피알지에스앤텍, 루게릭병 신약후보 ‘아미소딘’ FDA 1상 본격화

임상시험 시작 허가 SMP 수령…ALS 병태생리 표적 세계 첫 신약

희귀유전질환 치료제 개발 전문기업 ㈜피알지에스앤텍(PRG S&Tech, 대표 박범준)은 개발 중인 루게릭병(ALS) 치료제 후보물질 '아미소딘(Amisodin)'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 5월 임상 1상 시험계획(IND) 승인을 받은 데 이어, 8월 임상시험 시작을 허가한다는 SMP(Study May proceed)를 받았다고 28일 밝혔다.

이로써 피알지에스앤텍은 미국 Maryland에 위치한 CPC(Pharmaron Clinical Pharmacology Center)에서 건강한 성인을 대상으로 '아미소딘'의 안전성, 내약성, 약동학적 특성을 평가할 임상 1상을 본격적으로 시작한다. 9월 말 첫 대상자 등록을 진행할 예정이다. 

임상은 단일용량 상승시험(SAD: Single Ascending Dose)과 반복 용량 상승시험(MAD: Multiple Ascending Dose)으로 구성된다. 최대 내성 용량(MTD: Maximum tolerated dose))과 관련 이상반응을 파악하는 것이 핵심 목표다.

회사는 미국에서 진행 예정인 이번 임상을 통해 확보된 안전성과 유효성 데이터를 바탕으로, 향후 환자 대상 임상 2상 진입에 필요한 기초 자료를 확보하고 글로벌 파트너쉽 협상에도 활용할 방침이다.

'아미소딘'은 루게릭병의 주요 발병 기전으로 알려진 'SOD1 단백질 응집'을 억제하는 기전을 바탕으로 개발된 경구용 신약후보 물질이다. SOD1(Superoxide Dismutase1)은 원래 세포 내 활성산소를 제거하는 정상 단백질이지만, ALS 환자에서는 비정상적인 삼량체(Trimer) 형태로 응집해 신경독성을 유발하는 것으로 알려졌다.

피알지에스앤텍은 자체 전임상 연구를 통해 '아미소딘'이 SOD1 단백질 응집을 효과적으로 차단하고, 병리 단백질 TDP-43의 축적 또한 억제함으로써 ALS 진행을 지연시키는 유의미한 치료 효과를 확인했다고 설명했다. 특히 기존 치료제에 비해 부작용은 낮고, 효능은 우수한 것으로 나타나 경쟁력 있는 차세대 치료제로 평가받고 있다.

ALS는 약 90% 이상이 명확한 유전 원인 없이 발생하는 산발성(sporadic) 질환으로 알려졌다. '아미소딘'은 유전적 변이가 없는 산발성 ALS 모델에서도 치료 효과를 입증한 바 있어, 전체 ALS 환자를 포괄할 수 있는 범용 치료제로의 확장 가능성도 열려있다. 해당 연구 결과는 지난 5월 12일, 국제 신경과학 저널 Translational Neurodegeneration(IF 15.2)에 게재되었으며, ALS 병태생리를 직접 겨냥한 새로운 치료 전략으로 학계의 주목을 받았다.

피알지에스앤텍은 이번 IND 승인에 따라 본격적인 임상개발에 착수하게 됐으며, 2026년부터는 루게릭병(ALS) 환자를 대상으로 한 임상 2상에 진입할 계획이다. 회사는 '아미소딘'의 작용 기전 및 임상 데이터를 바탕으로 글로벌 공동개발 및 기술이전 협의를 병행하고 있다. ALS 분야의 치료제 부족 문제를 해결할 새로운 돌파구를 제시하겠다는 전략이다.

피알지에스앤텍 박범준 대표는 “아미소딘은 루게릭병의 병리적 원인을 직접 조절하는 세계 최초의 신약 후보물질로, 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있을 것으로 기대된다”면서 “이번 FDA 승인을 계기로 글로벌 ALS 치료제 개발에서 중요한 전환점을 맞게 될 것”이라고 강조했다.

현재 ALS는 세계적으로 근본적인 치료제가 전무한 가운데, 대부분 증상 완화에 초점을 둔 약물만이 존재한다. 피알지에스앤텍은 병의 원인을 직접 겨냥한 '아미소딘'을 통해 난치성 희귀질환의 치료 가능성을 새롭게 열겠다는 목표다.

한편 '아미소딘'은 올해 1월 미국 FDA로부터 희귀질환치료제(ODD)로 지정받았으며, 9월초 FDA에 Fast Track 지정 신청 예정이라고 밝혔다.