"알테오젠 이을 신흥강자 떴다" 판 흔드는 차세대 바이오텍㊦

세포·유전자·엑소좀 등 첨단바이오 신약개발 기업 한자리

9월 30일부터 10월 1일까지 양일간 서울 코엑스에서 열린 ‘KOREA LIFE SCIENCE WEEK 2025(코리아 라이프사이언스 위크)’ 현장이 인산인해를 이뤘다.©약업신문=권혁진 기자

임상 성과와 구체적 사업 전략을 내세운 바이오텍들이 도약을 위해 무대에 올랐다. 기술 소개를 넘어 실제 환자 데이터와 글로벌 확장 계획까지 공개하면서, 투자자들의 관심이 집중됐다.

1일 서울 코엑스에서 진행된 ‘코리아 라이프 사이언스 위크 2025’ 부대행사 ‘제3회 CARM 오픈이노베이션 투자 콘퍼런스’ 후반부 세션은 국내 혁신 신약들이 연구 단계를 넘어 상업화 단계로 다가서고 있음을 보여준 자리였다.

세포바이오 박현숙 대표.©약업신문=권혁진 기자

세포바이오(대표 박현숙)는 탯줄유래 골모세포 치료제로 근골격계 희귀질환 시장 공략에 속도를 내고 있다.

세포바이오는 자체 개발한 3차원 하이드로겔 기반 분화 플랫폼을 기반으로 골·연골·근육 재생 치료제를 개발 중이다. 이 플랫폼은 줄기세포를 효율적으로 골모세포로 분화시키고, 세포 기능을 장기간 안정적으로 유지할 수 있다.

리드 파이프라인 ‘CF-M801’은 비외상성 대퇴골두 무혈성 괴사(ONFH) 치료제로 개발 중이다. 지난 1월 유럽 EMA로부터 희귀의약품 지정을 획득했다. 이미 국내 임상 1상에서 안전성과 탐색적 유효성이 확인됐다.

박현숙 대표는 “CF-M801은 단순한 대증요법이 아니라, 뼈와 혈관을 동시에 재생하는 듀얼 메커니즘을 갖춘 혁신 치료제”라며 “골 형성과 혈관신생(angiogenesis)을 함께 유도해 손상 부위의 근본적 회복을 가능하게 한다”고 강조했다.

CF-M801은 지난해 9월 식품의약품안전처로부터 임상 2상 승인을 받아 진행 중이다. 회사는 일본을 시작으로 글로벌 임상 확장도 준비하고 있다.

임상 1상 결과가 환자 투여군에서 1년간 WOMAC·HHS·VAS 지표 개선이 관찰됐다. 일부 환자에서 고관절 붕괴 지연도 입증됐다. 특히 증례 조직 소견에서는 실제 골 재생과 혈관 형성이 보고됐다.

박 대표는 “CF-M801은 글로벌 무대에서 희귀·난치성 근골격계 질환의 패러다임을 바꾸는 치료제가 될 것”이라며 “임상 2상과 더불어 글로벌 임상을 잘 수행해, 2026년 6월에는 IPO를 목표로 기술성 평가를 신청할 계획”이라고 밝혔다.

에스엔이바이오 김은희 연구본부장.©약업신문=권혁진 기자

에스엔이바이오(대표 방오영)는 엑소좀 기반 중추신경계(CNS) 질환 치료제 개발 기업이다. 2019년 삼성서울병원에서 스핀오프해 설립됐다. 

회사는 제대유래 중간엽줄기세포(MSC)에서 생산한 엑소좀을 활용, 급성 허혈성 뇌졸중(AIS), 모야모야병, 파킨슨병, 알츠하이머병 등 다양한 뇌질환 파이프라인을 개발 중이다.

특히 에스엔이바이오는 △임상 규모 엑소좀 생산 플랫폼 ExoWell △질환 특이적 마이크로RNA 발굴 플랫폼 ExoCourier △약물 적재 플랫폼 ExoCarrier △최적화 전달 시스템 ExoSC 등 4대 플랫폼을 구축, 기술 경쟁력을 확보했다.

김은희 연구본부장은 “엑소좀은 세포 간 신호전달을 조절하고 뇌혈관장벽(BBB)을 통과할 수 있어 차세대 치료제로 주목받는다”라며 “당사 플랫폼은 유전자 변형이나 동물유래 성분을 배제하고, 3차원 세포배양으로 생산성을 5배 이상 높여 글로벌 임상 확장에 유리하다”고 설명했다.

핵심 파이프라인 ‘SNE-101’은 급성 허혈성 뇌졸중 치료제로 개발 중이다. 특히 지난 4월에는 엑소좀 치료제로는 국내 최초 식약처 임상 1b상 승인 획득했다. 기존 치료가 혈전 제거에 집중하는 것과 달리, SNE-101은 신경재생·혈관 재형성·항산화·항염 등 다양한 병태를 동시에 겨냥하는 다중 기전을 갖췄다.

전임상에서는 설치류와 영장류 모델 모두에서 뇌신경 회로 재형성과 손 기능 회복 효과가 확인됐다. 특히 영장류에서는 마비된 손의 기능이 뚜렷하게 개선됐다. 단백질 발현 패턴 역시 정상화되는 결과가 관찰됐다.

김 본부장은 “이번 임상이 성공적으로 마무리되면 뇌졸중 환자 회복을 촉진할 수 있는 새로운 치료 패러다임을 제시하게 될 것”이라며 “JW중외제약과의 공동개발 파트너십을 기반으로 글로벌 임상을 확대하고, 2028년 IPO를 목표로 속도를 내겠다”고 강조했다.

와이제이세라퓨틱스 윤태영 대표.©약업신문=권혁진 기자

와이제이세라퓨틱스(대표 윤태영)가 신경계 줄기세포 치료제 개발의 새로운 해법을 내놓고 있다.

와이제이세라퓨틱스는 단일 저분자화합물 기반 ‘직접교차분화(Direct Conversion)’ 플랫폼을 통해 중간엽줄기세포를 신경줄기세포와 신경전구세포로 2~5일 내 전환하는 기술을 확보했다. 기존 유도만능줄기세포나 배아줄기세포 방식보다 공정이 단순하고 비용 부담을 크게 줄일 수 있다는 설명이다.

핵심 기술 체계는 △ 중간엽줄기세포 원천세포 확보 △저분자화합물 YJ102 기반 교차분화 플랫폼 △치료제로 이어지는 NSC·NPC 단계로 구성된다. 

윤태영 대표는 “유전자 조작이나 바이러스 벡터를 사용하지 않아 안전성이 높고, 대량생산이 가능해 상업적 확장성에서 강점을 가진다”라고 강조했다. 이어 그는 “현재 신경계 질환 치료제는 증상 완화에 그치는 경우가 많지만, 와이제이세라퓨틱스는 손상된 신경세포를 직접 대체해 근본적 회복을 가능하게 하는 치료를 목표로 하고 있다”라고 말했다.

주력 파이프라인 ‘ciNSC5’는 척수손상 치료제로 개발 중이다. 전임상 연구에서 운동 기능 회복과 축삭 재생 효과가 확인됐으며, 손상 부위에서 실제 세포 생착과 신경세포로의 분화도 관찰됐다.

특히 회사는 해당 플랫폼이 파킨슨병, 다발성경화증, 루게릭병 등 퇴행성 신경질환으로도 확장될 가능성이 연구를 통해 확인됐다고 설명했다.

윤 대표는 “빠르면 2026년 ciNSC5 척수손상 치료제를 임상 1/2a상에 진입시키고, 파킨슨병 적응증은 2027년 IND 제출을 목표로 개발을 이어갈 계획”이라고 강조했다.
현재 와이제이세라퓨틱스는 약 150억원 규모의 투자 유치를 추진 중이다. 확보한 자금은 임상 진입, 추가 파이프라인 확장, GMP급 생산 인프라 구축 등에 투입될 예정이다. 

이어 그는 “직접교차분화 플랫폼은 글로벌 시장에서도 차별성을 인정받을 수 있을 것”이라며 “신경 재생 분야에서 선도 기업으로 성장하겠다”고 말했다.

아키소스템바이오스트래티지스 조현철 대표.©약업신문=권혁진 기자

아키소스템바이오스트래티지스(대표 조현철)는 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포 ‘스멈프셀(Smumf cell)’을 기반으로 한 치료제로 근골격계 질환 시장 공략에 속도를 내고 있다.

회사는 자체 개발한 즉시 투여 가능한 주사형 세포전달 플랫폼 ‘3CX’를 활용, 회전근개 파열 등 난치성 근골격계 질환의 재생 치료제 개발을 진행 중이다. 이 플랫폼은 고품질 스멈프셀과 결합해 세포를 병변 부위까지 온전히 전달하고 실제 조직 재생을 유도할 수 있도록 설계된 것이 특징이다.

조현철 대표는 “스멈프셀은 태아와 산모 사이 특수한 해부학적 위치에서 유래한 세포로, 낮은 면역원성과 높은 재생 능력을 갖춘 것이 강점”이라며 “3CX 플랫폼은 세포 투여 후 생착과 기능 발휘까지 단계별 장벽을 극복해 환자가 원하는 신속한 치료를 가능하게 한다”고 설명했다.

리드 파이프라인은 회전근개 파열 치료제 ‘아키소스템-테노’다. 회사는 부분파열 환자를 대상으로 한 임상시험과 전층·광범위 파열 환자를 대상으로 한 첨단재생의료 임상연구를 병행 중이다. 

부분파열 임상 1상은 2024년 9월 기준 9명의 추적관찰(follow-up)이 완료됐으며, 전층·광범위 파열 임상은 2025년 8월 기준 6명 환자 투여가 완료돼 2026년 4월 종료를 목표로 하고 있다.

초기 임상 관찰 결과에 따르면, 아키소스템-테노 투여 환자들은 6개월 시점에서 통증·기능 지표(SPADI 등)가 90% 이상 개선됐다. MRI와 관절경 검사에서도 파열 부피가 90% 이상 줄고 재생 소견이 확인됐다. 

일부 환자에서는 손상된 힘줄이 정상에 가까운 조직 구조로 회복되는 조직학적 결과가 관찰됐으며, 재생 조직이 환자 고유의 세포임을 시사하는 소견도 보고됐다.

조 대표는 “회전근개 파열은 성인 어깨통증의 가장 흔한 원인이지만 현재는 수술 외에 근본 치료 옵션이 부족하다”며 “아키소스템-테노가 새로운 표준 치료 대안으로 자리 잡을 수 있도록 임상을 차질 없이 수행하고, 동시에 글로벌 임상과 기술이전도 적극 추진하겠다”고 말했다.