파미셀, 유전자치료제 핵심 원료 대용량∙고순도 제조법 특허 취득

글로벌 RNAi 치료제 시장 성장에 발맞춘 안정적 원료 공급 기반 마련

파미셀(005690, 대표이사 김현수)은 유전자 치료제 원료의 핵심 중간체인 ‘2’-디옥시-2’-플루오로우리딘'을 대용량·고순도로 제조할 수 있는 기술을 개발하고 이에 대한 특허를 취득했다고 26일 밝혔다.

2'-F-dU(2'-fluoro-2'-deoxyuridine)은 2'-fluoro-RNA 유도체의 하나로, RNA 뉴클레오시드의 2' 위치에 존재하는 알코올기를 불소로 치환해 만든 화합물이다. 올리고뉴클레오타이드에 포함되어 체내 안정성을 증가시키는 특성이 있어 RNAi 기반 치료제의 핵심 원료물질로 널리 사용된다.

미국 FDA 승인을 받은 고지혈증 치료제 ‘렉비오(성분명 Inclisiran)’와 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 치료제 ‘앰부트라(성분명 Vutrisiran)’ 등이 2'-F-RNA 뉴클레오시드를 활용하고 있다. 

이에 따라 RNAi 기반 치료제가 기존 약물로는 접근이 어려웠던 유전성·난치성 질환의 새로운 대안으로 부상하면서 향후 그 수요가 더욱 증가할 것으로 기대되고 있다.

파미셀은 대량생산의 한계로 상업화가 어려웠던 기존 기술을 대체해 공정 효율성과 생산성을 개선한 신기술을 2023년 개발 완료했으며, 이번에 해당 기술에 대한 특허를 취득했다.

파미셀 관계자는 “이번 특허 취득으로 생산 효율과 품질 경쟁력을 동시에 확보하게 됐다”며 “향후 뉴클레오시드 제품군을 확대하고 글로벌 RNAi 치료제 시장 성장에 발맞춰 안정적인 원료 공급 기반을 강화해 나가겠다”고 말했다.