경구용 유전성 혈관부종 치료제 FDA 심사개시

칼비스타 파마 혈장 칼리크레인 저해제 세베트랄스타트

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 전문 제약기업 칼비스타 파마슈티컬스社(KalVista Pharmaceuticals)는 자사의 경구용 혈장 칼리크레인(kallikrein) 저해제 세베트랄스타트(sebetralstat)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 3일 공표했다.

세베트랄스타트는 12세 이상의 소아 및 성인 환자들에게서 유전성 혈관부종(HAE) 증상의 급성발작이 나타남에 따라 필요할 때 복용하는 치료제이다.(on-demand treatment)

칼비스타 파마슈티컬스 측은 지난 6월 세베트랄스타트의 허가신청서를 FDA에 제출한 바 있다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 6월 17일까지 세베트랄스타트의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.

특히 허가를 취득할 경우 세베트랄스타트는 12세 이상의 소아 및 성인환자들이 필요할 때 경구복용하는 최초의 유전성 혈관부종 치료제로 자리매김할 수 있게 될 전망이다.

FDA는 현재로선 세베트랄스타타의 허가신청 건을 심의하기 위한 자문위원회 회의 소집을 계획하고 있지 않다.

칼비스타 파마슈티컬스社의 벤 팔레이코 대표는 “FDA가 세베트랄스타트의 허가신청 건을 접수한 것에 대단히 고무되어 있다”면서 “덕분에 전환적인(transformative) 치료제를 유전성 혈관부종 커뮤니티에 공급할 수 있게 되는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰기 때문”이라는 말로 의의를 강조했다.

그는 뒤이어 “우리는 유전성 혈관부종 환자들과 환자가족들이 매일 엄청난 부담을 안은 채 살아가고 있다는 사실을 이해하고 있다”면서 “언제 급성발작이 재차 나타나고, 이로 인해 생명을 위협하는 결과가 나타날 수 있을 것인지 여부를 알 수 없기 때문”이라고 설명했다.

그런데 허가신청서에 동봉된 주목하지 않을 수 없는 자료를 보면 세베트랄스타트가 유전성 혈관부종의 치료법과 관리방법을 크게 바꿔놓을 수 있을 것임을 뒷받침하고 있다고 팔레이코 대표는 강조했다.

이처럼 세베트랄스타트가 필요할 때 복용하는 최초의 유전성 혈관부종 치료제로 가능성을 내포하고 있는 까닭에 칼비스타 파마슈티컬스는 지속적으로 강력한 지원을 받고 있는 가운데 의료인들과 환자대변단체, 환자 및 환자가족들로부터 세베트랄스타트가 하루빨리 허가를 취득하고 공급될 수 있었으면 한다는 얘기를 듣고 있다고 덧붙이기도 했다.

팔레이코 대표는 “이 같은 성과에 도달하기까지 칼비스타 파마슈티컬스의 조직이 보여준 헌신에 자부심을 느낀다”고 말했다.

세베트랄스타트의 허가신청서에는 앞서 결과가 공개되었던 임상 3상 ‘KONFIDENT 시험’과 현재 진행 중인 ‘KONFIDENT-S 시험’의 자료가 동봉됐다.

이 중 ‘KONFIDENT-S 시험’은 개방표지 연장시험례이다.

임상 3상 시험에서 세베트랄스타트 300mg 및 600mg을 복용한 환자들은 플라시보 대조그룹에 비해 증상이 완화되기 시작하는 데 소요된 시간이 크게 단축되었던 것으로 나타났다.

이와 함께 양호한 내약성을 나타냈고, 안전성 프로필은 플라시보와 대동소이하게 나타났다.

‘KONFIDENT-S 시험’에서 세베트랄스타트는 증상의 발작이 나타났을 때 초기단계에서 치료효과를 나타냈음이 눈에 띄었다.

급성발작이 나타난 후 증상이 완화되는 데 평균 9분이 소요된 것으로 집계되었던 것.

아울러 ‘KONFIDENT 시험’과 궤를 같이하는 안전성 및 효능 프로필을 내보였다.

후두 발작이 나타났을 때 증상이 완화되기 시작하는 데 소요된 평균시간을 보면 1.3시간으로 분석됐다.

‘KONFIDENT-KID 시험’은 2~11세 연령대 소아환자들에게서 세베트랄스타트가 나타내는 효능과 안전성을 평가하기 위해 설계됐다.

당초 예정보다 앞서 지난 6월 시험이 개시되어 환자들이 이미 세베트랄스타트를 복용하기 시작했다.

한편 칼비스타 파마슈티컬스는 최근 유럽 의약품감독국(EMA)에 세베트랄스타트의 허가신청서를 제출한 데 이어 올해 안으로 영국, 일본 및 기타 일부국가에서도 허가신청서를 제출할 예정이다.