은 환자에게서 채취한 T세포를 유전자 조작해 만드는 자가 CAR-T 치료제다.

B세포 표면의 CD19를 표적으로 하며, 독자 기술인 ‘CLIP CAR’를 적용했다. CLIP CAR는 세포막 단백질 CD99의 막관통·막인접 영역을 CAR 구조에 도입해 T세포와 암세포의 면역시냅스 형성을 강화하도록 설계됐다.

관련 전임상 연구는 2025년 8월 국제학술지 ‘네이처 커뮤니케이션스’에 ‘CD99 매개 면역시냅스 형성을 통한 CAR-T 세포 기능 강화(CD99-mediated immunological synapse formation potentiates CAR-T cell function)’라는 제목으로 게재됐다.

연구진은 CD99가 T세포 내 액틴과 미세소관의 상호작용을 매개해 면역시냅스 형성에 관여하며, 이를 적용한 CAR-T가 림프종 마우스 모델에서 항종양 효과를 높였다고 보고했다.

최경호 티카로스 대표 겸 CTO는 “CLIP CAR은 종양세포와의 결합력을 단순히 높이는 데 그치지 않고, 결합과 분리 과정을 빠르게 해 T세포의 연속 살상을 돕는다”고 말했다.

TC011 임상 1상은 국내 5개 의료기관에서 재발·불응성 B세포 비호지킨림프종 환자를 대상으로 다기관·단일군·공개 방식으로 진행됐다.

평가 대상 9명 전원이 완전관해(CR)를 보였고, 일부 환자에서는 반응이 최대 12개월까지 유지됐다. 용량제한독성(DLT)과 면역효과세포 관련 신경독성증후군(ICANS)은 관찰되지 않았다. 3등급 사이토카인방출증후군(CRS)은 1명에서 발생했으나 이후 해소됐다.

임상 2상은 재발·불응성 소포림프종 환자를 대상으로 하는 다기관·단일군·공개 시험이다. 주요 평가변수는 객관적반응률(ORR)이다. 환자에게서 T세포를 채취해 TC011을 제조한 뒤 림프구제거 항암화학요법을 시행하고, TC011을 단회 정맥 투여한다.

회사는 2027년 임상 2상 완료와 2029년 국내 품목허가를 목표로 한다.

티카로스는 CLIP 기술을 고형암으로도 확대하고 있다.

회사는 위암·췌장암 동물모델에서 같은 세포 수를 투여했을 때 CLIP CAR군의 종양 억제 효과가 기존 CAR군보다 높았다고 밝혔다. 현재 고형암 후보물질 TC091의 임상1상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 제출한 상태다.

티씨노바이오 TXN10128, ENPP1 억제…내성 폐암 2상 준비

티씨노바이오사이언스의 TXN10128은 경구용 저분자 ENPP1 저해제다.

ENPP1은 세포 밖에서 면역 신호물질 ‘2′3′-cGAMP’를 분해한다. cGAMP가 줄면 선천면역 경로를 활성화하는 단백질인 인터페론 유전자 자극인자(STING, stimulator of interferon genes)의 신호도 약해질 수 있다. TXN10128은 ENPP1을 억제해 cGAMP를 보존하고 종양미세환경의 면역 반응을 높이는 것을 목표로 한다.

티씨노바이오사이언스는 지난 9월 열린 세계폐암학회(WCLC)에서 TXN10128과 이리노테칸(irinotecan, 대표 제품 화이자 ‘캄토사르(Camptosar)’) 병용요법의 임상 1상 중간 결과를 공개했다. 효능평가 대상은 3세대 EGFR 표적치료제와 백금기반 화학요법에 실패한 EGFR 변이 비소세포폐암 환자 9명이었다.

이 중 4명이 부분관해(PR)를 보여 객관적반응률(ORR)은 44.4%였다. 질병조절률(DCR)은 100%, 무진행생존기간 중앙값은 6.7개월이었다. 병용 코호트 전체 19명 중 3등급 이상 치료 관련 이상반응은 1명에서 보고됐다.

박찬선 티씨노바이오사이언스 대표는 “치료 불응성 EGFR 변이 비소세포폐암 환자에서 선천면역항암제의 의미 있는 반응을 확인했다는 점이 이번 결과의 핵심”이라고 말했다. 이어 “임상 2상을 통해 결과를 추가 검증하고 ADC 등 다양한 항암제와의 병용 가능성을 확대하는 한편 글로벌 제약사를 포함한 잠재적 파트너사와 기술이전 및 공동 임상개발 논의를 본격화할 것”이라고 밝혔다.

식약처는 지난 7월 EGFR 변이 비소세포폐암 대상 TXN10128의 임상 2상 시험계획(IND)을 승인했다.

회사는 이리노테칸 병용요법을 평가하는 임상 2상 ‘ENRISE’ 연구의 환자 등록을 올해 4분기 시작할 계획이다. 임상 2상에서는 병용요법의 유효성과 안전성을 추가로 평가하고, 토포이소머레이스Ⅰ(Topo1) 저해제를 페이로드로 탑재한 항체약물접합체(ADC)와의 병용 가능성도 검토한다.

TXN10128은 폐암 적응증 치료제 개발과 별도로 2025년 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 췌장암 희귀의약품 지정을 받았다.

한편 국가신약개발재단이 선정한 임상 1상 과제 7건에는 피알지에스앤텍, 보로노이, 스킨메드, 리젠이노팜, 지씨셀, 큐제네틱스 등이 포함됐다. 비임상 과제 13건에는 유한양행, JW중외제약, 인투셀 등이, 후보물질 과제 16건에는 신라젠, 차바이오텍, 앱클론 등이 선정됐다.