‘레켐비’ 완전승인, 비록 치유요법제는 아니지만..

美 알쯔하이머협회, FDA 허가지위 격상 전폭적 환영

“알쯔하이머의 기저 진행과정에 변화를 유도하는 기전의 알쯔하이머 치료제가 완전승인(traditional approval)을 취득한 것은 이번이 처음입니다.”

미국 알쯔하이머협회(AA)는 바이오젠社 및 에자이社의 ‘레켐비’(레카네맙)가 FDA로부터 아밀로이드 베타 수치의 증가가 확인된 초기 알쯔하이머 환자들을 위한 치료제로 완전승인을 취득한 6일 전폭적인 환영의 뜻을 표시했다.

이날 미국 알쯔하이머협회의 조앤 파이크 회장은 “비록 ‘레켐비’가 치유요법제(a cure)라 할 수는 없겠지만, 초기단계의 알쯔하이머 환자들이 더 오랜 시간 동안 그들의 독립성을 유지할 수 있도록 하고, 그들이 사랑하는 사람들과 더 많은 일들을 하도록 도움을 줄 수 있을 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “우리는 여전히 새로운 표적들을 발굴하고 신약을 검증하기 위한 노력을 진행해야 하지만, 이처럼 치명적인 질병을 나타내는 환자들이 FDA의 허가를 취득한 치료제의 사용과 관련해서 자신에게 적합한지를 의사와 논의하고 선택할 수 있는 자격이 있는 사람들”이라고 강조했다.

미국 알쯔하이머협회에 따르면 ‘레켐비’는 아밀로이드 플라크의 주요한 구성요소인 아밀로이드 베타를 표적으로 작용하는 기전의 알쯔하이머 치료제이다.

아밀로이드 플라크는 알쯔하이머 환자들의 뇌내에서 이 질병을 규정짓는 특징(hallmark)으로 나타나고 있다.

충실하게 진행된 일련의 임상시험을 통해 뇌내에서 아밀로이드를 제거하면 초기 알쯔하이머 환자들에게 측정 가능하고 유의미한 유익성을 제공할 수 있을 것임이 명확히(clearly) 입증됐다.

한 임상 3상 시험에서 18개월 동안 ‘레켐비’를 투여한 후 인지력의 감퇴속도가 플라시보 대조그룹에 비해 5.3개월 둔화된 것으로 나타났다.

이 같은 인지력 감퇴속도의 둔화는 개별환자들에게 더할 수 없이 큰 가치를 부여할 만한 부분이라고 미국 알쯔하이머협회는 평가했다.

게다가 시험기간이 연장되면 인지력 감퇴속도의 추가지연이 나타날 수 있을 것으로 예상하기도 했다.

‘레켐비’는 월 2회 정맥주사제를 통해 투여하는 약물이다.

미국시장에서 ‘레켐비’는 가속승인 지위로 지난 1월부터 발매가 이루어졌지만, 의료보장(Medicare) 급여적용 정책에 따라 접근성에 제한이 따라왔다.

올해 60세로 매사추세츠州의 소도시 콩코드에 거주하는 휴즈 커트니는 지난 2020년 알쯔하이머를 진단받은 환자이다.

그녀는 “초기 알쯔하이머 환자들과 환자가족들에게 오늘은 기념비적인(momentous) 날이라 할 수 있을 것”이라면서 “나 자신이 ‘레켐비’의 임상시험에 피험자로 참여했던 만큼 오늘 FDA의 결정이 대단히 고무적”이라고 말했다.

‘레켐비’는 초기 알쯔하이머 환자들에게 증상의 진행속도를 늦출 수 있는 치료제를 찾을 수 있는 기회를 제공하게 될 것이라며 의의를 강조하기도 했다.

미국 알쯔하이머협회는 FDA의 허가를 취득한 치료제들이 사용됨에 따라 치료제 사용에 따른 잠재적 유익성과 위험성에 대해 의료인들과 협의할 수 있도록 해 줄 것이라는 사실은 환자와 환자가족들에게 무엇보다 중요한 의미를 부여할 만한 부분이라고 강조했다.

한편 FDA는 ‘레켐비’의 상표에 돌출주의문(a boxed warning)을 삽입해 부작용과 위험성이 높은 환자그룹에 대한 주의환기를 요망했다.

여기에 해당하는 부작용들 가운데 아밀로이드 관련 검사결과상 이상(ARIA)은 뇌내 일부 부위에 일시적인 부종과 출혈을 나타내는 것이 통례인데, 대체로 시간이 흐름에 따라 해소되는 것으로 알려져 있다.

아밀로이드 관련 검사결과상 이상은 통상적으로 나타나는 것은 아니지만, 소수의 사례들은 중증으로 수반될 수 있다는 지적이다.

이에 따라 FDA는 의무사항은 아니지만, ‘레켐비’를 사용해 치료를 진행할 환자들에게 유전자 검사를 받도록 권고하고 있다.

미국 알쯔하이머협회의 마리아 C. 카리요 최고 학술책임자는 “FDA가 상표에 삽입토록 한 고려사항들이 의사들로 하여금 면밀한 안전성 모니터링을 진행토록 하는 데 도움을 줄 수 있을 것”이라면서 “돌출주의문의 삽입이 허가를 취득한 치료대안들의 유익성과 위험성에 대한 의사와 환자의 상담을 저해하지는 않을 것으로 보인다”고 피력했다.

카리요 최고 학술책임자는 또 “전체적인 각도에서 알쯔하이머를 표적으로 작용하는 치료제들을 더 많이 필요로 한다”며 “오는 16~20일 네덜란드 암스테르담에서 개최되는 미국 알쯔하이머협회 국제 학술회의(AAIC)에서 다양한 알쯔하이머‧치료 치료제들에 대한 연구결과들이 발표될 것”이라고 덧붙였다.

이날 미국 알쯔하이머협회는 ‘레켐비’가 허가를 취득함에 따라 초기에 이 약물의 사용을 통해 최고의 유익성을 기대할 수 있는 환자들을 진단하는 일이 한층 더 중요해졌다는 점을 강조했다.

“미국 알쯔하이머협회는 기억력에 변화가 나타났을 때 면밀한 평가와 진단, 그리고 치료를 진행할 의료인들을 찾기 위해 면밀한 평가와 진단이 이루어질 수 있도록 할 것을 강력히 권고합니다.”