바이엘 파킨슨병 세포치료제 임상 1상 고무적

벰다네프로셀(BRT-DA01) 내약성ㆍ안전성 확인..내년 2상

바이엘社 및 블루락 테라퓨틱스社(BlueRock Therapeutics)는 잠재적 동종계열 최초 파킨슨병 세포치료제로 개발을 진행 중인 벰다네프로셀(bemdaneprocel: BRT-DA01)의 임상 1상 시험에서 도출된 긍정적인 결과를 28일 공개했다.

벰다네프로셀이 현재까지 시험에 참여한 12명의 전체 환자들에게서 양호한 내약성을 나타낸 데다 안전성 측면에서 주요한 문제가 관찰되지 않았다는 것.

이차적 시험목표를 적용해 평가했을 때도 이식수술 후 세포가 뇌내에서 1년 동안 사멸하지 않고 생착한 것으로 입증됐다는 설명이다.

미국 매사추세츠州 캠브리지 소재 임상단계 연구‧개발 전문 제약기업 블루락 테라퓨틱스社는 지난 2019년 8월 바이엘社에 의해 인수되어 지분 100%를 보유한 계열사로 편입된 곳이다.

바이엘 및 블루락 테라퓨틱스 양사는 이 같은 시험결과를 근거로 임상 2상 시험의 진행을 준비하고 있는 가운데 피험자 충원이 내년 상반기 중 개시될 수 있을 것으로 예상했다.

블루락 테라퓨틱스社의 아메드 에나예탈라 부사장 겸 개발담당 대표는 “우리가 세포치료제의 힘을 이용해 파킨슨병 환자들이 그 동안 상실했던 기능들을 회복하고, 자신의 삶에 대한 통제권을 회복할 수 있게 되도록 한다는 목표를 이루고자 힘을 기울여 왔다”면서 “벰다네프로셀의 안전성 프로필을 보면 상당히 고무적인 데다 세포 생존과 생착을 뒷받침하는 조기 입증자료가 확보되면서 새로운 파킨슨병 치료제를 개발하는 과정에서 대단히 중요한  진일보가 이루어진 것”이라고 강조했다.

그는 뒤이어 “이처럼 중요한 내용이 수록된 자료가 차기단계 임상시험 착수에 강력한 근거를 제공해 주는 것”이라며 “우리 또한 임상 프로그램을 진행할 수 있기를 학수고대하고 있다”고 덧붙였다.

파킨슨병은 뇌 내부에서 신경세포의 손상으로 인해 도파민 수치가 감소하면서 나타나는 진행성 신경퇴행성 장애의 일종이다.

진단시점에서 이미 환자들은 도파민 뉴런의 50~80%를 상실한 상태인 것으로 추정되고 있다.

이처럼 뉴런이 손실되면 운동기능이 갈수록 상실되면서 떨림, 근육경직, 운동완만증 등의 증상들이 나타나게 된다.

파킨슨병재단에 따르면 세계 각국에서 1,000만명 이상이 파킨슨병으로 인해 고통받고 있는데, 이 중 미국 내 환자 수는 100만명 안팎으로 수산되고 있다.

아직까지 완치요법제가 부재한 가운데 현재 사용 중인 치료제들은 시간이 흐름에 따라 효능이 감소한다는 문제점을 내포하고 있는 형편이다.

벰다네프로셀은 만능 줄기세포에서 추출된 도파민 생성 뉴런들로 구성된 치료제이다.

이것을 외과적으로 파킨슨병 환자들의 뇌 내부에 삽입하는 방식으로 사용된다.

삽입 후 세포들이 파킨슨병으로 인해 파괴되었던 뉴런 네트워크를 개선해 환자들의 운동기능과 운동外 기능을 회복시켜 줄 수 있을 것으로 기대되고 있다.

바이엘社 전문의약품 사업부문의 크리스티안 롬멜 연구‧개발 담당 글로벌 대표는 “바이엘이 현재 완치요법제가 부재한 데다 기존의 치료대안들은 제한적인 수준에서 사용되고 있을 뿐인 파킨슨병 환자들을 위한 세포‧유전자 치료제의 혁신을 위해 사세를 집중하고 있다”고 말했다.

롬멜 대표는 “파킨슨병과 관련한 우리의 첫 번째 세포치료제 임상시험에서 긍정적인 결과가 도출됨에 따라 벰다네프로셀의 개발 프로그램을 위해서 뿐 아니라 우리의 전체적인 만능 줄기세포 기반 플랫폼, 그리고 대규모 피험자들을 대상으로 후속시험을 진행해야 할 필요성을 뒷받침하게 된 것이 상당히 고무적”이라고 덧붙였다.

일차적‧이차적 시험목표가 충족된 임상 1상 시험의 상세한 자료는 오는 8월 27~31일 덴마크 코펜하겐에서 열리는 2023년 국제 파킨슨병 및 운동장애 학술회의 석상에서 발표될 예정이다.