노보노디스크 ‘알헤모’ EU서 적응증 추가 성큼

혈액응고 저해인자 未동반 A형 또는 B형 혈우병 치료

노보 노디스크社는 혈우병 환자들에게서 1일 1회 피하주사하는 예방요법제 ‘알헤모’(Alhemo: 콘시주맙-mtci)와 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 적응증 추가(label update)를 허가토록 권고했다고 25일 공표했다.

혈액응고 저해인자를 동반하지 않은 중증 A형 혈우병, 그리고 중등도에서 중증에 이르는 B형 혈우병을 치료하는 용도가 ‘알헤모’에 포함되도록 CHMP가 지지했다는 것이다.

노보 노디스크社의 마르틴 홀스트 랑게 부회장 겸 개발담당대표는 “EU 집행위원회가 허가를 결정할 경우 간편하게 1일 1회 피하주사하는 방식으로 사용되는 ‘알헤모’가 혈액응고 저해인자를 동반하지 않는 혈우병 환자들에게 한층 더 폭넓게 사용되면서 효과적인 예방대안으로 각광받을 수 있게 될 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “개별 혈우병 환자들이 저마다 변화하는 맞춤 니즈를 갖고 있다”며 “사용자 친화적인 프리필드, 휴대용 펜 제형의 ‘알헤모’가 보다 많은 수의 혈우병 환자들을 위한 융통성 있는 맞춤 치료제로 자리매김할 수 있게 될 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 강조했다.

CHMP는 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타난 임상 3상 ‘explorer8 시험’의 결과를 근거로 ‘알헤모’의 적응증 추가를 권고키로 하는 긍정적인 의견을 집약한 것이다.

시험결과를 보면 예방대안으로 ‘알헤모’를 투여하고 아무런 예방대안을 사용하지 않은 대조그룹과 비교했을 때 혈액응고 저해인자를 동반하지 않은 A형 혈우병 및 B형 혈우병 환자들의 자연출혈과 외상성(外傷性) 출혈이 각각 86% 및 79% 감소한 것으로 입증됐다.

이와 함께 시험에서 ‘알헤모’는 혈액응고 저해인자를 동반하지 않은 A형 혈우병 및 B형 혈우병 환자들에게서 호의적인 안전성 프로필을 내보였다.

그 뿐 아니라 ‘explorer8 시험’에 참여한 환자들의 치료효과 보고자료를 보면 건강 관련 삶의 질을 개선된 데다 ‘알헤모’ 투여에 따른 치료부담이 아무런 예방조치를 하지 않았던 대조그룹에 비해 오히려 감소한 것으로 분석됐다.

아무런 예방조치를 하지 않는 것보다 ‘알헤모’의 투여를 선호한 추이는 A형 및 B형 혈우병 환자들을 대상으로 이루어진 ‘단기 건강 관련 설문조사’(SF-36v2)와 ‘성인 혈우병 환자 대상 삶의 질 관련 설문조사’(Haem-A-QoL)에서 관찰됐다.

설문조사에는 착수시점과 24주차에 평가한 “신체 고통” 및 “신체적 기능수행”의 변화에 관한 내용이 포함되어 있었다.

‘성인 혈우병 환자 대상 삶의 질 관련 설문조사’의 총점과 “신체적 건강” 영역 점수 등도 설문조사 내용에 포함됐다.

환자들의 선호도를 보면 70.9%의 응답자들이 아무런 예방 조치를 하지 않거나 앞선 진행했던 치료보다 ‘알헤모’에 더 후한 평가를 내린 것으로 조사됐다.

CHMP가 긍정적인 의견을 제시함에 따라 차후 2개월 이내에 EU 집행위원회의 최종결론 도출로 이어질 수 있을 전망이다.