‘듀피젠트’ 수포성 유사천포창 FDA ‘신속심사’

임상시험서 지속적 관해 도달률 플라시보比 5배 ↑

 

사노피社는 아토피 피부염 치료제 ‘듀피젠트’(두필루맙)의 성인 수포성 유사천포창(水疱性 類似天皰瘡) 환자 치료 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 18일 공표했다.

적응증 추가 신청서는 중등도에서 중증에 이르는 성인 수포성 유사천포창 환자 총 106명을 대상으로 ‘듀피젠트’가 나타내는 효능과 안전성을 평가한 1건의 본임상 시험 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

시험결과를 보면 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타나 ‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹의 지속적 관해 도달률이 플라시보 대조그룹에 비해 5배 이상 높게 나타나 주목할 만해 보였다.

여기서 ‘지속적 관해’란 16주차에 평가했을 때 경구용 코르티코스테로이드 복용량이 감소한 데다 임상적 관해에 도달했고, 36주에 걸친 치료기간 동안 증상이 재발하지 않았으면서 구제요법제를 사용한 피험자들이 나타나지 않았다는 의미로 규정됐다.

이와 함께 ‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹의 경우 증상의 중증도가 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타났다.

마찬가지로 소양증과 경구용 코르티코스테로이드제 사용량 또한 ‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 감소한 것으로 분석됐다.

다만 부작용을 ‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 빈도높게 수반된 것으로 보고됐다.

수반된 부작용을 보면 말초부종, 관절통, 요통, 흐린 시야, 고혈압, 천식, 결막염, 변비, 상기도 감염증, 사지상해 및 졸림 등이 관찰됐다.

수포성 유사천포창은 파괴적인 만성 재발성 피부질환의 일종으로 2형 염증이 기저원인으로 작용하는 것으로 알려진 가운데 통상적으로 고령자들에게서 나타나고 있다.

심한 소양증과 수포, 피부발적, 고통스런 병변 등의 특징을 동반하고 있다.

수포와 발진은 전신에 걸쳐 확산되어 나타날 수 있고, 피부 출혈과 피부 딱지가 수반되면서 환자들이 감염증에 걸리거나 일상적인 생활기능을 수행하는 데 영향을 미치게 된다.

현재 미국 내에서 전신용 코르티코스테로이드제로도 증상을 조절할 수 없는 성인 수포성 유사천포창 환자 수가 2만7,000여명에 달할 것으로 추정되고 있다.

FDA는 앞서 ‘듀피젠트’를 수포성 유사천포창의 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.

미국에서 ‘희귀의약품’ 지정은 환자 수가 20만명에 미치지 못하는 희귀질환들을 표적으로 겨냥한 가운데 개발이 진행 중인 치료제를 대상으로 지정이 이루어지고 있다.

한편 소포성 유사천포창에서 ‘듀피젠트’가 나타내는 효능과 안전성은 현재 임상평가가 진행 중이어서 아직까지 전 세계 어느 보건당국에 의해서도 충분한 평가를 거치기 이전의 단계이다.