주 1회 30~90초 피하주사 CIDP 치료제 나온다

중증 근무력증 치료제 FDA 다발성 신경병증 추가

네덜란드의 중증 자가면역성 질환 치료제 개발 전문 제약기업 아르겐엑스社(argenx S.E.)는 자사의 전신성 중증 근무력증(gMG) 치료제 ‘바이브가트 하이트룰로’(VYVGART Hytrulo: 에프가티지모드 알파+히알루로니다제-qvfc)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 21일 공표했다.

이에 따라 ‘바이브가트 하이트룰로’는 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증(CIDP)을 치료하는 용도로도 사용이 가능케 됐다.

‘바이브가트 하이트룰로’는 주 1회 30~90초 동안 피하주사하는 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증 치료제로 허가를 취득했다.

신생 Fc 수용체(FcRN) 차단제가 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증 치료제로 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘바이브가트 하이트룰로’가 최초이자 유일하다.

아르겐엑스社의 뤽 트뤼옌 최고 의학책임자는 “아르겐엑스가 과학을 중증 자가면역성 질환 환자들을 위한 솔루션으로 전환시켜 놓고자 하는 야심을 지속적으로 추구해 왔다”면서 “환자들은 기다림을 계속했고, 오늘 아르겐엑스는 30여년 만에 처음으로 혁신적인 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증 치료제를 선보일 수 있게 되기에 이른 것”이라고 말했다.

‘바이브가트 하이트룰로’는 환자들을 위해 유의미한 유익성을 제공하는 효능이 입증된 정밀의학 치료도구의 하나라 할 수 있을 것이라고 설명하기도 했다.

트뤼옌 최고 의학책임자는 뒤이어 “오늘 FDA의 허가가 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증 환자들이 전환적인(transformational) 새로운 치료대안을 확보하게 된 것이자 ‘바이브가트 하이트룰로’의 치료 프로필을 다시 한번 확인케 한 것”이라며 “신생 Fc 수용체의 차단이 면역글로불린 매개 자가면역성 질환들을 치료하는 데 유용하게 적용될 수 있을 것으로 기대한다”고 덧붙였다.

이와 관련, 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증은 말초신경계에서 드물게 나타나는 파괴적이고 서서히 진행되는 면역 매개성 신경근 장애의 일종으로 알려져 있다.

환자들은 각종 이동성 장애 뿐 아니라 앉아 있다가 일어서는 데 어려움을 나타내거나 통증과 피로, 잦은 넘어짐 또는 낙상을 포함한 감각계 이상을 나타내고 있는 형편이다.

다수의 환자들은 증상이 진행됨에 따라 휠체어에 의존하게 되고, 일을 할 수 없게 된다.

현재 85%의 환자들이 지속적인 치료를 필요로 하고, 치료를 받았던 환자들 가운데 88%에 육박하는 환자들이 잔여손상과 장애를 겪게 된다.

펜실베이니아州 필라델피아 인근 소도시 콘쇼호켄에 본부를 둔 길랑-바레 증후군/만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증(GBS/CIDP) 재단의 리사 버틀러 대표는 “만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증 환자들이 매일 수많은 걱정거리와 도전요인들에 직면하고 있는 가운데 증상 악화에 대한 두려움이 그들에게 일상이 되어선 안 될 것”이라면서 “만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증이 파괴적일 수 있는 데다 삶의 질에 심대한 영향을 미치고 있고, 다수의 환자들이 번거로울 수 있는 치료를 필요로 하고 있는 형편”이라고 지적했다.

이번에 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증 환자들을 위한 새롭고 유망한 치료대안이 허가를 취득함에 따라 환자들은 단지 증상들을 관리하는 단계를 넘어서서 증상을 치료할 수 있다는 희망을 가질 수 있게 됐다는 말로 의의를 강조하기도 했다.

버틀러 대표는 뒤이어 “만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증 환자들이 치료를 받아야 할 가치가 충분한 이들인 만큼 ‘바이브가트 하이트룰로’가 차후 개별환자들을 위한 최적의 선택지가 될 수 있었으면 하는 바람”이라고 덧붙였다.

‘ADHERE 시험’을 총괄한 미네소타대학 의과대학의 제프리 앨런 교수(신경의학)는 “오늘이 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증을 치료하기 위한 획기적인(groundbreaking) 날의 하나라 할 수 있을 것”이라면서 “기존 치료제들의 경우 코르티코스테로이드와 혈장 추출 치료제 정도로 제한적이었기 때문”이라고 강조했다.

그런데 이 치료제들은 다수의 환자들에게 효과적임에도 불구, 일부 환자들에게는 투여하는 일이 도전적인 과제로 자리매김해 왔다고 앨런 교수는 지적했다.

앨런 교수는 뒤이어 “오늘 ‘바이브가트 하이트룰로’가 허가를 취득함에 따라 일부 환자들이 겪어야 했던 치료상의 부담을 완화할 수 있는 새롭고 안전하면서 효과적인 치료대안을 환자와 의사들에게 공급할 수 있게 됐다”고 의미를 부여하기도 했다.

FDA는 지금까지 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증과 관련해서 이루어진 최대 규모의 임상시험이라 할 수 있는 ‘ADHERE 시험’에서 확보된 결과를 근거로 허가를 결정한 것이다.

‘ADHERE 시험’에서 ‘바이브가트 하이트룰로’를 사용해 치료를 진행한 환자들의 69%가 선행 치료 여부와 무관하게 임상적 개선이 입증됐다.

이동성과 기능 수행, 힘(strength) 등이 향상된 것으로 나타났다는 의미이다.

또한 ‘ADHERE 시험’에서 일차적 시험목표가 충족되어 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 증상 재발 위험성이 61% 감소한 것으로 입증됐다.

이에 따라 99%의 피험자들이 ‘ADHERE 시험’의 개방표지 연장시험에 참여할 수 있었다.

시험에서 나타난 안전성 결과를 보면 선행 임상시험례들을 통해 알려진 ‘바이브가트 하이트룰로’의 안전성 프로필 및 실제 임상현장 치험례들로부터 확보된 내용과 일반적으로 궤를 같이했다.

현재 미국시장에서 ‘바이브가트 하이트룰로’는 항-아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성을 나타내는 성인 전신성 중증 근무력증(gMG) 치료제로도 승인받아 사용 중이다.