‘허가 혁신 넘어 후보물질 단계까지’…식약처, 신약개발 전주기 규제지원 강화

혁신제품 사전상담 제도 전면 개편…비임상부터 품목허가까지 단계별 반복 상담 체계 마련 FDA Type B 미팅 모델 반영…기업·대학·출연연 모두 개발 초기부터 규제자문 가능 ‘자료 부족으로 개발 중단되는 사례 최소화’…제품화 전 과정 밀착 지원 확대

최근 식품의약품안전처가 신속심사 제도 개선과 허가기간 단축 등 심사 혁신 정책을 잇달아 추진하는 가운데, 이번에는 신약 후보물질 발굴 이후 개발 초기 단계부터 품목허가까지 규제지원을 확대하는 방향으로 정책 범위를 넓혔다. 허가 단계 중심이었던 기존 지원 체계를 후보물질 확보 이후 비임상과 임상 개발 전 과정으로 확장해 연구성과의 제품화 가능성을 높이겠다는 취지다.

식약처는 최근 '혁신제품 사전상담 업무 안내서(민원인 안내서)'와 '혁신제품 사전상담 업무처리 절차(공무원 지침서)'를 개정하고, 혁신 의료제품 개발자를 대상으로 개발 전주기에 걸친 규제지원 체계를 강화했다고 밝혔다.

식약처 출입 전문지 기자단의 취재에 따르면, 이번 개정은 임상시험계획승인(IND) 신청 이전부터 임상 1·2·3상, 품목허가 신청 전 단계까지 개발 단계별 상담 범위를 세분화하고, 주요 개발 전환 시점마다 반복적인 규제상담을 받을 수 있도록 한 것이 핵심이다. 상담 신청 절차도 통합 플랫폼으로 일원화하고 상담 이력 관리 체계를 구축하는 등 개발자가 개발 전 과정에서 지속적으로 규제지원을 받을 수 있도록 제도를 개선했다.

이번 개편의 배경에는 신약개발 초기 단계에서 규제요건을 충분히 이해하지 못해 개발 일정이 지연되거나 자료 보완이 반복되는 사례를 줄여야 한다는 산업계 요구가 반영됐다.

식약처는 혁신 의료제품 개발기업 상당수가 벤처기업과 중소기업으로 구성돼 있으며, 개발 초기부터 비임상시험 설계와 품질(CMC) 자료 준비, 임상시험계획승인 신청, 품목허가 전략 수립 등 규제 요구사항에 대한 경험이 부족해 공공 차원의 전문적인 규제지원 필요성이 지속적으로 제기돼 왔다고 설명했다.

특히 기존에도 제품화 규제 컨설팅이 운영되고 있었지만, 제품별로 제한된 횟수의 상담만으로는 개발 단계마다 발생하는 다양한 문제를 해결하기 어렵다는 의견이 현장에서 꾸준히 제시됐다고 밝혔다. 개발 초기부터 맞춤형 규제상담을 지속적으로 제공하고, 임상설계와 인허가 전략에 대한 전문적인 자문을 확대해 개발기간과 비용을 줄이는 동시에 제품화 성공 가능성을 높여야 한다는 요구가 이어졌다는 설명이다.

식약처는 이러한 현장 의견을 반영해 단발성 상담에서 벗어나 개발 단계별로 연속적인 규제지원이 가능한 체계로 사전상담 제도를 개편했다고 설명했다.

식약처는 신약 후보물질을 확보한 이후 연구자가 실제 임상 개발 단계로 진입하기 위해서는 비임상시험 계획 수립과 GLP 독성시험 설계, 품질(CMC) 자료 작성, 임상시험계획승인 자료 준비 등 각 단계마다 규제 요구사항을 충족하기 위한 전문적인 준비가 필요하다고 설명했다. 연구 성과가 실제 제품화로 이어지기 위해서는 개발 초기부터 적절한 규제 컨설팅과 자문이 제공되는 것이 중요하다는 판단이다.

이에 따라 이번 안내서와 업무처리 절차 개정을 통해 개발 초기부터 품목허가 신청 전까지 이어지는 전주기 규제서비스 체계를 강화하고, 연구성과가 실제 제품으로 연결될 수 있도록 지원 기반을 확대했다. 식약처는 앞으로도 연구 현장의 의견을 지속적으로 수렴해 우수한 연구성과가 제품화로 이어질 수 있도록 규제지원 체계를 지속적으로 보완해 나갈 계획이라고 밝혔다.

이번 개편은 단순히 상담 횟수를 늘리는 수준을 넘어 규제기관의 지원 방식 자체를 개발 단계 중심으로 전환했다는 점에서도 의미가 있다. 기존에는 임상 단계 구분 없이 포괄적으로 상담이 이뤄졌다면, 앞으로는 개발 단계별 특성에 맞춘 상담을 통해 필요한 자료를 적기에 준비할 수 있도록 지원하는 방향으로 제도가 개편됐다.

이번 개편에서 가장 큰 변화는 개발 단계별로 필요한 규제상담을 보다 구체적으로 체계화했다는 점이다.

기존에는 임상시험 단계 구분 없이 포괄적으로 사전상담이 이뤄졌고, 개발자가 어느 시점에서 어떤 상담을 신청해야 하는지 판단하기 쉽지 않았다. 또한 상담 사례가 충분히 제시되지 않아 개발 단계별 규제 요구사항을 사전에 확인하는 데 한계가 있었다.

이에 식약처는 임상 진입 단계와 임상 2상, 3상 등 개발 단계별 특성을 반영해 상담 범위와 내용을 세분화했다. 개발자는 각 단계에서 필요한 규제사항과 제출자료 요건, 임상시험계획 수립 과정에서 고려해야 할 사항 등을 보다 구체적으로 상담받을 수 있으며, 상담 횟수에도 별도의 제한을 두지 않았다.

식약처는 특히 개발 과정에서 가장 중요한 전환 시점마다 반복적으로 상담을 받을 수 있는 체계를 마련한 점을 주요 변화로 제시했다.

기존에는 개발사가 필요할 때 개별적으로 상담을 신청하는 형태가 일반적이었다면, 앞으로는 후보물질 확보 이후 임상시험 진입, 임상시험 종료, 품목허가 신청 전 등 주요 개발 마일스톤마다 지속적으로 규제자문을 받을 수 있도록 제도를 운영한다는 계획이다.

이 같은 상담체계는 미국 FDA가 운영 중인 'Type B Meeting'을 참고해 마련됐다.

FDA는 신약개발 과정에서 임상시험계획 승인 이전(pre-IND), 품목허가 신청 이전(pre-NDA·pre-BLA) 등 주요 개발 단계마다 공식 미팅을 운영하며 개발 방향과 제출자료의 적정성을 사전에 논의하고 있다. 식약처 역시 이번 개정을 통해 개발 과정의 주요 전환 시점마다 반복 상담이 가능한 체계를 마련하고, 개발 초기부터 연구자와 개발자가 필요한 규제자문을 받을 수 있도록 지원을 확대했다.

식약처는 이러한 상담체계가 단순히 규정을 안내하는 수준이 아니라 개발 과정에서 발생할 수 있는 시행착오를 줄이는 데 목적이 있다고 설명했다.

예를 들어 임상시험계획을 수립하는 단계에서는 비임상시험 자료 요건과 비임상 결과에 따른 임상시험 용량 설정, 품질(CMC) 자료 준비 방향 등을 상담할 수 있다. 품목허가 신청 단계에서는 품질자료 작성 요건과 비임상시험 자료, 임상시험 결과 분석방법 등 허가 신청에 필요한 사항을 사전에 확인할 수 있도록 했다.

신기술이 적용된 혁신 의료제품에 대해서는 개발 전략 수립 단계부터 별도의 사전상담도 운영한다.

희귀의약품과 소아 대상 의료제품, 새로운 기술이 적용된 의료제품의 경우에는 개발계획 수립 시 고려해야 할 법령과 지침, 개발 단계별 규제 요건, 제품 분류, 비임상시험 범위, 임상시험 설계 등 제품 특성에 맞는 규제자문을 제공할 계획이다.

상담 접근성도 개선됐다.

기존에는 의약품과 의료기기 등 제품 분야별로 각각 신청해야 했던 절차를 하나의 온라인 플랫폼으로 통합했다. 개발자는 식약처 누리집 내 '혁신제품 사전상담' 서비스를 통해 상담을 신청하고 결과를 받을 수 있으며, 신청 절차 역시 기존 여러 단계에서 원스톱 방식으로 간소화됐다.

아울러 전담 직통전화(1551-3655)를 신설해 개발 과정에서 발생하는 규제 관련 문의에 보다 신속하게 대응할 수 있도록 했다. 전화 상담으로 해결 가능한 사항은 즉시 안내하고, 추가 검토가 필요한 경우에는 정식 사전상담으로 연계하는 방식으로 운영된다.

상담의 연속성을 높이기 위한 관리체계도 함께 마련됐다.

기존에는 상담이 개별적으로 이뤄져 이전 상담 내용을 다음 단계에서 활용하기 어려운 측면이 있었다. 이번 개편에서는 상담 신청서 양식을 개발 단계별로 세분화하고 제품별 상담 이력을 체계적으로 관리하도록 개선했다.

이에 따라 동일 제품에 대해 후보물질 단계부터 품목허가 단계까지 상담 내용을 연계할 수 있게 됐으며, 이전 상담 결과를 다음 단계의 규제자문에 활용함으로써 보다 일관성 있는 지원이 가능하도록 했다.

식약처는 이러한 제도 개선을 통해 개발 과정에서 필요한 자료를 적기에 준비할 수 있도록 지원하고, 개발자가 규제 요구사항을 보다 명확하게 이해할 수 있는 기반을 마련하겠다는 방침이다.

식약처는 이번 제도 개편이 신약개발 과정에서 반복적으로 제기돼 온 이른바 '죽음의 계곡(Valley of Death)' 문제를 줄이는 데에도 도움이 될 것으로 기대하고 있다.

신약개발은 후보물질 발굴부터 최종 품목허가까지 장기간이 소요되는 과정으로, 비임상과 임상시험을 거치면서 다양한 기술적·과학적 난관에 직면하게 된다. 특히 임상 2상은 약물의 유효성을 실제 환자를 대상으로 처음 본격적으로 검증하는 단계로, 높은 실패율을 보이는 대표적인 개발 구간으로 알려져 있다.

식약처는 약물이 본질적으로 유효성을 입증하지 못하거나 예기치 않은 안전성 문제가 발생하는 경우에는 규제지원만으로 이를 해결하는 데 한계가 있다고 설명했다. 그러나 개발 과정에서 요구되는 자료를 적절한 시기에 준비하지 못하거나 규제요건을 충분히 이해하지 못해 개발 일정이 지연되거나 중단되는 사례는 제도적 지원을 통해 상당 부분 줄일 수 있다는 입장이다.

이에 따라 개발 단계별 자료 요건과 규제 기준을 보다 명확하게 안내하고, 개발 초기부터 체계적인 규제자문을 제공함으로써 개발 과정의 불확실성을 줄이고 임상시험 지연을 예방하는 것이 규제기관의 중요한 역할이라고 설명했다.

식약처는 혁신제품 사전상담을 단순히 규정을 안내하는 행정절차가 아니라 개발자와 규제기관이 제품화 전략을 함께 논의하는 소통 창구로 운영해 나가겠다는 계획도 밝혔다. 이를 통해 개발 단계에서 발생하는 다양한 규제 이슈를 사전에 확인하고 필요한 자료를 적기에 준비할 수 있도록 지원함으로써 제품화 가능성을 높이겠다는 것이다.

지원 대상도 특정 기업에 한정되지 않는다.

식약처는 혁신제품 사전상담은 의약품과 바이오의약품, 의료기기 등 혁신 의료제품을 개발하는 모든 개발자를 대상으로 운영되며, 비임상부터 임상 개발 단계 전반에 걸쳐 이용할 수 있다고 설명했다.

이에 따라 제약기업뿐 아니라 대학 연구실과 정부출연연구기관, 바이오벤처, 초기 스타트업 연구자도 후보물질 단계부터 규제상담을 신청할 수 있다.

특히 규제기관과의 협의 경험이 많지 않은 초기 연구자와 스타트업에게는 필요한 담당 부서를 찾거나 규제 절차를 확인하는 데 어려움이 적지 않았던 만큼, 이번 상담체계가 연구 현장의 접근성을 높이는 역할을 할 것으로 기대된다고 식약처는 설명했다.

이와 함께 상담 신청 단계부터 동일 제품의 개발 이력을 체계적으로 관리하는 시스템을 구축함으로써 개발 초기 상담 결과가 임상시험과 품목허가 단계까지 연속적으로 활용될 수 있는 기반도 마련했다. 개발 단계가 바뀔 때마다 동일한 내용을 반복 설명해야 하는 부담을 줄이고, 이전 상담 결과를 후속 상담에 연계해 보다 일관성 있는 규제지원을 제공할 수 있도록 했다는 설명이다.

식약처는 앞으로도 개발 현장의 의견을 지속적으로 수렴해 개발 초기 연구자들이 규제지원을 보다 쉽게 활용할 수 있도록 상담체계와 지원 기반을 계속 고도화할 계획이라고 밝혔다.

또한 미국 FDA가 개발 단계별 공식 미팅을 지속적으로 운영하고 있는 것처럼 국내에서도 주요 개발 전환 시점마다 반복적인 규제상담이 정착될 수 있도록 제도를 발전시켜 나갈 방침이다.

식약처는 신약 후보물질 확보 이후 연구자와 개발자가 개발 초기부터 필요한 규제자문을 받을 수 있도록 지원체계를 지속적으로 보완하고, 개발 단계별 규제요건을 보다 명확하게 제시함으로써 우수한 연구성과가 실제 제품화로 이어질 수 있는 환경을 조성해 나가겠다고 밝혔다.

이번 개편은 허가 심사기간 단축과 신속심사 확대에 이어 규제지원의 범위를 후보물질 발굴 이후 단계까지 확장했다는 점에서 의미를 갖는다. 식약처는 개발 초기부터 품목허가 신청 전까지 이어지는 전주기 규제지원 체계를 통해 연구자와 개발자가 개발 과정에서 겪는 규제 불확실성을 줄이고, 국내 혁신 의료제품의 제품화 기반을 지속적으로 강화해 나간다는 계획이다.