[인터뷰-첨생법 날개 달다] 강스템바이오텍 "기업 가치 재평가 트리거가 되다"

배요한 임상개발본부장 "기술력과 임상 데이터가 시장 가치로 전환되는 전환점" 임상·연구·환자 치료 하나로 연결하는 첨단재생의료 플랫폼 기업으로 진화 오스카(OSCA)·퓨어스템-AD(Furestem-AD), 첨생법 지원으로 시장 진입 가속화

「첨생법(첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률)」이 드디어 한국이 세계 정상에 오를 수 있는 분야에 날개를 달기 시작했다. 세포·유전자·조직공학·재생 기술이 불치라 여겨지던 희귀·난치 질환의 치료 패러다임을 새로 쓰고 있다. 이제 남은 과제는 첨생법을 중심으로 기술, 제도, 인프라, 비즈니스가 유기적으로 순환하는 산업 생태계를 완성하는 일이다. 치료제와 법, 현장이 하나로 맞물린 지금, 한국의 첨단재생의료와 첨단바이오의약품 산업이 비상하기 시작했다.<편집자 주>

강스템바이오텍 배요한 임상개발본부장(전무).©약업신문=권혁진 기자

첨단재생의료와 첨단바이오의약품의 진짜 전환점이 왔다. 15년간 세포치료제 한 길을 걸어온 강스템바이오텍이 그 중심에 섰다.

“이번 첨생법 개정은 강스템바이오텍의 기업 가치를 다시 정의할 기회입니다.” 배요한 강스템바이오텍 전무는 첨생법 개정 수혜를 묻는 말에 이렇게 단호히 말했다.

강스템바이오텍의 줄기세포 기술이 집약된 무릎 골관절염 치료제 ‘오스카(OSCA)’와 아토피 치료제 ‘퓨어스템-AD(Furestem-AD)’는 첨생법이라는 제도적 엔진을 달고 시장을 향한 가속 페달을 밟기 시작했다. 더는 일본으로 원정 치료를 떠나야 하는 시대가 아니다.

강스템바이오텍은 연구와 임상, 사업이 유기적으로 순환하는 첨단재생의료 플랫폼 기업으로 진화하고 있다. 첨생법이 그 흐름에 속도를 더했다. 임상 데이터를 통해 근거를 쌓고, 치료 가능성을 확장하며, 이를 환자 치료와 사업화로 연결하는 선순환 구조를 만들게 된 것이다. 연구실에서 시작된 기술이 이제 의료 현장에서 환자를 치료하는 현실로 이어지게 됐다.

약업신문은 최근 서울 강남구 삼성동 강스템바이오텍 본사에서 배요한 임상개발본부장(전무)을 만나, 첨생법 개정이 가져올 시장 및 산업 변화와 강스템바이오텍의 향후 전략에 대해 이야기를 나눴다.

첨생법 개정안이 지난 2월 시행됐습니다. 업계에서는 한국 바이오산업의 도약 기회로 평가합니다. 강스템바이오텍은 이번 변화를 어떻게 보시나요?

전체적으로 매우 긍정적입니다. 무엇보다 첨단재생 및 바이오 개발 기반을 넓히는 데 힘이 될 것으로 봅니다.

의약품 개발은 시간과 비용이 많이 듭니다. 그래서 기업은 보통 가장 큰 시장이거나 가장 빠른 시장 진입이 가능한 적응증을 우선으로 택합니다. 문제는 주변부 치료영역까지 동시에 다루기 어렵다는 점입니다. 인력·비용·시간 제약이 큽니다. 이번 개정으로 그 주변부 연구를 재생의료연구 프레임 안에서 병행할 수 있게 됐습니다.

예를 들어, 무릎골관절염 치료제로 개발 중인 주력 파이프라인 오스카는 무릎 골관절염을 임상개발의 주축으로 가져가고, 함께 동반되는 반월상연골판 질환은 재생의료연구로 근거를 쌓을 수 있습니다. 그렇게 되면, 향후 시장을 넓히거나, 연구기관 중심의 환자 치료를 조기에 시작하는 계기를 만들 수 있습니다. 

즉, 임상개발과 재생의료연구를 함께 추진함으로써 치료 근거를 빠르게 확보하고, 이를 바탕으로 시장 진입과 환자 치료를 앞당길 수 있는 구조가 만들어진 것입니다.

강스템바이오텍의 연구·임상·사업화 단계에 긍정적인 효과는 무엇입니까?

핵심은 기업가치의 상승입니다. 강스템바이오텍은 지난 15년간 세포치료제 개발사로서 연구개발 역량을 꾸준히 쌓아왔습니다. 이번 제도 변화는 그 역량을 실질적 가치로 전환할 기회를 제공합니다.

우선 오스카와 아토피 치료제로 개발 중인 퓨어스템-AD 기반 임상연구를 통해 새로운 치료학적 적응증으로 진출하면서 데이터 자산을 확대할 수 있습니다. 또한 재생의료연구기관에 세포처리시설을 활용한 서비스를 제공함으로써 안정적인 수익원을 확보할 수 있습니다.

나아가 환자를 직접 진료하는 첨단재생의료 연구전문가들과 당사의 기술력(연구·개발·제조·품질관리·임상)을 긴밀히 연결해, 연구와 임상이 순환하는 협력 체계를 구축할 수 있습니다.

임상 데이터·수익 구조·협력 네트워크의 세 축이 맞물리면서 강스템바이오텍의 기업가치는 한 단계 도약할 것으로 기대합니다.

첨생법 및 제도적 지원과 가장 잘 맞물려 시너지를 낼 사안은 무엇인가요?

개정 이후 대학병원 연구자들로부터 공동연구 제안과 지원 요청이 크게 늘었습니다. 아토피피부염과 무릎 골관절염 관련 제안이 특히 많습니다. 그동안의 임상개발 성과에 대한 신뢰가 반영된 결과로 보입니다.

기업은 현실적으로 미충족 수요가 크거나, 비교적 신속히 성과를 확인할 수 있는 영역을 먼저 선택합니다. 그러다 보면 파이프라인의 잠재력을 다 쓰지 못하는 경우가 많습니다. 공동연구는 그 빈틈을 메우고, 새로운 치료 개념을 세우는 데 도움이 됩니다.

퓨어스템-AD를 백반증 등 난치성 피부질환에 적용하는 연구, 오스카를 퇴행성 디스크 질환으로 확장하는 연구가 대표적인 사례입니다.

또한 당사가 세포처리시설로서 고품질 인체세포 임상연구용 의약품을 제공하면, 강스템바이오텍이 미처 주목하지 못했던 치료 영역에서도 개념 검증을 빠르게 진행할 수 있습니다. 이는 임상개발 단계의 수익화 기회로도 연결될 수 있습니다.

글로벌 파트너십이나 기술이전 협상 과정에서 첨생법이 강스템바이오텍의 협상력과 기업가치에 영향을 주나요?

첨생법 지원제도는 개발 중인 신약 파이프라인의 가치 증명 장치로 작용합니다.

글로벌 빅파마는 투자비 회수 측면에서 단일 적응증의 임상 결과보다 그 이후의 확장 가능성(Life Cycle Management, LCM)에 더 큰 가치를 둡니다. 따라서 첨생법을 통해 확보된 치료학적 근거와 임상데이터를 근거로 협상에 나선다면, 협상력은 분명히 달라질 것입니다.

이는 단순히 협상이 유리해진다는 수준이 아니라, 파이프라인 전체의 밸류에이션 구조가 한 단계 상승하는 효과로 이어질 수 있습니다.

오스카 역시 개발 초기부터 무릎 골관절염 외 다양한 적응증 확장을 염두에 두고 있습니다.무릎 골관절염 임상과 병행해 환자 미충족 수요가 큰 근골격계 질환에서 추가 임상연구가 진행된다면, 기술이전(License-out) 규모는 당연히 커질 수밖에 없습니다.

첨생법은 강스템바이오텍이 글로벌 파트너십 테이블에서 데이터로 말할 수 있는 경쟁력을 확보하게 하는 제도적 기반이라고 생각합니다.

무릎 골관절염 치료제 ‘오스카’ 임상 2a상이 계획보다 빠르게 진행되고 있습니다. 현재 환자 모집과 투약 현황은 어떻습니까? 또, 환자와 의료 현장의 미충족 수요를 어떻게 충족할 수 있다고 보시나요?

현재 목표로 한 임상시험 대상자 모집을 거의 마무리했습니다. 전체 목표 인원 108명 중 100명 이상이 스크리닝 방문을 완료했으며, 10월 중 투약이 모두 끝날 것으로 예상합니다. 

당초 계획은 4분기 내 투약 완료였으나, 실제로는 두 달 이상 빠른 속도로 진행되고 있습니다. 이는 1상에서 확인된 긍정적인 결과가 임상의와 환자들에게 신뢰를 준 덕분이라고 생각합니다. 그만큼 현장에서 치료제 부재를 절실히 느끼고 있다는 의미이기도 합니다.

오스카는 통증 완화 속도가 빠르고, 효과가 오래 지속되며, 관절강 내 주사로 간편하게 관리할 수 있다는 점에서 실질적인 환자 편익을 제공합니다. 투약 시기가 앞당겨진 만큼, 임상 결과 확인과 2b상 국내 임상 준비, 글로벌 임상 진입 일정에도 긍정적인 영향을 줄 것으로 기대합니다.

임상 1상 장기추적조사에서 단회 투여 후 12개월 동안 통증과 기능 개선, 연골 및 연골하골 재생이 지속된 결과가 확인됐습니다. 이 데이터의 의미를 어떻게 보십니까?

무릎 골관절염 환자가 가장 힘들어하는 부분은 통증입니다. 한 번의 투약으로 12개월간 통증 조절과 관절 기능 개선이 유지된다면, 환자의 미충족 의료수요를 상당 부분 해소한 셈입니다.

물론 앞으로는 이 효과가 얼마나 오래 유지되는지, 위약 대비 어느 정도 차이를 보이는지도 추가 확인이 필요합니다. 또 통증과 기능 개선이 연골 및 연골하골의 구조적 회복과 어떤 상관관계를 갖는지도 중요한 포인트입니다.

임상 1상과 장기추적조사에서 나타난 결과와 유사한 효능이 2a상에서도 입증된다면, 오스카는 근본적 무릎골관절염 치료제(DMOAD)로 가는 속도를 크게 앞당길 수 있을 것입니다. 

통증과 기능 개선의 위약 효과는 기존 후보물질 데이터를 통해 어느 정도 예측 가능한 수준이기 때문에, 통계적으로 유의한 결과를 확보할 수 있을 것으로 보고 있습니다. 이러한 임상 성과는 향후 국내 2b상과 글로벌 임상 진출 계획과도 밀접하게 연결될 것입니다.

6개월 시점 대비 12개월 시점에서 효능이 유지되거나, 오히려 개선되는 장기 지속 효과는 기존 치료제와 어떤 차별성을 보여주나요?

현재 K&L grade 2~3 수준의 중등도 무릎 골관절염을 근본적으로 치료할 수 있는 공식 승인 치료제는 없습니다. 오스카의 1상 결과와 장기추적조사에서 관찰된 개선 효과는 바로 그 공백 영역을 채울 수 있다는 점에서 의미가 큽니다.

중등도 무릎 골관절염에서도 구조적 개선이 가능하다는 신호가 확인된 만큼, 실질적인 근본 치료제 개발 가능성이 점점 높아지고 있다고 판단합니다.

내년 6~7월로 예정된 톱라인 결과 발표 이후, 국내 2b상과 미국 임상 진입 전략은 무엇인가요?

국내 2b 임상시험은 2024년 오스카 기술이전 계약을 체결한 파트너사인 유영제약이 수행할 예정입니다. 2027년 2분기 내 식약처 임상시험계획(IND) 승인을 목표로 진행 중입니다. 내년 2a 임상 종료 후 IND 신청과 관련한 세부 실행 계획을 구체화하기 위한 실무 논의도 이미 시작됐습니다.

글로벌 진출 전략 역시 병행하고 있습니다. 미국 임상 진입을 위한 FDA 사전상담(pre-IND) 미팅은 2026년 하반기를 목표로 준비 중입니다.

이를 위해 올해 상반기에 바이오텍 전문 글로벌 CRO와 계약을 체결했습니다. 목표 일정에 맞춰 pre-IND 미팅이 차질 없이 진행될 수 있도록 협의 중입니다. 향후 글로벌 파트너사가 2027년 하반기에 FDA로부터 IND 승인을 받을 수 있도록 단계별 계획을 추진하고 있습니다.

줄기세포·무세포연골기질 융복합제제라는 개념은 세계 최초라고 하셨습니다. 기존 골관절염 치료제와 비교했을 때 ‘오스카’가 가지는 가장 큰 임상적·사업적 차별성은 무엇입니까?

오스카의 가장 큰 임상적 차별점은 △신속한 효과 발현 △지속적인 치료 효과 △명확한 작용기전입니다. 특히 무세포연골기질(Cartilage Acellular Matrix)과 함께 투여함으로써 줄기세포의 생착과 재생 유도 효과가 배가됩니다. 이 조합은 관절 구조 악화를 늦추거나, 더 나아가 손상된 조직을 되살릴 가능성까지 보여주고 있습니다.

줄기세포가 지닌 분화 능력과 항염 작용은 이미 잘 알려졌지만, 여전히 근본적 치료제로서 확실한 임상적 근거를 제시한 사례는 많지 않습니다.

사업적 측면에서도 강점이 있습니다. 오스카는 단 한 번의 관절강 내 주사로 장기간 효과를 기대할 수 있습니다. 환자 편의성과 치료비용 측면에서 경쟁 후보물질 대비 높은 효율성을 확보했습니다.

강스템바이오텍의 ‘셀럽(SELAF)’ 플랫폼을 기반으로 세포은행 구축과 대량생산 체계를 완비해, 상업화 단계에서도 생산 경쟁력도 갖췄습니다.

즉, 오스카는 줄기세포의 치료 효과를 구조적 재생 수준으로 확장시키며, 임상적 혁신성과 사업적 실현 가능성을 동시에 입증할 수 있는 차세대 융복합 치료제입니다.

최근 오스카 관련 미국과 주요국 특허를 확보했습니다. 글로벌 빅파마와 기술이전 협상에서 이 특허가 어떻게 작용하나요?

보호받지 못하는 기술은 그 가치 또한 높게 평가받기 어렵습니다. 글로벌 제약사는 기술이 가진 과학적 우수성만큼이나 특허의 보호 범위와 지속 기간을 중시합니다.

현재 오스카의 조성물 및 용도 특허는 미국, 유럽, 일본, 한국에서 이미 등록을 마쳤습니다. 중국에서도 심사가 진행 중입니다. 특허 존속기간은 2037년 7월까지이고, 임상시험 진행 기간을 고려하면 각국 규정에 따라 최대 5년의 연장도 가능합니다. 국내 역시 동일한 범위 내에서 연장이 허용됩니다.

이미 주요국에서 등록된 특허만으로도 기술이전 협상에서 긍정적 요인으로 작용할 것으로 예상합니다.

오스카의 FDA RMAT(첨단재생의료치료제)·BTD(혁신의약품 지정) 추진 배경과, 지정 시 기술이전에 미칠 영향은요?

무릎 골관절염은 치료제 시장이 크지만, 여전히 구조적 개선을 입증한 근본 치료제는 없습니다. 이러한 미충족 수요를 해결하는 것이 바로 FDA의 RMAT과 BTD 제도의 핵심 취지이기도 합니다.

오스카는 단 한 번의 관절강 내 주사로 통증 완화, 관절 기능 개선, 연골 및 연골하골 재생이라는 세 가지 효과를 동시에 보여주고 있어, 신속심사 지정 가능성이 매우 높다고 판단합니다.

향후 RMAT·BTD와 같은 신속심사 프로그램에 공식 지정된다면, 글로벌 제약사와의 기술이전 협상 시점이 앞당겨지고 거래 규모 역시 한층 확대될 것으로 기대합니다.

일본 시장 진출도 진행 중이라고 들었습니다. 1종 재생의료 승인(퓨어스템-AD주)과 2종 재생의료(자가 지방 줄기세포) 진입은 어떤 단계입니까?

일본 시장 진출 계획은 순조롭게 진행되고 있습니다. 준비 절차가 마무리되는 대로 4분기 초부터 2종에 대해서 환자 치료를 시작할 수 있을 것으로 기대합니다.

2종 재생의료 사업이 본격화되고, 일본 내 재생의료 연구 인프라와 네트워크가 안정적으로 구축되면 1종 재생의료 임상에 대한 의사결정도 자연스럽게 이어질 것으로 봅니다.

퓨어스템-AD의 1종 재생의료 승인과 관련해서는 일본 후생성과 여러 차례 협의를 진행했습니다. 기존 항체치료제나 JAK 억제제에 반응하지 않거나, 부작용으로 치료가 어려운 환자군에서 퓨어스템-AD의 필요성과 안전성은 충분히 전달된 상태입니다. 다만, 일본인 환자를 대상으로 한 임상 데이터를 보완하기 위한 소규모 임상연구가 필요합니다. 이를 위한 구체적인 전략을 세우고 있습니다. 

일본에서 1종 재생의료로 환자 치료 승인을 받은 사례는 드뭅니다. 그렇기에 이번 강스템바이오텍 도전과 현재까지의 성과는 일본 재생의료 시장에서도 충분히 의미 있는 첫걸음으로 평가받고 있습니다.

강스템바이오텍에게 이번 첨생법 개정이 어떤 도약의 계기가 될 수 있을지, 한마디로 표현해주신다면요?

이번 개정은 강스템바이오텍의 기업 가치를 재정의할 기회라고 생각합니다. 첨생법 개정을 통해 대규모 연구비 지출 없이도 기존 포트폴리오에서 새로운 스토리를 만들어낼 수 있습니다. 품목허가 전 단계에서 환자 치료를 시작할 길이 열린다는 점도 의미가 큽니다.

강스템바이오텍이 보유한 GMP 시설, 전임상 및 임상 경험은 많은 첨단재생의료 연구자들에게 협력의 발판이 될 것입니다.