사노피 다발성 경화증 신약 FDA 심사기간 연장

톨레브루티닙, 추가분석 때문 9월서 12월로 허가결정 딜레이

사노피社는 자사의 경구용, 뇌 투과성, 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제 톨레브루티닙(tolebrutinib)의 허가신청 건과 관련, FDA가 심사기간 3개월 연장을 통보해 왔다고 22일 공표했다.

톨레브루티닙은 비 재발성, 이차진행성 다발성 경화증(nrSPMS) 치료제이자 성인환자들에게서 재발 활성과 무관하게 장애의 누적속도를 둔화시켜 주는 치료제로 허가신청서가 제출된 바 있는 기대주이다.

FDA는 심사를 진행하는 과정에서 추가분석 자료를 검토한 끝에 이 같은 추가정보가 허가신청 내용의 주요한 수정(a major amendment)에 해당한다고 보고 심사일정을 연장키로 결정한 것이다.

이에 따라 FDA는 오는 12월 28일까지 톨레브루티닙의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 것으로 보인다.

당초 FDA는 9월 말까지 톨레브루티닙에 대한 심사결과를 제시할 수 있을 것으로 예상되어 왔다.

사노피 측은 톨레브루티닙이 환자들에게 제공할 수 있는 잠재적이고 긍정적인 영향에 대해 변함없는 확신을 드러내 보였다.

뒤이어 심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀한 협력을 지속해 나갈 방침임을 밝혔다.

톨레브루티닙은 비 재발성, 이차진행성 다발성 경화증을 치료하는 첫 번째 뇌 투과성 브루톤 티로신 인산화효소 저해제이다.

앞서 FDA는 톨레브루티닙을 ‘혁신 치료제’로 지정한 바 있다.

FDA는 글로벌, 이중맹검법, 피험자 무작위 분류 방식으로 이루어진 임상 3상 ‘HERCULES 시험’과 임상 3상 ‘GEMINI 1 시험’ 및 ‘GEMINI 2 시험’에서 도출된 자료를 기반으로 톨레브루티닙에 대한 심사를 진행해 왔다.

‘HERCULES 시험’과 ‘GEMINI 시험’은 각각 비 재발성, 이차진행성 다발성 경화증 환자들과 재발성 다발성 경화증 환자들을 대상으로 톨레브루티닙이 나타내는 효능‧안전성을 평가한 시험례들이다.

톨레브루티닙의 효능과 안전성은 아직까지 FDA에 의해 확립되지 않았다.

톨레브루티닙은 유럽연합(EU)을 포함한 세계 각국의 보건당국들에 의해 여전히 심사가 진행 중이다.

‘HERCULES 시험’과 ‘GEMINI 1 시험’, ‘GEMINI 2 시험’ 이외에 임상 3상 ‘PERSEUS 시험’이 일차진행성 다발성 경화증 환자들을 대상으로 현재 진행 중이다.

‘PERSEUS 시험’의 결과는 올해 하반기 중으로 공개될 수 있을 전망이다.