EU 최초 MASH 치료제 허가관문 통과 “성큼”

美 마드리갈 파마 ‘레즈디프라’(레스메티롬) 승인권고

미국 펜실베이니아州 필라델피아 인근 소도시 콘쇼호켄에 소재한 대사계 기능부전 관련 지방간염(MASH) 치료제 개발 전문 제약기업 마드리갈 파마슈티컬스社(Madrigal Pharmaceuticals)는 ‘레즈디프라’(Rezdiffra: 레스메티롬)의 허가신청 건과 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시했다고 20일 공표했다.

CHMP는 중등도에서 진행기에 이르는 간 섬유증을 동반한 성인 비 경변성 대사계 기능부전 관련 지방간염(MASH) 환자들을 위한 치료제로 ‘레즈디프라’를 승인토록 지지한 것이다.

EU 집행위원회는 오는 8월 ‘레즈디프라’의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

마드리갈 파마슈티컬스社의 빌 시볼드 대표는 “마드리갈 파마슈티컬스가 세계 각국에서 대사계 기능부전 관련 지방간염과의 싸움을 주도하는 데 사세를 집중하고 있다”면서 “임상 3상 시험에서 섬유증을 개선하고 대사계 기능부전 관련 지방간염을 해소하는 시험목표에 도달한 첫 번째 치료제가 ‘레즈디프라’라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

‘레즈디프라’는 대사계 기능부전 관련 지방간염 치료제로는 최초로 FDA의 허가를 취득한 데 이어 오늘 CHMP가 긍정적인 의견을 제시함에 따라 세계 각국의 대사계 기능부전 관련 지방간염 커뮤니티를 위해 다시 한번 역사적인 첫 번째 개가를 올리게 된 것이라고 시볼드 대표는 설명했다.

시볼드 대표는 “대사계 기능부전 관련 지방간염이 유럽에서 간 이식수술을 필요로 하도록 이끄는 원인으로 발빠르게 부각되고 있다”며 “이 중증질환을 앓고 있는 환자들을 치료하기 위해 ‘레즈디프라’가 간을 표적으로 작용하는 근본적인 치료제로 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 강조했다.

대사계 기능부전 관련 지방간염은 주요한 간 관련 사망원인의 하나로 자리매김하고 있는 형편인 데다 세계 각국의 의료계에 부담을 가중시키고 있는 것이 최근의 추세이다.

1일 1회 경구복용하는 ‘레즈디프라’는 간을 표적으로 작용하는 갑상선 호르몬 수용체 베타(THR-β) 작용제의 일종으로 대사계 기능부전 관련 지방간염의 핵심적인 기저원인을 표적으로 효과를 나타내도록 설계됐다.

CHMP는 본임상 3상 ‘MAESTRO-NASH 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 포함해 ‘레즈디프라’의 호의적인 프로필을 근거로 이번에 허가를 지지하는 긍정적인 의견을 제시한 것이다.

시험에서 섬유증이 감소한 데다 대사계 기능부전 관련 지방간염애 해소되면서 일차적인 시험목표들이 충족되었던 것이다.

독일 홈부르크대학 메디컬센터와 자를란트대학에 재직 중인 외른 M. 샤텐베르크 교수는 “CHMP가 ‘레즈디프라’를 승인토록 권고한 것에 고무되어 있다”면서 “지난 수 년 동안 임상연구를 진행해 온 데다 유럽 각국에서 대사계 기능부전 관련 지방간염으로 인한 부담이 환자들과 의료 시스템에 갈수록 가중되어 왔던 형편”이라고 지적했다.

그리고 이제 우리는 기저질환을 표적으로 작용하는 치료제가 허가 취득을 앞둔 시점에 와 있다고 덧붙였다.

샤텐베르크 교수는 “중요한 것은 ‘레즈디프라’가 이미 유럽의 임상실무 가이드라인에 포함되어 있다는 점”이라며 “비 침습적인 검사를 통해 호나자들을 식별하고 모니터링하는 틀을 제공해 왔다는 의미”라고 설명했다.

‘레즈디프라’가 허가를 취득할 경우 이 치료제가 대사계 기능부전 관련 지방간염 환자들에 대한 치료법을 바꿔놓을 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 있다고 샤텐베르크 교수는 강조했다.

한편 FDA의 경우 지난해 3월 식이요법과 운동에 병행하고, 중등도에서 진행기에 이르는 간 섬유증을 동반한 성인 비 경변성 대사계 기능부전 관련 지방간염 환자 치료제로 ‘레즈디프라’를 가속승인한 바 있다.

대사계 기능부전 관련 지방간염(MASH)은 이전에 비 알코올성 지방간염(NASH)으로 불렸다.

가속승인을 취득함에 따라 허가지위를 계속 유지할 수 있으려면 차후 확증시험에서 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다.