피부 T세포 림프종 치료제 허가신청 FDA 비토

美 솔리제닉스 최초 광역학 요법제 ‘하이브라이트’

미국 뉴저지州 프린스턴에 소재한 희귀질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 솔리제닉스社(Soligenix)는 초기 피부 T세포 림프종(CTCL) 치료제 ‘하이브라이트’(HyBryte: 합성 하이페리신)의 허가신청 건이 FDA에 의해 반려됐다고 14일 공표했다.

초기 피부 T세포 림프종은 충족되지 못한 의료상의 니즈가 높은 희귀암의 일종으로 미국 내 환자 수가 2만5,000여명 정도로 알려져 있다.

솔리제닉스 측에 따르면 FDA는 예비심사를 진행하는 동안 지난해 12월 14일 제출되었던 허가신청서가 실질적인 심사를 가능케 하는 데 충분하지 못하다는 결론을 도출했다.

이날 솔리제닉스 측은 통보문을 통해 반려결정을 처음 인지했다면서 그 내용을 검토하고 나서 차후의 적절한 대응방안을 강구할 것이라고 입장을 밝혔다.

대응방안 가운데는 제기된 문제점들을 보다 명확히 하고 답변을 제시하기 위해 FDA와 회의를 갖거나, 허가신청서를 재제출할 때 FDA가 필요로 할 정보에 관한 가이드라인을 추가로 확보하는 등의 대안들이 포함될 전망이다.

솔리제닉스社의 크로스토퍼 J. 샤버 대표는 “제기된 문제점들을 보다 명확하게 이해하고 공객적으로 논의해 재신청 절차가 성공적으로 진행될 수 있도록 하기 위해 빠른 시일 내에 FDA 관계자들과 협의를 진행할 것”이라면서 “우리는 ‘하이브라이트’가 피부 T세포 림프종 환자, 환자가족 및 의료인들에게 새로운 동종계열 최초 치료대안으로 각광받을 수 있도록 하기 위해 변함없이 사세를 집중해 나가고자 한다”고 말했다.

‘SGX301’이라는 코드네임으로 먼저 알려졌던 ‘하이브라이트’는 안전한 가시광선에 의해 약효가 활성화되는 새로운 동종계열 최초 광역학 요법제의 일종이다.

‘하이브라이트’의 약효성분은 약성 T세포들에 의해 발생한 피부병변 부위에 국소도포하고 가시광선을 쏘이면 약 24시간 후 활성화되는 잠재적 광감작제의 일종인 합성 하이페리신이다.

적-황 스펙트럼을 나타내는 가시광선을 사용하면 피부 내 심부로 좀 더 깊숙하게 침투해심부 피부질환과 두터운 플라크 및 병변 부위를 치료할 수 있게 된다.

이 같은 치료법은 DNA 변형 약물이나 자외선 노출에 의존해야 하는 기타 광선요법제들에 수반되는 흑색종 등의 이차 악성종양 위험성을 피할 수 있도록 해 준다는 장점이 눈에 띈다.

하이페리신은 광활성화와 결합되어 림프성 세포에서 증식을 억제하는 효과를 나타낼 뿐 아니라 피부 T세포 림프종 환자들에게서 분리된 악성 T세포들의 증식을 억제하는 데 괄목할 만한 효과를 나타낸 것으로 입증됐다.

발표된 한 임상 2상 시험 결과를 보면 하이페리신을 국소도포한 피부 T세포 림프종 환자들은 별다른 효과가 나타나지 않은 플라시보 대조그룹과 달리 통계적으로 괄목할 만한 개선효과가 관찰됐다.

‘하이브라이트’는 FDA에 의해 ‘희귀의약품’ 및 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정받았으며, 유럽 의약품감독국(EMA) 또한 ‘희귀의약품’ 지위를 부여했다.

초기 T세포 림프종 환자들을 대상으로 한 임상 3상 시험은 솔리제닉스 측이 미국 국립암연구소(NCI)로부터 비용을 부분적으로 지원받은 가운데 진행했다.