사노피, 경구 폼페병 치료제 후보물질 전권 확보

메이즈 테라퓨틱스 글리코겐 합성효소 저해제 ‘MZE001’

미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 정밀의학 전문 제약기업 메이즈 테라퓨틱스社(Maze Therapeutics)는 ‘MZE001’을 포함한 자사의 글리코겐 합성효소 1(GYS1) 프로그램과 관련, 사노피社와 글로벌 독점 라이센스 합의계약을 체결했다고 지난 1일 공표했다.

‘MZE001’은 현재 경구용 폼페병 및 기타 일부 질환 치료제로 개발이 진행 중인 후보물질이다.

경구용 글리코겐 합성효소 1 저해제의 일종인 ‘MZE001’은 폼페병을 유발하는 글리코겐의 축적을 제한하는 기전의 치료제로 개발이 진행 중이다.

메이즈 테라퓨틱스社의 제이슨 콜로마 대표는 “폼페병 환자들이 여전히 이처럼 생명을 위협하는 증상에 대응할 추가적인 치료대안을 필요로 한다”면서 “사노피는 선도적인 글로벌 헬스케어 기업의 한곳이자 폼페병 분야에서 심도깊은 경험을 축적한 제약사여서 ‘MZE001’의 개발을 진행하는 데 이상적인 파트너라 할 수 있을 것”이라는 말로 기대감을 표시했다.

그는 뒤이어 “메이즈 테라퓨틱스가 우리의 경험과 인적‧물적 자원을 최선으로 적용해 최대한 많은 수의 환자들에게 긍정적인 영향을 미치고자 보다 빈도높게 발생하고 있는 질환들에 초점을 맞춰 나갈 것”이라고 덧붙였다.

사노피社의 카랭 크노브 희귀질환‧희귀혈액질환 치료제 글로벌 임상개발 담당대표는 “폼페병 환자들의 삶을 개선하는 일이 사노피가 초점을 맞추고 있는 핵심적인 목표의 하나”라면서 “우리는 ‘MZE001’이 환자 치료 패러다임에 추가될 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.

크노브 대표는 “전임상 개념증명 단계의 시험에서 ‘MZE001’이 폼페병의 유전적 촉발인자의 하나로 알려진 글리코겐 합성효소 1을 유의미하게 억제한 것으로 입증됐다”며 “메이즈 테라퓨틱스와 합의를 도출하고 이 프로그램의 진행을 지속할 수 있게 된 것은 기대감을 갖게 하는 일”이라고 덧붙였다.

메이즈 테라퓨틱스 측은 임상 1상 단계까지 ‘MZE001’의 개발을 진행하고 최근 건강한 피험자들을 대상으로 이루어진 시험결과를 공개했다.

최초 인체 대상, 이중맹검법, 플라시보 대조, 단일용량 및 다중용량 확대 시험으로 진행된 이 시험에서 ‘MZE001’은 최대 720mg을 1일 2회 복용토록 했을 때 양호한 내약성이 입증됐다.

‘MZE001’에 대해 나타낸 반응은 새로운 생체지표인자의 일종인 말초 혈액 단핵세포(PBMC) 글리코겐을 사용해 평가됐는데, 말초 혈액 단핵세포 글리코겐의 약물노출 의존적 감소가 입증됐다.

이 같은 결과는 근육생검 코호트 그룹에서 추가로 확인되어 ‘MZE001’을 복용한 그룹에서 근육 글리코겐의 동등한 감소가 입증됐다.

양사간 합의에 따라 메이즈 테라퓨틱스 측은 현금 계약성사금과 추후 지분투자로 구성된 1억5,000만 달러를 지급받기로 했다.

그 대가로 사노피 측은 ‘MZE001’의 후속개발과 발매를 진행할 권한을 확보했으며, 관련 글리코겐 합성효소 1 표적화 지원 프로그램 및 지적재산권에 대한 독점적 권한 행사를 보장받았다.

메이즈 테라퓨틱스 측은 차후 개발, 허가취득 및 발매 성과에 따라 최대 6억 달러의 성과금을 추가로 지급받을 수 있을 것으로 보인다.

이와 함께 ‘MZE001’이 성공적으로 발매될 경우 로열티를 수수하기로 했다.