피알지에스앤텍, 제2형 신경섬유종 타깃 ‘트리뉴민’ FDA 패스트트랙 획득

'세계 최초(First-in-Class)' 혁신 기전 인정…미충족 의료 수요 해소 기대

㈜피알지에스앤텍(대표 박범준)은 개발 중인 희귀 신경종양 질환 제2형 신경섬유종증 (Neurofibromatosis Type 2, 이하 NF2) 치료제 ‘트리뉴민(Trineumin)’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 (Fast track) 지정 승인을 획득했다고 11일 밝혔다.

FDA의 Fast Track 제도는 중대한 질환에 대해 혁신적인 치료 대안을 제시할 가능성이 있는 신약 후보 물질의 신속 개발 및 심사를 지원하기 위해 마련된 제도다.

지정 시 FDA와의 긴밀한 상호작용이 가능해지고, 임상시험 설계 및 주요 평가 지표에 대한 조기 자문을 받을 수 있으며, 필요하면 신속 승인(Accelerated Approval), 우선심사(Priority Review)로의 연계되어 허가 심사 기간을 크게 단축할 수 있다. 

특히 Rolling Review 신청이 가능하여 신약 허가 신청(NDA) 시 준비가 완료된 자료부터 모듈 단위로 순차 제출 및 심사를 미리 시작할 수 있어, 최종 승인 절차가 수개월 이상 단축된다. 

이번 지정으로 트리뉴민의 개발 가속화를 통해 NF2 환자들에게 혁신적 치료 기회를 더 빠르게 제공할 가능성이 높아진다는 점에서 중요한 의의가 있다.

NF2는 약 3만~6만 명 중 1명꼴로 발생하는 유전성 희귀질환으로, 현재까지 근본적 치료제가 없어 환자 및 가족들에게 매우 높은 의료적 미충족 수요가 존재해 왔다. 

피알지에스앤텍 관계자는 “이번 패스트트랙 지정을 통해 NF2 환자들에게 치료제를 더욱 신속히 제공할 수 있는 강력한 기반이 마련됐다”라며 “향후 임상2상 단계에서 확보한 데이터를 바탕으로 획기적 치료제 지정 (Breakthrough Therapy Designation, BTD) 전략 또한 적극 추진할 계획”이라고 밝혔다. 

트리뉴민은 이미 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD), 유럽 EMA로부터 희귀의약품 지정(OMPD), 그리고 지난 5월에는 미국 1/2a상 임상시험계획서 (IND)를 승인받은 바 있다.

트리뉴민은 NF2 유전자 결핍 시 발생하는 TβR1?RKIP 단백질 상호작용을 선택적으로 억제하는 세계 최초(first-in-class) 기전의 저분자 치료제다. NF2 결핍으로 유도되는 종양 발생을 근본적으로 차단하면서도 정상 세포 성장과 TGFβ 정상 신호전달에는 영향을 주지 않도록 설계됐다. 

NF2 동물모델을 이용한 전임상 연구에서 뚜렷한 항종양 효과와 안전성을 입증한 후, 현재는 서울 아산병원에서 임상 2상에 투여될 용량 결정을 위한 임상 1/2a상을 진행 중이다.

피알지에스앤텍 박범준 대표는 “이번 FDA 패스트트랙 승인은 NF2 환자들에게 새로운 치료 희망을 제공하는 중대한 이정표”라며 앞으로 미국을 포함한 글로벌 임상과 허가 절차에서 FDA와 긴밀히 협력하여 트리뉴민을 가능한 한 신속히 상용화할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 강조했다.

피알지에스앤텍은 NF2 치료제'트리뉴민(Trineumin)' 외에도 임상 2상 진행 중인 소아조로증 치료제'프로제리닌(Progerinin)'과 임상 1상 진행 중인 근위축성측삭경화증(ALS) 치료제'아미소딘(Amisodin)' 등 혁신적인 파이프라인을 구축하며 희귀·난치성 질환 치료제 개발에 주력하는 바이오벤처 기업이다.