릴리, 유전자 치료제 개발 전문 제약사와 제휴

죽상경화성 심혈관계 질환 치료제 집중 버브 테라퓨틱스

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 유전자 치료제 개발 전문 제약기업 버브 테라퓨틱스社(Verve Therapeutics)가 일라이 릴리社와 독점적 연구‧개발 제휴계약을 체결했다고 15일 공표했다.

양사는 버브 테라퓨틱스 측이 지질단백질을 표적으로 한 유전자 편집 프로그램의 전임상 단계 개발을 진행하는 데 초점을 맞춘 가운데 협력해 나가기 위해 손을 잡은 것이다.

지질단백질 수치의 상승은 죽상경화성 심혈관계 질환(ASCVD)과 허혈성 뇌졸중, 혈전증 및 대동맥 판막 협착증의 위험요인들이다.

양사간 합의에 따라 버브 테라퓨틱스 측은 임상 1상 시험 단계의 개발이 종료될 때까지 지질단백질 프로그램의 연구‧개발을 진행키로 했다.

일라이 릴리 측의 경우 지질단백질 프로그램의 후속단계 개발과 제조, 상용화 등을 맡기로 했다.

버브 테라퓨틱스社의 세카르 카티레산 대표는 “버브 테라퓨틱스가 오로지 질병 발생을 촉진하는 기저원인들에 대응하는 1회 투여용 유전자 편집 치료제들을 개발해 죽상경화성 심혈관계 질환으로부터 세상을 보호하는 데 사세를 집중하고 있다”면서 “지질단백질이 핵심적인 발병 촉진인자의 하나인 데다 여기에 초점을 맞춘 프로그램들은 죽상경화성 심혈관계 질환들에 대한 치료를 개선하기 위한 우리의 노력에서 중요한 진일보가 이루어지고 있음을 의미하는 것”이라고 강조했다.

그는 뒤이어 “지질단백질의 혈중 농도가 거의 전적으로 유전에 의해 결정된다”며 “유감스럽게도 라이프스타일 개선과 현재 허가를 취득해 사용 중인 콜레스테롤 저하제들로는 미미하거나 아무런 영향을 미칠 수 없는 형편”이라고 지적했다.

이에 따라 죽상경화성 심혈관계 질환을 앓고 있고 지질단백질 수치가 상승하는 환자들에게서 지질단백질 수치를 영구적으로 낮추기 위해 1회 투여용 유전자 편집 치료제를 사용하는 요법이 괄목할 만한 기회를 내포하고 있다는 것이 우리의 믿음이라고 카티레산 대표는 설명했다.

카티레산 대표는 “그런 맥락에서 볼 때 우리가 심대사계 질환 분야의 선도기업 가운데 한곳으로 손꼽히는 일리이 릴리社와 손잡고 지질단백질 프로그램을 진행하는 데 가속페달을 밟을 수 있게 된 것은 대단히 고무적인 일”이라는 말로 기대감을 내비쳤다.

게다가 일라이 릴리 측으로부터 6,000만 달러의 자금을 수혈받게 됨에 따라 오는 2026년까지 추가적인 외부 자금조달 없이도 경영을 이어 나갈 수 있을 것으로 보인다면서 기대감을 드러내기도 했다.

일라이 릴리社의 루스 지메노 당뇨병‧비만‧심대사계 질환 연구 담당부회장은 “죽상경화성 심혈관계 질환들의 발병을 촉발시키는 중요한 원인이자 개선 가능한 촉진인자라 할 수 있는 지질단백질 수치의 상승을 포함한 각종 심혈관계 질환을 겨냥해 유전자 편집 치료제를 개발하고 있는 차별화된 제약사인 버브 테라퓨틱스와 제휴하게 된 것을 환영해 마지 않는다”고 말했다.

지메노 부회장은 “버브 테라퓨틱스 측과 함께 긴밀하게 협력하면서 절실하게 요망되고 있는 지질단백질 수치 상승 환자들을 위한 치료대안을 개발하기 위해 최선의 노력을 기울여 나갈 것”이라고 다짐하기도 했다.

한편 양사가 합의를 도출함에 따라 버브 테라퓨틱스 측은 현금지급과 지분투자로 구성된 6,000만 달러의 계약성사금을 지급받게 됐다.

임상 1상 단계까지 개발을 진행하는 데 소요될 비용은 일라이 릴리 측이 부담키로 했다.

이와 별도로 버브 테라퓨틱스 측은 연구, 개발 및 상용화를 진행하는 과정에서 최대 4억6,500만 달러의 각종 성과금과 함께 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한을 확보했다.

임상 1상 시험이 종료된 뒤 후속개발에 소요될 비용을 분담하고 글로벌 마켓에서 올릴 이익을 나눠 갖는 방안을 선택할 수 있는 권한 또한 보장받았다.