겸상 적혈구증ㆍ빈혈 치료제 EU서 허가심사 개시

엑사감글로진 오토템셀 올해 말~내년 초 승인 기대감 ↑

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 제약기업 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex Pharmaceuticals Incorporated) 및 스위스 생명공학기업 CRISPR 테라퓨틱스社는 엑사감글로진 오토템셀(엑사셀: exagamglogene autotemcel)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 8일 공표했다.

엑사감글로진 오토템셀은 겸상(鎌狀) 적혈구증(SCD) 및 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈(TDT) 치료제로 개발이 진행된 기대주이다.

이날 양사에 따르면 FDA는 엑사감글로진 오토템셀의 겸상 적혈구증 치료제 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로, 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 치료제 허가신청 건은 ‘표준심사’ 대상으로 지정했다.

또한 FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 겸상 적혈구증 치료제 허가신청 건의 경우 오는 12월 8일까지, 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 치료제 허가신청 건은 내년 3월 30일까지 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 것으로 보인다.

허가신청 건과 관련, 임상시험에서 확보된 최신자료는 8~11일 독일 프랑크푸르트에서 열린 유럽 혈액협회(EHA) 연례 학술회의에서 발표됐다.

버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社의 레쉬마 케왈라마니 대표는 “엑사셀의 겸상 적혈구증 치료제 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받은 데다 EU와 영국에서도 허가신청 절차가 진행되고 있는 것을 환영해 마지 않는다”면서 “엑사셀은 최초의 CRISPR 유전자 편집 치료제로 허가를 취득할 수 있을 전망”이라는 말로 기대감을 드러내 보였다.

이에 따라 우리는 FDA와 협력을 지속해 엑사셀이 환자들에게 공급되어 전환적인 치료제로 자리매김할 수 있게 되었으면 하는 바람이라고 케왈라마니 대표는 덧붙였다.

CRISPR 테라퓨틱스社의 사마르트 쿨카르니 대표는 “혁신적인 겸상 적혈구증 치료제를 필요로 하는 충족되지 못한 데다 시급한 의료상의 니즈가 존재함을 FDA가 인식하고 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 준 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “이는 CRISPR 플랫폼을 위해 이루어진 고무적인 성과라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

이처럼 중요한 치료제를 필요로 하는 환자들에게 하루빨리 공급이 이루어질 수 있도록 하기 위해 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드 측과 긴밀한 협력을 진행해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

미국에서 엑사셀은 겸상 적혈구증 뿐 아니라 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈과 관련해서도 ‘재생의학 첨단치료제’(RMAT), ‘패스트 트랙’, ‘희귀의약품’ 및 ‘희귀 소아질환 치료제’ 등을 지정받았다.

한편 유럽에서 엑사셀의 허가신청 건은 지난해 12월 제출된 후 올해 1월 유럽 의약품감독국(EMA)과 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)에 의해 접수됐다.

유럽에서 엑사셀은 겸상 적혈구증 및 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 적응증과 관련해서 공히 ‘희귀의약품’ 및 ‘PRIME 제도’ 적용대상으로 지정됐다.

영국에서도 엑사셀은 MHRA의 ‘혁신 라이센싱‧접근경로’(ILAP)에 따라 ‘혁신 패스포트’ 적용대상으로 지정됐다.