희귀 유전성 신경계 질환 치료제 美‧EU 심사개시

신경섬유종증 1형 관련 총상 신경섬유종 치료제 미르다메티닙

미국 코네티컷州 샘퍼드에 소재한 중증 희귀질환 치료제‧항암제 개발 전문 제약기업 스프링웍스 테라퓨틱스社(SpringWorks Therapeutics)는 자사의 희귀 유전성 질환 치료 경구용 중추신경계 투과 알로스테릭 저분자 MEK 저해제 미르다메티닙(mirdametinib)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 28일 공표했다.

미르다메티닙은 소아 및 성인 신경섬유종증 1형 관련 총상(叢狀: 촘촘한 모양) 신경섬유종(NF1-PN) 환자 치료제로 허가신청서가 제출되었던 기대주이다.

FDA는 미르다메티닙의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정하고, 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 2월 28일까지 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.

이날 스프링웍스 테라퓨틱스社에 따르면 FDA는 현재로선 미르다메티닙의 허가신청 건을 논의하기 위한 자문위원회 소집을 계획하지 않은 것으로 전해졌다.

스프링웍스 테라퓨틱스社는 이와 함께 유럽 의약품감독국(EMA) 또한 미르다메티닙의 허가신청 건을 접수했다고 같은 날 공개했다.

미르다메티닙은 성인 신경섬유종증 1형 관련 총상 신경섬유종 환자들을 위한 첫 번째 치료제로 자리매김할 수 있을 전망이다.

아울러 소아 신경섬유종증 1형 관련 총상 신경섬유종 환자들을 위한 동종계열 최고의 치료제로 자리매김할 수 있을 것으로 보인다.

스프링웍스 테라퓨틱스社의 사키브 이슬람 대표는 “이처럼 괄목할 만한 성과들이 도출됨에 따라 미국과 유럽에서 소아‧성인 신경섬유종증 1형 관련 총상 신경섬유종 환자들을 위해 전환적인(transformative) 치료제를 선보이고자 하는 우리의 목표에 도달하는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 됐다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “신경섬유종증 1형 관련 총상 신경섬유종 환자들이 새로운 치료상의 진전을 요망하고 있다”며 “우리는 심사가 진행되는 동안 FDA 및 EMA와 긴밀하게 협력하면서 파괴적인 질병을 앓고 있는 환자들에게 우리의 두 번째 치료제가 공급될 수 있도록 뒷받침하기 위한 준비태세의 구축을 서둘러 나갈 것”이라고 다짐했다.

앞서 FDA와 EU 집행위원회는 미드라메티닙을 신경섬유종증 1형 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.

또한 FDA는 2세 이상의 신경섬유종증 1형 관련 총상 신경섬유종 환자들을 치료하기 위한 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 미드라메티닙을 지정했으며, 신경섬유종증 1형을 치료하기 위한 ‘희귀 소아질환 치료제’로도 지정했다.

신경섬유종증 1형은 신생아 2,500명당 1명 정도의 비율로 발생하고 있는데, 현재 미국 내 환자 수는 10만명선으로 추정되고 있다.

환자지원단체로 미국 뉴욕에 본부를 두고 있는 소아종양재단(CTF)의 아네트 바커 이사장은 “총상 신경섬유종이 필수장기들의 주위에서 나타날 수 있는 데다 환자들에게 중증 합병증을 수반할 수 있다”면서 “아직까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 성인환자들을 포함해 치료대안의 추가를 원하는 절실한 니즈가 존재하는 것이 현실”이라고 지적했다.

바커 이사장은 “소아종양재단이 시간과 재능과 비용을 새로운 치료제들의 개발이 가속화하는 데 오롯이 투입하고 있다”며 “우리의 오랜 파트너인 스프링웍스 테라퓨틱스가 이 같은 성과를 도출한 것을 환영해 마지 않을 일”이라고 언급했다.

이제 미국과 유럽 각국의 환자들은 가까운 장래에 새로운 치료제를 사용할 수 있게 될 것으로 기대한다고 덧붙이기도 했다.

미드라메티닙의 허가신청서는 본임상 2b상 ‘ReNeu 시험’에서 확보된 자료를 근거로 미국과 유럽에서 제출되었던 것이다.

이 시험은 2세 이상의 신경섬유종증 1형 관련 총상 신경섬유종 환자들을 대상으로 미르다메티닙의 효능을 평가한 시험례이다.

시험결과는 지난 5월 31일~6월 4일 미국 일리노이州 시카고에서 열렸던 미국 임상종양학회(ASCO) 2024년 연례 학술회의에서 발표됐다.

이 시험에서 미르다메티닙은 맹검사외중앙평가를 진행했을 때 견고한 객관적 반응률을 나타낸 데다 심도깊고 지속적인 반응을 내보였고, 통증과 건강 관련 삶의 질을 개선해 준 것으로 나타났다.

안전성 프로필의 경우 소아 및 성인환자들에게서 모두 관리할 수 있었던 수준으로 동반됐다.