네이처셀,미국FDA 승인 알츠하이머병 임상 2b상 본격 개시

DMT 치료제 개발 가속 -나스닥 ADR 상장 추진

성체줄기세포 전문 바이오기업 네이처셀은 미국 FDA로부터 승인받은 알츠하이머병 대상 임상 2b상 시험을 본격 개시하고 개발을 가속화한다고 27일 밝혔다. 이번 임상은 자가 지방유래 줄기세포의 반복 정맥 투여를 통해 알츠하이머병 진행을 근본적으로 변화시킬 수 있는 질병수정치료(Disease-Modifying Therapy, DMT) 가능성을 검증하기 위한 핵심 임상이다. 

해당 임상 2b상은 FDA로부터 IND 승인을 획득했으나 회사 주력 파이프라인인 조인트스템 개발에 집중하기 위해 일시적으로 보류됐다. 회사는 2026년 5월 21일 FDA 미팅을 통해 조인트스템 임상 3상 및 가속승인 전략을 확정할 예정으로, 이후 확보된 개발 방향성을 기반으로 알츠하이머병 프로그램을 병행 가속화한다는 방침이다. 

이에 따라 기존 승인된 임상 설계를 기반으로 일부 보완을 반영한 프로토콜 수정안(IND amendment)을 2026년 6월 FDA에 제출할 계획이다.  미국 규정에 따라 제출 후 30일 내 별도 임상보류(Clinical Hold)가 없을 경우 즉시 임상 개시가 가능해, 회사는 2026년 하반기 내 임상 개시 및 환자 모집 착수를 목표로 하고 있다.

회사 측에 따르면 이번 임상은 질병 초기 단계 환자를 대상으로 질병 진행을 억제하는 수준을 넘어 질병 경과 자체를 되돌리는 치료 가능성을 평가하는 데 초점을 맞추고 있다. 경도인지장애(MCI) 단계 치료 미개시 환자를 대상으로 자가 지방유래 줄기세포를 이용해 총 10회 반복 정맥 투여를 실시하고 1회 투여당 2억 셀을 투여하며 투여 2~4시간 전 아스피린 500mg을 복용하는 방식으로 설계됐다. 해당 임상은 안전성 재확인과 함께 인지기능 개선 및 질병 진행 억제 또는 역전 가능성을 평가하는 것을 주요 목표로 한다.

임상은 동일한 투여 방식으로 수행된 임상 1/2a상에서 확보된 안전성 데이터 및 유효성 신호를 기반으로 설계됐다. Biostar Stem Cell Research Institute 기술을 기반으로 일본에서 지난 10년 간 알츠하이머병을 포함한 다양한 질환에 대해 약 45,000건 이상의 정맥 내 줄기세포 투여 경험이 축적돼, 이같은 은 실제 치료 경험이 임상 실행 가능성과 안전성 측면에서 중요한 근거로 작용하고 있다고 회사 측은 설명했다.

회사는 이번 알츠하이머병 임상 2b상 개시를 글로벌 자본시장 전략과 연계해 추진하고 있으며, 2026년 10월부터 11월 사이 NASDAQ ADR 상장 신청을 진행하고 2027년 상반기 상장 완료를 목표로 하고 있다. 

이번 임상 개시는 조인트스템 상업화 가시성과 함께 알츠하이머병이라는 글로벌 CNS 핵심 파이프라인을 동시에 보유한 상태에서 상장을 추진할 수 있는 기반을 마련한다는 점에서 의미가 크다고 회사 측은 설명했다. 

네이처셀 회장 라정찬 박사는 “이번 임상 2b상은 알츠하이머병 치료 패러다임을 근본적으로 변화시킬 수 있는 가능성을 검증하는 핵심 단계”라며 “조인트스템과 함께 알츠하이머병 파이프라인을 병행 가속화함으로써 회사 글로벌 경쟁력과 기업가치를 동시에 끌어올릴 것”이라고 밝혔다.