중증 백혈구 접착 결핍증 유전자 치료제 나올까?

美 로켓 파마 ‘크레슬라디’(마르네-셀) 허가신청 FDA 접수

미국 뉴저지州 크랜버리에 본사를 둔 희귀 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 로켓 파마슈티컬스(Rocket Pharmaceuticals)는 재차 제출되었던 ‘크레슬라디’(Kresladi: 마르네테그라진 오토템셀, 또는 마르네-셀)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 14일 공표했다.

렌티바이러스 운반체 기반 유전자 치료제의 일종인 ‘크레슬라디’는 중증 백혈구 접착 결핍증-I(LAD-I) 치료제로 허가신청서가 제출된 바 있다.

중증 백혈구 접착 결핍증-I는 희귀 유전성 면역계 장애의 일종으로 치명적인 감염증이 재발하는 경향을 나타내는 데다 동종 조혈모세포 이식수술을 진행하지 않은 소아환자들의 경우 거의 한결같이 치명적이라는 것이 전문가들의 지적이다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 내년 3월 28일까지 ‘크레슬라디’의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

로켓 파마슈티컬스社의 가우라브 샤 대표는 “우리가 FDA와 협의를 지속하는 데 가치를 두고 있다”면서 “허가신청 건이 접수됨에 따라 로켓 파마슈티컬스가 중증 백혈구 접착 결핍증-I에 수반되는 파괴적인 영향에 직면한 환자들에게 1회 주입하는 유전자 치료제를 선보이겠다는 우리의 목표를 이행하는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

중증 백혈구 접착 결핍증-I 환자들은 소아기를 넘어서서 생존을 이어갈 가능성이 드문 형편이라고 샤 대표는 지적했다.

그는 뒤이어 “현재 골수 이식수술이 유일한 치료대안으로 사용되고 있지만, 높은 이환률과 사망률, 비용부담 등의 문제가 수반되고 있는 것이 현실”이라며 “골수 이식수술이 소아환자들에게 적용이 가능하지 않을 수 있다는 것도 문제점”이라고 언급했다.

하지만 처방약 유저피법에 의한 허가일정이 정해진 만큼 ‘크레슬라디’가 이를 절실히 필요로 하는 환자들에게 공급될 수 있도록 뒷받침하는 데 초점을 맞춰 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

‘크레슬라디’의 허가신청서는 글로벌 임상 1/2상 시험에서 도출된 긍정적인 효능‧안전성 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

시험결과를 보면 ‘크레슬라디’를 주입한 후 12개월차에 평가했을 때 피험자들의 생존률이 100%에 도달한 것으로 입증됐다.

이와 함께 일차적‧이차적 시험목표들이 예외없이 충족된 것으로 나타났고, 전체 피험자들에게서 양호한 내약성이 눈에 띄었다.

아울러 약물치료 관련 중증 부작용이 수반된 사례는 보고되지 않았다.

또한 자료를 보면 감염증이 나타난 비율이 치료 이전과 비교했을 때 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증됐다.

피부병변의 개선과 창상 치유력의 회복도 관찰됐다.

로켓 파마슈티컬스는 ‘크레슬라디’가 허가를 취득하면 ‘소아 희귀질환 치료제 신속심사 바우처’ 1매를 지급받을 수 있는 권한까지 확보했다.