로슈 제휴 근이영양증 치료제 FDA 자문위 소집

‘SRP-9001’ 5월말 승인 유무 결론 도출 앞서 열기로

미국 워싱턴州 보텔에 소재한 정밀의학 기반 희귀질환 유전자 치료제 전문 제약기업 사렙타 테라퓨틱스社(Sarepta Therapeutics)는 FDA 치료제업무국(OTP)이 자사의 유전자 치료제 ‘SRP-9001’(델란디스트로진 목세파보벡)의 허가신청 건과 관련한 최종검토회의에서 자문위원회를 소집키로 결정했다고 16일 공표했다.

‘SRP-9001’의 허가신청 건이 ‘신속심사’ 대상으로 지정되면서 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 승인 유무에 대한 결론이 도출될 것으로 예상되고 있는 오는 5월 29일 이전에 자문위가 열리게 되었다는 것.

‘SRP-9001’은 뒤시엔느 근이영양증 치료제로 지난해 9월 FDA에 허가신청서가 제출되었던 유전자 치료제 기대주이다.

사렙타 테라퓨틱스 측이 지난 2019년 12월 로슈社와 제휴한 이래 공동으로 개발을 진행해 왔다.

‘뒤시엔느 근이영양증’이란 디스트로핀 유전자의 변이로 인해 세포막의 근육에서 충격 흡수장치 역할을 하는 디스트로핀 단백질(dystrophin)의 결핍을 나타내는 유전성 질환의 일종을 말한다.

‘SRP-9001’은 디스트로핀 단백질이 기능을 나타내게 하는 부분의 생성에 관여하는 근육조직에 전달되어 뒤시엔느 근이영양증의 원인에 대응하도록 설계된 유전자 치료제이다.

사렙타 테라퓨틱스社의 덕 잉그램 대표는 “FDA가 ‘SRP-9001’의 허가신청 건과 관련해서 자문위원회를 소집키로 결정한 것은 당초 중간검토회의에서 전달된 입장과는 변경된 내용”이라면서 “FDA가 삶을 마감케 하는(life-ending) 퇴행성 희귀질환들을 비롯한 첨단 세포‧유전자 치료제들과 관련해서 대리평가변수, 생체지표인자 및 ‘신속승인’과 같은 혁신적인 방법 등의 사용을 모색하는 데 깊은 관심을 갖고 있음을 공개적으로 표명해 왔던 것과 무관치 않을 것”이라고 풀이했다.

그는 뒤이어 “대리평가변수를 근거로 허가신청이 이루어진 최초의 유전자 치료제 가운데 하나여서 우리는 자문위가 ‘SRP 9001 디스트로핀 단백질’이 ‘신속심사’의 근거로 참조되었던 임상적 유익성을 예측할 수 있게 해 줄 것이라는 결론을 뒷받침하는 전체적인 입증자료에 주로 초점을 맞출 것으로 이해하고 있다”고 설명했다.

잉그램 대표는 “우리가 앞서 발표문을 공개한 후 결정내용이 일부 변경된 것과 관련해서 의견을 교환해야 한다는 점이 유감스럽지만, 자문위를 소집키로 한 결정에 대해 실망스러움을 느끼지는 않는다”며 “우리는 지난해 가을 허가신청서가 제출된 이래 자문위 소집을 준비해 왔기 때문”이라고 언급했다.

이에 따라 사렙타 테라퓨틱스는 충실하게 준비할 것이고, ‘SRP-9001’의 전환적인 잠재성을 뒷받침하는 풍부한 입증자료를 제시할 수 있을 것이라고 잉그램 대표는 강조했다.

결정내용이 일부 변경된 직후에 승인 유무에 대한 결론이 도출될 것으로 예상되어 왔던 5월 29일 이전에 자문위가 소집될 것임을 신속하게 결정한 FDA 생물의약품평가연구센터(CBER)에 대해 감사의 뜻을 전하고 싶다고 덧붙이기도 했다.

한편 사렙타 테라퓨틱스 측은 글로벌 마켓에서 ‘SRP-9001’의 개발‧제조를 맡고 있으며, FDA의 허가를 취득할 경우 미국시장에서 발매를 진행할 예정이다.