GCCL “신약 개발 임상 실패, '검체 분석'에 답 있다"

연구소 데이터와 임상 현장 괴리 극복, '데이터 무결성' FDA 등 글로벌 허가 성패 좌우 철저한 타임라인 관리, G-Hub 네트워크 활용 소규모 벤처 벤더 관리 리스크 해소 바이오마커, 단순 분석 넘어 '사용 맥락'에 기반한 전략적 무기로 활용해야

(왼쪽부터) 조관구 GCCL 대표, 황유리 PM 유닛장, 현재영 사업개발 유닛장, 인경민 연구 유닛장. ©약업신문=김홍식 기자

글로벌 신약 허가의 문턱이 날로 높아지는 가운데, 임상 데이터의 신뢰성이 제약·바이오 기업의 성패를 가르는 핵심 경쟁력으로 떠올랐다. 

20일 GCCL은 서울바이오허브와 공동으로 '2026년 허브토크데이 - 성공적인 임상 개발을 위한 분석 전략' 세미나를 개최했다. 이날 행사는 국내 바이오텍이 마주하는 분석적 한계를 극복하고, 깐깐해진 글로벌 규제 기준에 부합하는 임상 데이터를 확보하기 위한 실전 전략을 공유하고자 마련됐다.

최근 글로벌 신약 개발 시장은 급격한 기술 발전과 함께 규제 기관의 가이드라인이 한층 정교해지고 있다. 식품의약품안전처도 임상 데이터의 품질과 완전성을 넘어, 처음부터 끝까지 신뢰할 수 있는 데이터의 확보를 허가를 가르는 핵심 지표로 삼고 있다.

조관구 GCCL 대표는 "연구소나 동물 실험에서 성공했던 분석이 실제 임상시험 환경에서는 예기치 않은 변수들로 인해 실패하는 경우가 많다"고 지적했다. 

특히 "신약은 세상에 없던 약이므로 분석법 역시 새롭게 개발하고 철저한 밸리데이션(Validation)을 거쳐 글로벌 규제 기관의 인정을 받아야 한다"고 강조하며, 임상 성공을 위해서는 검증된 센트럴 랩(Central Lab)의 역량이 필수적이라고 덧붙였다. 

조 대표는 GCCL이 40년 이상의 실질적 경험을 바탕으로 PBMC(말초혈액단핵세포) 분리 기술 등 글로벌 스탠다드에 부합하는 탁월한 인프라를 갖추고 있음을 소개했다.

1부 세션에서는 황유리 PM 유닛장이 '바이오텍을 위한 임상시험 검체 분석 프로젝트 운영 및 최적화 전략'을 발표했다. 황 유닛장은 임상 검체 분석 프로젝트가 실패하지 않기 위해서는 촘촘한 타임라인 관리와 이해관계자 간의 원활하고 시의적절한 의사소통이 필수적이라고 짚었다.

실제 임상 현장에서는 검체 안정성 기한 초과, 라벨링 오류, 대상자 방문 일정 조율 실패, 키트 백오더(재고 부족) 등 예상치 못한 변수가 빈번하게 발생한다. 

황 유닛장은 "이러한 문제를 예방하기 위해서는 프로젝트 착수 전 업무 범위(R&R)를 명확히 하고, 발생 가능한 모든 이슈를 미리 예측해 문서화하는 것이 중요하다"고 조언했다. 또한 식약처 실태 조사 등에 대비하기 위해 모든 의사결정 과정과 커뮤니케이션 내역을 철저히 기록으로 남겨두어야 한다고 덧붙였다.

이어진 세션에서 현재영 사업개발 유닛장은 'GCLP 기관의 신약개발을 위한 솔루션과 Case Study'를 주제로, 소규모 바이오텍이 겪는 벤더 관리의 고충을 해소할 방안을 제시했다.

그는 "자원과 인력이 상대적으로 부족한 바이오 벤처가 다수의 임상 파트너 업체를 개별적으로 관리하기란 매우 어렵다"며, "GCCL은 비임상부터 임상 3상에 이르는 전 주기 통합 분석 솔루션을 제공하는 것은 물론, 자체 전산 시스템 'G-Hub'와 폭넓은 얼라이언스 네트워크를 통해 벤더 관리를 일원화한다"고 설명했다. 

구체적으로 K-바이오 헬스, 서울대병원 클레버 CNS, 그리고 GC녹십자 계열사들과 연계해 세포·유전자 치료제 및 중추신경계 질환에 특화된 다방면의 협업을 지원하여 효율적인 임상 진행을 돕고 있다.

2부 세션에서는 인경민 연구 유닛장이 '임상시험에서 분석 결과는 어떻게 의미를 갖는가'와 '바이오마커와 검체 분석의 실제 의사결정'에 대해 심도 있는 강연을 펼쳤다.

인 유닛장은 임상적 유효성과 약동학적(PD) 바이오마커의 개념을 명확히 구분해야 한다고 강조했다. 그는 "FDA의 'BEST 프레임워크'에 따라 바이오마커를 단순한 수치적 분석 대상이 아닌, 신약 개발을 위한 전략적 도구로 활용해야 한다"고 말했다.

특히 "사용 맥락(Context of Use, COU)이 불분명한 바이오마커 분석은 규제적 리스크만 키울 뿐"이라고 경고하며, 실제 FDA 허가 사례를 들었다. 

프리드리히 운동실조증 치료제 '스카이클라리스'의 경우 PD 바이오마커 주장이 FDA로부터 전면 기각되었으나 1차 임상적 유효성(Primary Endpoint) 달성으로 간신히 허가를 받았다. 반면 ALS(루게릭병) 치료제 '칼소디'는 혈장 NfL(신경미세섬유경연쇄) 농도 감소라는 확고한 바이오마커를 대리 표지자로 인정받아 가속 승인을 이뤄냈다. 

인 유닛장은 "바이오마커는 목적에 맞는 철저한 밸리데이션이 수반되어야 규제 기관을 효과적으로 설득할 수 있다"고 설명했다.