피알지에스앤텍, 제2형 신경섬유종증 신약후보 'PRG-N-01' 식약처 1/2a상 IND 승인

국내서 실제 환자 대상 임상 진행 예정

피알지에스앤텍(대표 박범준)은 지난 10일 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 제2형 신경섬유종증(Neurofibromatosis Type 2, NF2)치료제 PRG-N-01의 임상 1상 및 2a상 시험 계획(IND)에 대하여 승인을 받았다고 12일 밝혔다.

피알지에스앤텍 관계자는 “정상적인 세포 증식에 관련하는 세포신호전달체계는 방해하지 않으면서, 신경섬유종 유발과 관련 있는 세포신경수용체(TGFβ 1)와 종양 억제 단백질(RKIP)의 결합을 저해함으로써 종양발생을 억제하는 것이 특징"이라며 “PRG-N-01은 전임상시험에서 우수한 안전성과 제2형신경섬유종증에 따른 종양 억제 효능이 확인됐다”고 말했다.

PRG-N-01의 전임상시험을 성공적으로 완료하고 이번에 임상 1상 및 2a상 시험에 진입할 수 있게 됨에 따라, 피알지에스앤텍은 서울아산병원에서 제2형신경섬유종증 환자를 대상으로 안전성 및 유효성 평가를 위한 공개 임상시험을 진행할 예정이다.

제2형 신경섬유종증은 특정 종양 발생을 억제하는 NF2 유전자의 돌연변이 로 인해 발생하는 질병이다. 인종, 성별 등에 상관없이 3만3000명 당 1명 꼴로 나타나며 전체 신경섬유종증의 12.3%를 차지한다. 현재 제1형 치료제는 있지만, 제2형신경섬유종증 치료제는 없다. PRG-N-01의 임상시험이 성공해 공식 시판될 경우, First-In-Class(계열 내 최초) 신약 지위를 차지한다.

특히 PRG-N-01은 2023년 미국 FDA로부터 ‘희귀질환치료제(Orphan Drug Designation, ODD)로 지정받았으며, 국제학술지 ‘MOLECULAR CANCER RESEARCH(volume 20, Issue3, 2022.03)’에 주목해야 할 논문으로 선정된 바 있다. 미국으로부터 ‘희귀질환 치료제 (ODD)’로 지정될 경우 판매독점권(미국 7년)이 부여되고 개발비 세액공제, 허가/심사수수료 면제의 혜택을 준다.

피알지에스앤텍 박범준 대표는 “올해 국내에서 제2형 신경섬유종증 환자를 대상으로 임상을 시작한 후 1상 이후 2상은 한국과 미국에서 임상을 병행할 계획을 세우고 있다”면서 “미국 FDA나 한국 식약처로부터 조건부 승인을 거쳐 제2형 신경섬유종증 치료제 시판이 된다면 이 질환으로 고통받는 사람들에게 큰 도움이 될 것”이라고 밝혔다.