J&J 경구용 판상형 건선 치료제 FDA 허가신청

동종계열 최초 표적 경구 펩타이드 아이코트로킨라

존슨&존슨社는 새로운 판상형 건선 치료제 아이코트로킨라(icotrokinra)의 허가신청서가 FDA에 제출됐다고 21일 공표했다.

중등도에서 중증에 이르는 12세 이상의 소아 및 성인 판상형 건선 환자들을 치료하기 위해 인터루킨-23 수용체를 선택적으로 차단하는 기전의 동종계열 최초 표적 경구용 펩타이드의 일종이 아이코트로킨라이다.

아이코트로킨라의 허가신청이 이루어진 것은 이번이 처음이다.

판상형 건선에서 염증성 반응을 강화하는 인터루킨-23 수용체를 차단하도록 설계된 아이코트로킨라는 다른 인터루킨-23 매개성 질환들을 치료하는 데도 효과를 나타낼 수 있을 것으로 보인다.

아이코트로킨라의 허가신청서는 4건의 본임상 3상 시험들로 구성된 ‘ICONIC 임상개발 프로그램’에서 도출된 자료를 근거로 제출된 것이다.

‘ICONIC-LEAD 시험’, ‘ICONIC-TOTAL 시험’, ‘ICONIC-ADVANCE 1 시험’ 및 ‘ICONIC-ADVANCE 2 시험’ 등이 그것이다.

시험에서 아이코트로킨라를 사용한 중등도에서 중증에 이르는 12세 이상의 소아‧성인 판상형 건선 환자 피험자들은 전체 일차적 시험목표 뿐 아니라 공동 1차 평가변수가 충족된 것으로 분석됐다.

아이코트로킨라를 1일 1회 경구복용한 피험자 그룹에서 피부가 괄목할 만하게 깨끗이 개선된 데다 호의적인 안전성 프로필이 확보된 것으로 나타났다는 의미이다.

이 중 ‘CONIC-ADVANCE 1 시험’과 ‘ICONIC-ADVANCE 2 시험’에서 나타난 결과를 보면 아이코트로킨라를 복용한 피험자 그룹에서 공동 1차 평가변수가 충족된 가운데 중등도에서 중증에 이르는 판상형 건선 증상의 개선이 ‘소틱투’(듀크라바시티닙)를 사용한 대조그룹에 비해 우위를 보인 것으로 입증됐다고 존슨&존슨 측은 설명했다.

또한 전체 시험례들에 걸쳐 확보된 안전성 자료를 보면 부작용이 수반된 비률이 아이코트로킨라 복용그룹에서 49.1%, 플라시보 대조그룹에서 51.9%로 대동소이하게 나타났고, 안전성 측면에서 볼 때 지금까지 새로운 문제점의 징후는 확인되지 않았다.

존슨&존슨 이노버티브 메디슨社의 리자 오다우드 면역피부질환‧호흡기질환 담당 부사장은 “전체 ‘ICONIC 임상개발 프로그램’에 걸쳐 신속한 피험자 충원이 이루어졌던 것이 환자들의 니즈와 취향에 유의미하게 대응할 수 있는 첨단 판상형 건선 치료제를 원하는 충족되지 못한 니즈가 존재함을 방증하는 것”이라고 말했다.

진행된 연구사례들의 폭과 깊이 뿐 아니라 지금까지 보고된 견고한 임상결과를 감안할 때 우리는 아이코트로킨라가 의사와 환자들이 판상형 건선 치료와 관련해서 생각하는 내용을 바꿔놓으면서 이 면역 매개성 질환을 치료하는 새로운 표준요법제가 될 수 있을 것이라고 오다우드 부사장은 덧붙였다.

FDA에 제출된 허가신청서의 일부 자료를 보면 임상 3상 ‘ICONIC-LEAD 시험’에서 아이코트로킨라를 복용한 피험자들은 16주차에 ‘연구자에 의한 전반적인 평가’(IGA) 0/1 반응 지표와 ‘건선 부위 면적 및 중증도 지수’(PASI) 75 지표를 적용해 평가했을 때 일차적 시험목표를 성공적으로 충족한 비율이 플라시보 대조그룹을 상회했다.

이 같은 시험결과는 지난 3월 7~11일 플로리다州 올랜도에서 개최되었던 미국 피부의학회(AAD) 연례 학술회의에서 발표됐다.

이와 함께 ‘ICONIC-LEAD 시험’에 참여했던 한 하위그룹을 대상으로 분석한 결과를 보면 아이코트로킨라를 1일 1회 복용한 12세 이상의 소아환자들은 16주차에 피부가 깨끗하게 또는 거의 깨끗하게 개선된 비율이 플라시보 대조그룹에 비해 높게 나타났을 뿐 아니라 안전성 측면에서 볼 때 새로운 문제점의 징후는 확인되지 않았다.

시험결과는 지난 4월 8~11일 아르헨티나 부에노스아이레스에서 열렸던 제 15차 국제 소아피부의학 학술회의(WCPD)에서 발표됐다.

또한 임상 3상 ‘ICONIC-TOTAL 시험’에서 도출된 자료를 보면 아이코트로킨라는 난치성 두피 건선 및 생식기 건선 환자들에게서 잠재적으로 유용하게 사용될 수 있을 것이라는 관측에 무게를 싣게 했다.

이 시험결과는 지난 5월 7~10일 미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 개최되었던 2025년 실험 피부의학회(SID) 연례 학술회의에서 공개됐다.

임상 3상 ‘ICONIC-ADVANCE 1 시험’과 ‘ICONIC-ADVANCE 2 시험’에서 확보된 결과를 보더라도 아이코트로킨라는 16주차에 ‘연구자에 의한 전반적인 평가’(IGA) 0/1 반응 지표와 ‘건선 부위 면적 및 중증도 지수’(PASI) 75 지표를 적용해 평가했을 때 전체적인 효능 프로필이 괄목할 만하게 나타났다.

게다가 아이코트로킨라는 중등도에서 중증에 이르는 판상형 건선 환자들을 대상으로 16주 및 24주차에 비교평가했을 때 ‘소틱투’ 대조그룹에 비해 핵심적인 전체 이차적 시험목표의 충족도가 우위를 나타냈다.

시험의 포괄적인 결과는 차후 의학 학술회의 석상에서 발표될 예정이다.

이밖에도 ‘ICONIC-LEAD 시험’과 ‘ICONIC-TOTAL 시험’에서 최소한 52주 동안 치료를 진행한 내용을 포함해 ‘ICONIC 시험’ 개발 프로그램에서 장기적으로 도출된 자료와 지속반응을 평가한 피험자 무작위 분류 금단분석의 결과가 차후 의학 학술회의 석상에서 발표될 예정이다.

존슨&존슨 측은 또 다른 임상 3상 ‘ICONIC-ASCENT 시험’을 개시했다.

이 시험은 건선 환자들을 대상으로 경구용 정제 아이코트로킨라와 주사제형 생물학적 제제 ‘스텔라라’(우스테키뉴맙)의 우위를 직접적으로 비교평가한 첫 번째 시험례이다.