FDA, 세포ㆍ유전자 치료제 좀 더 융통성 있게..

화학, 제조 및 품질관리(CMC) 요건 유연ㆍ합리적 적용 방침

 

좀 더 유연하고, 합리적이고, 융통성(flexible) 있게..

FDA는 지난해 6월 세포‧유전자 치료제에 관한 원탁회의(Roundtable)를 개최하고, 주요 전문가들이 환자들과 혁신기업들을 위해 세포‧유전자 치료제 분야의 진일보를 위해 심도깊은 협의를 진행한 바 있다.

이와 관련, FDA가 세포‧유전자 치료제들의 화학, 제조 및 품질관리(CMC) 요건에 대한 관리‧감독을 진행할 때 좀 더 융통성(flexibility) 있는 접근방법을 적용하는 내용을 골자로 한 정보를 11일 공개해 주목할 만해 보인다.

이날 공개된 좀 더 융통성 있는 접근방법은 관련제품들의 개발을 촉진할 뿐 아니라 생물학적 제제들의 허가신청을 준비하기 위한 개발전략을 FDA가 평가할 때 지침서의 역할을 하면서 도움을 줄 수 있을 것으로 보인다.

FDA의 마틴 A. 매커리 최고책임자는 “세포‧유전자 치료제들의 경우 규제의 융통성이 맞춤(tailored) 적용되어야 할 것”이라면서 “이는 세포‧유전자 치료제들 고유의 특성에 대응하고 혁신을 더욱 촉진하기 위한 상식적인 개혁(common-sense reforms)이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

이와 관련, 지난 10년 동안 FDA 생물학적제제평가‧연구센터(CBER)는 총 50개에 육박하는 각종 세포‧유전자 치료제들을 허가한 바 있다.

세포‧유전자 치료제들의 전환적인(transformative) 잠재력은 환자 커뮤니티의 상상력을 사로잡아 왔을 뿐 아니라 제품개발을 촉진시켰다고 이날 FDA는 강조했다.

FDA 생물학적제제평가‧연구센터(CBER)의 비나이 프라사드 소장 겸 최고 의학‧학술 책임자는 “신약개발 기업들의 대단한 열정이 세포‧유전자 치료제들에 대한 허가신청 건수의 폭발적인 성장을 가능케 했다”면서 “이들 중 다수는 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 중증 또는 생명을 위협하는 질환들을 표적으로 겨냥하고 있다는 점에 주목해야 할 것”이라고 말했다.

이에 따라 CBER은 우리가 화학, 제조 및 품질관리와 관련한 요건들의 규제를 좀 더 유통성 있게 집행하고 있음을 이해 당사자들이 인지할 수 있기를 요망하고 있고, 이를 통해 혁신적인 제품개발이 좀 더 촉진될 수 있었으면 하는 바람이라고 프라사드 소장은 덧붙였다.

지금까지 CBER는 세포‧유전자 치료제들과 같은 소량생산 제품들을 포함해 다양한 제품 전반에 걸쳐 유사한 수준의 화학, 제조 및 품질관리 요건을 충족해 줄 것을 기대해 왔다.

세포‧유전자 치료제들은 본질적으로 복잡한 생물학적 제제들이어서 환자별로 개별화(individualized)를 필요로 하는 경우가 잦은 데다 상당수 세포‧유전자 치료제들의 경우 특정한 시간적 제약에 의거해 고도화된(sophisticated) 제조를 필요로 할 수 있다는 특성을 내포하고 있다.

CBER는 세포‧유전자 치료제 제품들과 관련해서 축적된 관리‧감독 경험을 이용해 이처럼 혁신적인 치료제들이 내포하고 있는 고유의 특성을 수용하기 위해 FDA의 규제 틀의 범위 내에서 유통성을 적용하면서도 최적의 규제‧감독 조치를 통해 엄격한 품질기준이 유지될 수 있도록 하고자 부심해 왔다.

허가신청자 측이 제품 안전성, 순도 및 효능을 확립하기 위한 기준을 충족할 수 있도록 돕고자 공동의 노력을 기울여 왔다는 의미이다.

FDA 생물학적제제평가‧연구센터(CBER) 치료용제품국의 비자이 쿠마르 국장 직무대행은 “CBER이 앞서 세포‧유전자 치료제들을 선택할 때 개별사례별로 적용해 온 규제의 유통성과 관련해서 주도적으로 의견소통을 진행하고 있다”면서 “이 같은 접근방법에 대해 폭넓게 의견을 교환하면서 세포‧유전자 치료제 분야에서 제품개발이 촉진될 수 있도록 하는 것이 우리의 목표”라고 말했다.

전체 허가신청자들은 CBER의 심사조직의 관여 유무와 무관하게 어떤 유형의 규제 융통성이 과학적으로 수용될 수 있을 것인지를 이해하는 일이 중요해 보인다고 쿠마르 국장 직무대행은 덧붙였다.

FDA는 지난 10년 동안 발빠르고 과학적인 개발이 눈으로 목격되어 온 가운데 FDA 뿐 아니라 정부도 신속한 제품개발을 방해하는 장애물과 편견을 배제하는 데 우선순위를 두어 왔다.

이날 FDA가 공개한 융통성은 진보를 견인하면서 동시에 제품의 안전성, 순도 및 효능을 확립하기 위한 FDA의 역량을 침해하고 훼손하거나, 특정한 치료제와 질병의 유익성‧위험성에 관한 FDA의 의존도가 약화되지 않도록 해 줄 수 있을 전망이다.