중증 근무력증 치료제 적응증 추가 ‘신속심사’

‘바이브가트 하이트룰로’ CIDP 치료..6월 결론 전망

네덜란드의 중증 자가면역성 질환 치료제 개발 전문 제약기업 아르겐엑스社(argenx S.E.)는 자사의 전신성 중증 근무력증(gMG) 치료제 ‘바이브가트 하이트룰로’(VYVGART Hytrulo: 에프가티지모드 알파+히알루로니다제-qvfc)의 적응증 추가 및 ‘신속심사’ 신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 20일 공표했다.

적응증 추가가 신청된 ‘바이브가트 하이트룰로’의 새로운 적응증은 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증(CIDP)을 치료하는 용도이다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 6월 21일까지 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.

아르겐엑스社의 뤽 트뤼옌 최고 의학책임자는 “오늘 발표에 따라 ‘바이브가트 하이트룰로’를 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증 환자들을 위한 전환적인(transformative) 혁신의 산물로 공급할 수 있게 되는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 됐다”면서 “만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증이 아직까지 충분한 규명이 이루어지지 못한 데다 환자들을 위한 혁신 또한 불충분하게 이루어진 자가면역성 질환의 또 다른 예라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

이에 따라 아르겐엑스는 허가신청 건에 대한 심사가 빠르게 진행될 수 있도록 하기 위해 ‘신속심사’ 바우처를 사용키로 결정했던 것이라고 트뤼옌 최고 의학책임자는 설명했다.

만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증 환자들이 오랜 기간 동안 새로운 치료대안을 학수고대해 왔기 때문이라는 것.

트뤼옌 최고 의학책임자는 “FDA가 적응증 추가 신청 건을 접수한 것이 희귀, 자가면역성 질환을 위한 새로운 치료제를 선보이기 위해 우리가 지속적으로 기울이고 있는 노력에서 중요한 성과가 도출되었음을 의미한다”며 “이처럼 파괴적인 질환으로 인해 삶에 큰 영향이 미치고 있는 환자들을 위해서도 괄목할 만한 도약이 이루어진 것”이라고 강조했다.

‘바이브가트 하이트룰로’의 적응증 추가 신청서는 ‘ADHERE 시험’에서 도출된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

‘ADHERE 시험’은 지금까지 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증과 관련해서 이루어진 최대 규모의 임상시험례이다.

이 시험은 성인 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증 환자들에게 ‘바이브가트 하이트룰로’를 피하주사하면서 효능과 안전성을 평가하면서 진행됐다.

그 결과 ‘바이브가트 하이트룰로’를 투여한 환자그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 증상 재발 위험성이 61% 낮게 나타난 것으로 입증되면서 일차적 시험목표가 충족됐다.

또한 이 시험의 개방표지 A단계에서 환자들의 67%는 ‘바이브가트 하이트룰로’를 투여받은 후 임상적 개선이 입증됐다.

신생 Fc 수용체(FcRN) 차단제의 일종인 ‘바이브가트 하이트룰로’는 작용기전에 미루어 볼 때 이 같은 임상시험 결과는 면역글로불린G 자가항체들이 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증의 기저 메커니즘에서 중요한 역할을 했음을 뒷받침하는 것이다.

‘바이브가트 하이트룰로’는 양호한 내약성과 안전성 프로필을 나타냈다.

내약성과 안전성이 앞서 이루어진 임상시험례들로부터 도출되어 알려진 프로필과 궤를 같이했다는 의미이다.

이에 따라 ‘ADHERE 시험’이 종료된 후 참여자격이 있었던 전체 피험자들의 99%(228명 중 226명)가 ‘ADHERE-+’ 개방표지 연장시험에 계속 참여한 것으로 나타났다.