베링거 지도형 위축 치료제 임상 2상 진입 예정

CDR-라이프와 공동개발 ‘BI 771716’ 임상 1상 긍정적

베링거 인겔하임社와 스위스의 항체 치료제 전문 제약기업 CDR-라이프社(CDR-Life)는 지도형 위축(GA) 환자들의 시력 보존을 위한 치료제로 개발을 진행 중인 항체 단편(antibody fragment) ‘BI 771716’의 임상 1상 시험에서 긍정적인 결과가 도출됐다고 5일 공표했다.

‘BI 771716’을 유리체 내에 1회 또는 여러 회 투여한 결과 일차적 안전성 시험목표가 충족된 것으로 나타났다는 설명이다.

이에 따라 양사는 임상 2상 시험을 준비 중인 단계여서 내년 초 진입이 가능할 전망이다.

지도형 위축은 후기 건식 노화 관련 황반변성(AMD)의 진행형‧중증 증상으로 만성 진행성 망막질환의 일종으로 분류되고 있다.

불가역적이고 영구적인 시력손실 또는 실명으로 이어질 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

세계 각국의 지도형 위축 환자 수는 500만명을 상회하는 것으로 추정되고 있는데, 이 중 40% 이상이 시력을 상실하게 된 것으로 추정되고 있다.

지도형 위축으로 인한 시력손실의 경우 독립성, 정신건강 및 삶의 질에 크게 영향을 미칠 수 있는 것으로 지적되고 있다.

현재 지도형 위축 치료제는 효능이나 가용성 등의 측면에서 제한적인 형편이다.

‘BI 771716’은 베링거 인겔하임이 CDR-라이프 측으로부터 전권을 확보한 기술을 적용해 개발한 고도 특이성 항체 단편의 일종이다.

병리적으로 볼 때 지도형 위축에서 가장 중요한 표적부위의 전체 망막층을 통해 최적의 침투가 가능할 것으로 기대되고 있다.

분자적 특성에 미루어 볼 때 ‘BI 771716’은 예상치 못했던 효능을 나타낼 수 있을 것이라는 잠재력에 무게를 싣게 하고 있다.

베링거 인겔하임社 중개의학‧임상약리학 망막건강 치료제 부문의 하이코 니센 대표는 “우리가 ‘BI 771716’의 개발을 진행하는 과정에서 중요한 성과에 도달한 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “이제 우리는 효능과 용량을 평가하기 위한 임상 2상 시험을 준비하고 있는 중”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “우리가 보유한 포괄적인 망막 포트폴리오의 하나가 ‘BI 771716’이라 할 수 있을 것”이라며 “지도형 위축 환자들의 시력과 삶의 질을 보존하기 위해 우리가 오랜 기간 동안 세사를 집중해 오고 있음을 방증하는 기대주의 하나가 ‘BI 771716’이라 할 수 있다”고 덧붙였다.

CDR-라이프社의 크리스티안 라이스너 대표는 “이번에 안전성 연구성과에 도달한 것이 ‘BI 771716’의 개발을 진행하는 과정에서 괄목할 만한 진일보가 이루어진 것이자 우리가 베링거 인겔하임 측과 구축한 협력의 견고함을 뒷받침하는 것”이라면서 “지금까지 4가지 전체 예정된 성과에 성공적으로 도달할 수 있었던 만큼 우리는 이처럼 혁신적인 항체 단편 기반 치료제의 지속적인 개발에 낙관적인 견해를 갖고 있다”고 말했다.

‘BI 771716’이 지도형 위축 환자들에게 임상적 유익성을 제공해 줄 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

미국 텍사스州 휴스턴에 소재한 휴스턴 감리교병원 부속 블랜턴 안과연구소의 부소장으로 임상 1상 시험을 주도한 찰스 C. 와이코프 박사는 “새로운 지도형 위축 치료제를 개발하는 일이 노화 관련 황반변성 영역에서 가장 중요한 니즈가 존재하는 것의 하나로 자리매김하고 있다”면서 “임상 1상 안전성 시험목표에 도달한 것은 이처럼 잠재력을 내포한 새로운 치료대안이 시력을 위협하고 삶에 영향을 미치는 증상을 앓고 있는 환자들을 위해 유의미한 진일보가 이루어진 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

한편 베링거 인겔하임 및 CDR-라이프 양사는 지난 2020년 5월 제휴 및 라이센스 협력에 합의했음을 공표한 바 있다.

그 후 양사는 이듬해 9월 항체 단편 기반 치료제 후보물질을 선정하고, 지금까지 개발과정에서 괄목할 만한 성과를 도출해 왔다.