후지필름 담관암 치료제 FDA ‘희귀의약품’ 지정

‘젬자’(젬시타빈) 리포좀 제형 ‘FF-10832’..현재 임상 2a상

 

일본 후지필름의 미국 매사추세츠州 보스턴 소재 위탁 개발‧제조기업(CDMO) 기업 후지필름 파마슈티컬스 USA社가 담관암(BTC) 치료제로 개발을 진행 중인 ‘젬자’(젬시타빈)의 리포좀 제형 ‘FF-10832’가 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 7일 공표해 관심이 모아지고 있다.

리포좀 제형(liposomal formulation)이란 인지질 이중층으로 구성된 작은 소포체를 이용해 약물을 전달해 체내 흡수율을 높이는 제제를 말한다.

지난 5월 30일부터 6월 3일까지 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 제 61차 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의 석상에서 발표되었던 임상 1상 시험 결과를 보면 ‘FF-10832’는 진행성 담관암 환자들에게서 양호한 내약성과 항 종양 활성을 나타낼 수 있음이 시사됐다.

현재 ‘FF-10832’는 미국에서 각종 고형암을 치료하기 위한 단독요법제 또는 ‘키트루다’(펨브롤리주맙)와 병용요법제로 임상 2a상 시험이 진행 중이다.

미국에서 ‘희귀의약품’ 지위는 환자 수가 20만명 이하로 나타나고 있는 희귀질환들을 치료하기 위해 개발이 진행 중인 후보물질들을 대상으로 심사를 거쳐 제한적으로 부여되고 있다.

‘희귀의약품’으로 지정되면 허가를 취득했을 때 7년의 독점발매권을 비롯한 각종 금전적 인센티브를 보장받게 된다.

미국에서 담관암은 연간 1만6,000여명의 환자들이 발생하고 있는 추세이다.

70% 이상의 환자들이 절제불가기 또는 전이기에 진단을 받고 있는 가운데 현재 사용 중인 치료법으로는 수술, 항암화학요법제, 방사선요법 등이 있다.

하지만 진행기에 사용했을 때 기대할 수 있는 효능을 제한적인 수준에 불과하다는 것이 전문가들의 지적이다.

특히 재발률이 50~70%에 달할 정도로 높은 데다 5년 생존률이 4~13%에 불과할 만큼 낮게 나타나고 있는 형편이어서 새롭고 효과적인 치료대안이 시급하게 요망되고 있는 것이 현실이다.

‘젬자’는 지난 1990년대에 허가를 취득한 이래 담관암의 치료에서 핵심적인 구성요소로 자리매김해 왔다.

현재 사용 중인 담관암 치료용 1차 약제들의 경우 예외없이 ‘젬자’를 포함하고 있을 정도.

‘FF-10832’는 정맥주사제로 개발된 ‘젬자’의 새로운 리포좀 제형으로 혈중 반감기를 연장시켜 항 종양 활성을 향상시켰고, 종양 표적 전달을 개선했다는 장점이 눈에 띈다.

후지필름 파마슈티컬스 USA社의 수수무 시모야마 대표는 “담관암이 희귀하게 나타나지만, 공격적인 종양으로 예후가 취약하고 치료대안 선택의 폭이 제한적인 종양”이라면서 “이번에 ‘희귀의약품’ 지정이 이루어진 것은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 의미한다”고 의의를 강조했다.

만족스러운 치료대안을 찾기 어려운 담관암 환자들을 위해 ‘FF-10832’의 개발을 진행하는 데 ‘희귀의약품’ 지정이 큰 힘이 될 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

한편 후지필름이 개발을 진행 중인 ‘FF-10502’와 ‘FF-10850’ 또한 각각 FDA에 의해 담관암 치료제 및 메르켈 세포암종을 치료하기 위한 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있다.