건활막 거대세포종양 치료제 FDA서 ‘신속심사’

오노 파마 빔셀티닙 내년 2월 중 승인 유무 결정

일본 제약기업 오노 파마슈티컬社(小野藥品)는 집락형성 촉진인자 1 수용체(CSF1R) 저해제 빔셀티닙(vimseltinib)의 ‘신속심사’ 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 15일 공표했다.

빔셀티닙은 오노 파마슈티컬社의 계열사인 미국 매사추세츠州 월덤 소재 전문 제약기업 디사이퍼라 파마슈티컬스社(Deciphera Pharmaceuticals)가 개발을 진행 중인 건활막 거대세포종양(TGCT) 치료제이다.

CSF1R을 선택적으로 저해하도록 설계된 경구용 티로신 인산화효소 저해제의 일종이다.

건활막 거대세포종양은 힘줄 윤활막 거대세포종양으로도 불리는 종양이다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 2월 17일까지 빔셀티닙의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.

앞서 유럽 의약품감독국(EMA)은 지난달 중순 빔셀티닙의 허가신청 건을 접수하고, EU 27개 전체 회원국과 아이슬란드, 리히텐슈타인 및 노르웨이 등에서 일제히 적용되는 일괄(centralized) 심사절차에 따라 심사를 개시한 바 있다.

디사이퍼라 파마슈티컬스社의 스티브 호어터 대표는 “본임상 3상 ‘MOTION 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 지난달 EMA가 빔셀티닙의 허가신청 건에 대한 심사를 개시했다고 공표한 데 이어 미국에서도 심사절차에 돌입할 수 있게 된 것에 고무되어 있다”면서 “FDA와 긴밀한 협력을 진행해 건활막 거대세포종양 환자들을 위한 새로운 치료대안이 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 말했다.

빔셀티닙의 허가신청서는 본임상 3상 ‘MOTION 시험’에서 도출된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

‘MOTION 시험’은 수술이 적합하지 않고, 항-집락촉진인자 1/집락촉진인자 1 수용체(항-CSF1/CSF1R) 치료제를 사용해 치료를 진행한 전력이 없는 건활막 거대세포종양 환자들을 대상으로 빔셀티닙이 나타내는 효능과 안전성을 평가하기 위해 이루어진 시험례이다.

시험에서 빔셀티닙을 사용해 치료한 피험자 그룹은 25주차에 고형암 버전 1.1 반응평가기준에 따라 맹검사외방사선학심사(BIRR)에 의한 평가를 진행한 결과 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 객관적 반응률의 우위가 입증됐다.

빔셀티닙을 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹의 경우 객관적 반응률이 40%에 달한 것으로 나타난 반면 플라시보 대조그룹에서는 이 수치가 0%로 집계되었던 것.

이와 함께 빔셀티닙을 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹은 핵심적인 전체 이차적 시험목표를 적용해 평가했을 때도 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 개선이 입증됐다.

또한 빔셀티닙의 안전성 프로필은 관리할 수 있는 수준의 것으로 나타난 가운데 ‘MOTION 시험’에서 확보된 안전성 자료는 앞서 임상 1/2상 시험에서 도출되어 공개되었던 자료와 궤를 같이했다.

‘MOTION 시험’의 결과는 지난 5월 31일~6월 4일 미국 일리노이州 시카고에서 열렸던 미국 임상종양학회(ASCO) 2024년 연례 학술회의 석상에서 발표되었고, 의학 학술지 ‘란셋’誌에 게재됐다.