미국 FDA, 사노피 릴리프루바트 ‘희귀의약품’ 지정

고형장기 이식수술 환자 항체 매개성 거부반응 치료

사노피社는 자사의 잠재적 동종계열 최초 면역글로불린 G4(IgG4) 휴먼 모노클로날 항체의 일종인 릴리프루바트(riliprubart)가 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 25일 공표했다.

릴리프루바트는 고형장기 이식수술을 받은 환자들에게 수반되는 항체 매개성 거부반응(AMR)에 사용하는 치료제로 개발이 진행 중이다.

FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정받은 것은 사노피가 장기이식용 면역억제제 분야에서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하고자 사세를 집중하고 있음을 반영한 결과로 풀이되고 있다.

항체 매개성 거부반응은 여전히 심대한 도전요인의 하나로 자리매김하고 있는 데다 아직까지 FDA의 허가를 취득한 치료대안이 부재한 형편이다.

FDA는 미국 내 환자 수가 20만명을 밑도는 희귀질환들을 적응증으로 개발이 진행 중인 새로운 치료제 후보물질들을 대상으로 엄격한 심사를 거쳐 제한적으로 ‘희귀의약품’ 지위를 부여하고 있다.

사노피社의 알리사 존슨 면역학‧염증 글로벌 치료제 부문 대표는 “릴리프루바트가 ‘희귀의약품’으로 지정받은 것이 우리가 면역학 분야에서 보유한 전문성을 이용해 장기이식용 의약품들이 직면하고 있는 심대한 도전요인들에 대응이 가능토록 하고자 하는 우리의 소임을 이행하는 과정에서 중요한 성과가 도출된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

항체 매개성 거부반응은 장기 이식수술을 진행할 때 환자의 생존을 심대하게 위협하는 요인의 하나라고 존슨 대표는 지적했다.

우리는 릴리프루바트의 혁신적인 작용기전에 힘입어 신장 이식수술을 받은 환자들에게서 결과를 괄목할 만하게 개선해 줄 수 있는 치료대안을 확보할 수 있게 될 것으로 기대한다고 덧붙이기도 했다.

현재 릴리프루바트는 장기이식 및 신경계 질환 분야에서 다양한 적응증을 승인받기 위한 여러 건의 임상시험이 진행 중이다.

이 중 1건의 임상 2상 시험이 신장 이식수술 환자들을 대상으로 진행 중이다.

이 시험은 거부반응이 나타날 위험성이 높은 환자그룹과 항체 매개성 거부반응을 나타낸 환자그룹 등 2개 환자 코호트 그룹을 대상으로 진행되고 있다.

릴리프루바트는 이와 별도로 희귀 신경계 장애의 일종인 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증(CIDP)을 대상으로 한 2건의 임상 3상 시험이 진행 중이다.

이처럼 릴리프루바트가 다양한 임상개발 프로그램이 진행 중인 현실은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 각종 면역 매개성 증상들에 걸쳐 잠재적 가능성을 탐색하기 위해 사노피 측이 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것이다.