강스템바이오텍 "오스카 2a상 성공…글로벌 기술이전 본격화"

통증·기능 지표 4종 모두 위약군 대비 유의성 확보 MOCART 중용량군 유의…24주 MRI서 구조 변화 가능성 확인 12개월 추적 데이터 연계해 후속 임상·글로벌 기술이전 추진

(왼쪽부터) 강스템바이오텍 배요한 임상개발본부장, 어해관 사업개발본부장, 나종천 대표.©약업신문=권혁진 기자

강스템바이오텍이 29일 서울 여의도 FKI타워에서 ‘오스카 임상 2a상 결과 공개 설명회’를 개최했다.©약업신문=권혁진 기자

“오스카 임상 2a상은 명확하게 성공했습니다. 통증과 관절 기능은 투여 8주부터 위약군 대비 뚜렷한 차이를 보였고, 24주라는 비교적 이른 시점에 구조적 개선 가능성을 보여주는 신호도 확인했습니다.”

“이번 결과의 핵심은 통증 완화와 기능 개선이 여러 평가지표에서 일관되게 나타났다는 점입니다. 여기에 자기공명영상(MRI) 평가에서도 손상 부위와 연골하골을 중심으로 구조 변화 가능성이 확인되면서 후속 임상으로 이어갈 근거를 확보했습니다.”

강스템바이오텍 배요한 임상개발본부장은 29일 서울 여의도 FKI타워에서 열린 ‘오스카 임상 2a상 결과 공개 설명회’에서 무릎 골관절염 치료제 ‘오스카(OSCA·퓨어스템-오에이 키트주)’의 임상 결과를 이같이 평가했다.

이번 임상 2a상은 무릎 골관절염 환자 113명을 중용량군 38명, 고용량군 38명, 위약군 37명으로 나눠 오스카를 단회 투여한 뒤 24주간 안전성과 탐색적 유효성을 평가했다. 통증·관절 기능과 MRI 기반 관절 구조 지표를 폭넓게 분석했다.

통증·기능 지표 4종 모두 유의성 확보…투여 8주부터 일관된 개선 효과

가장 의미 있는 결과는 서로 다른 증상·기능 평가 지표에서 일관된 위약군 대비 효과가 나타났다는 점이다. 24주 시점의 무릎 손상 및 골관절염 결과 점수(KOOS) 통증 항목은 기저치 대비 중용량군 26.88점, 고용량군 26.67점 개선됐다. 위약군은 6.94점 개선에 그쳤다. 중용량군과 고용량군 모두 위약군 대비 통계적으로 유의한 차이를 보였다.

서부 온타리오·맥마스터대학교 골관절염 지수(WOMAC)는 중용량군 24.24점, 고용량군 24.97점 개선된 반면 위약군은 7.93점 개선됐다. 두 용량군 모두 위약군 대비 통계적으로 유의한 차이가 확인됐다.

환자가 느끼는 통증을 평가한 100㎜ 시각통증척도(VAS)는 중용량군에서 44.38점, 고용량군에서 37.69점 감소했다. 위약군의 감소 폭은 14.86점이었다. 두 용량군 모두 위약군 대비 통계적으로 유의한 차이를 보였다.

무릎 관절 기능을 평가하는 국제무릎관절평가위원회 점수(IKDC) 역시 중용량군 21.96점, 고용량군 19.31점 개선됐다. 위약군은 4.09점 개선에 그쳤다. 두 용량군 모두 위약군 대비 통계적으로 유의한 차이가 확인됐다.

배 본부장은 “일부 지표에서는 투여 4주부터 차이가 나타났고, 8주 이후에는 대부분의 주요 평가 지표에서 결과가 견고해졌다”며 “군당 37~38명 규모에서도 낮은 p값이 반복됐다는 점은 증상 개선 효과가 분명했다는 의미”라고 강조했다.

MOCART 중용량군 유의…24주 만에 구조 변화 가능성 확인

관절 구조 평가에서는 개선 가능성을 보여주는 신호가 확인됐다. 손상된 연골 부위를 평가하는 자기공명 연골복구조직 관찰점수(MOCART)는 24주 시점에 중용량군이 위약군 대비 통계적으로 유의하게 개선됐다. 보정 변화량은 중용량군 2.70점, 고용량군 1.64점, 위약군 -0.90점이었다. 중용량군은 위약군 대비 p값 0.0263을 기록했지만, 고용량군은 p값 0.1305로 통계적 유의성에 도달하지 못했다.

무릎 관절 전체의 구조적 이상을 평가하는 전장기 자기공명영상 점수(WORMS) 총점에서는 중용량군과 고용량군 모두 위약군 대비 통계적으로 유의한 차이가 없었다. 다만 세부 영역 분석에서는 고용량군의 외측 대퇴경골관절 연골하골 골수 이상 항목이 위약군 대비 통계적으로 유의한 차이를 보였다.

이에 대해 배 본부장은 “MOCART에서는 손상 정도가 가장 심한 부위부터 조직 회복이 진행되고 있음을 보여주는 구조적 신호가 확인됐고, WORMS에서도 일부 연골하골 영역에서 통계적 유의성이 나타났다”고 말했다.

이어 “12개월 시점의 장기 추적 결과와 더 큰 규모의 임상에서 충분히 보완할 수 있을 것”이라며 “임상 2a상은 위약군과 비교해 가능성을 확인하는 단계인 만큼, 규제기관과 충분히 협의하면 후속 임상과 허가에 큰 문제는 없을 것으로 본다”고 설명했다.

안전성 평가에서 투여 후 발생 이상사례(TEAE) 비율은 중용량군 57.9%, 고용량군 52.6%, 위약군 35.1%로 집계됐으며, 군 간 차이는 통계적으로 유의하지 않았다. 중대한 이상사례는 총 3건 발생했지만 사망, 생명 위협, 영구장애는 보고되지 않았다. 중대한 약물이상반응도 발생하지 않았다.

강스템바이오텍은 2026년 4분기 임상시험 결과보고서(CSR)를 완료하고 유영제약과 후속 국내 임상을 준비할 계획이다. 식품의약품안전처 협의와 임상시험계획 승인을 거쳐 2027년 3분기 후속 임상에 착수한다는 방침이다. 회사는 장기 추적관찰을 통해 24주 이후 증상·기능 개선의 지속성과 관절 구조 변화 여부를 추가로 검증할 예정이다.

기술이전 협상 본격화…12개월 데이터까지 연계

강스템바이오텍 어해관 사업개발본부장은 이번 임상 결과를 기반으로 글로벌 기술이전 협상을 본격화하겠다고 밝혔다.

회사는 다국적 제약사와 미국 바이오기업 등을 대상으로 파트너링을 진행해 왔으며, 임상 2a상 24주 결과와 향후 확보할 12개월 추적 데이터를 순차적으로 제공할 계획이다.

어 본부장은 “파트너사들은 통증·기능 개선과 관절 구조 변화가 일관되게 나타나는지, 단회 투여 효과가 장기간 지속되는지를 중요하게 보고 있다”며 “오스카는 수술이나 별도의 세포 배양 없이 투여할 수 있고, 동종 제대혈 유래 줄기세포를 활용해 대량생산과 품질 일관성을 확보할 수 있다는 점에서 상업적 경쟁력이 있다”고 말했다.

강스템바이오텍은 미국 진출을 위한 규제 전략도 병행한다. 미국 FDA와 임상시험계획 사전상담(Pre-IND meeting)을 추진하고, 패스트트랙과 재생의학 첨단치료제(RMAT) 지정 가능성, 국내 임상 데이터의 미국 개발 연계 방안을 검토한다.

어 본부장은 “24주 MRI 결과를 토대로 구체적인 거래 조건 논의를 시작하고, 12개월 추적 결과가 확보되는 시점까지 기술이전 협상을 진전시킬 계획”이라고 설명했다.

오스카 임상 2a상 결과 요약.©약업신문=권혁진 기자, 강스템바이오텍

오스카 임상 2a상 결과 의미.©약업신문=권혁진 기자, 강스템바이오텍

강스템바이오텍 오스카 사업개발 계획 및 전망.©약업신문=권혁진 기자, 강스템바이오텍